Seis niños que estaban afectados de unas raras enfermedades genéticas sin tratamiento, tres con leucodistrofia metacromática y tres con síndrome de Wiskott-Aldrich, han podido curarse gracias a la terapia génica, según ha publicado la revista Science (DOI:10.1126/science.1233151).

Aunque se trata de enfermedades distintas, en ambos casos el tratamiento ha seguido el mismo camino: extraer células de la médula ósea de los pacientes, manipularlas en el laboratorio para corregir el defecto genético que causa sus enfermedades y transfundirlas de nuevo.

Los niños eran todos menores de dos años en el momento del tratamiento. Por sus antecedentes familiares se sabía más o menos a qué edad debutaría la enfermedad y se les aplicó el tratamiento cuando aún no presentaban síntomas. Dos años después de la infusión de las células modificadas, los seis niños están haciendo vida normal.

Hace algunos años, el uso de terapia génica tuvo que suspenderse porque se detectaron algunos casos de leucemia entre los pacientes tratados. Este riesgo parece reducirse con el uso de otro tipo de virus como vehículo para introducir en las células de los pacientes las modificaciones génicas necesarias. En este caso se utiliza el virus del VIH modificado (apenas conserva el 2-4% de su genoma original), para ‘infectar’ las células de la médula ósea de los niños con el gen que ellos no producen de manera natural.
agosto 12/2013 (Neurología.com)

Alessandro Aiuti, Luca Biasco, Samantha Scaramuzza, Francesca Ferrua, Maria Pia Cicalese, Cristina Baricordi.Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome.Science 1233151.11 Jul 2013

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