La farmacéutica Eli Lilly anunció este martes que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) aprobó el uso de su nuevo medicamento, donanemab, que ralentiza el alzhéimer para el tratamiento temprano de la enfermedad.

El medicamento, que será comercializado con el nombre de Kinsula, ha mostrado una ralentización del declive cognitivo y funcional de hasta el 35 % durante la fase final de pruebas clínicas, señaló el fabricante farmacéutico en un comunicado.

La FDA autorizó el uso de Kinsula a adultos que sufren alzhéimer sintomático temprano, que incluye a personas con un deterioro cognitivo moderado así como pacientes con demencia leve causada por el alzhéimer.

Donanemab ataca las placas amiloides, que se forman por la acumulación de proteínas producidas naturalmente por el cuerpo, que están vinculadas con varias dolencias como alzhéimer, parkison así como otras enfermedades neurológicas.

La acumulación excesiva de placas amiloides en el cerebro puede provocar pérdidas de memoria y otros problemas asociados con alzhéimer.

Eli Lilly señaló que el costo de la terapia es de 12 522 dólares por seis tratamientos en seis meses; 32 000 dólares por 13 tratamientos en 12 meses; y 48 696 dólares por 19 tratamientos en 18 meses.

Kinsula es el segundo tratamiento que la FDA ha aprobado en los últimos meses para tratar el alzhéimer.

El año pasado, el organismo federal ya autorizó el uso de lecanemab, un fármaco contra el alzhéimer de la japonesa Eisai y la estadounidense Biogen que se comercializa con la marca Leqembi.

Alrededor de 6,7 millones de estadounidenses mayores de 65 años de edad sufren de alzhéimer, una enfermedad neurodegenerativa irreversible que destruye lentamente la memoria y la habilidad para realizar tareas.

Según un informe de 2023 de Alzheimer Disease International, más de 55 millones de personas en todo el mundo sufren demencia. De esta cifra, entre el 60 % y el 70 % sufren alzhéimer.

La Organización Mundial de la Salud (OMS), estima que en 2019 el costo económico de la demencia ascendió a 1,3 billones de dólares y que para 2050 la cifra de personas con la enfermedad aumentará a 139 millones.

02 julio 2024|Fuente: EFE |Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2024. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.|Noticia

Los inhibidores tópicos de la calcineurina, los corticosteroides tópicos y los inhibidores tópicos de cinasas Jano se consideran los tratamientos principales en las nuevas recomendaciones de los expertos sobre el uso de tratamientos tópicos en niños, adolescentes y adultos jóvenes con vitiligo.

Diseño del estudio

Aunque la mitad de los casos de vitiligo se manifiestan en las dos primeras décadas de vida, no existen guías específicas para el tratamiento de pacientes pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes con vitiligo.

Se estableció un protocolo para formular recomendaciones de consenso que abordaran cuestiones relacionadas con el vitiligo pediátrico.

En total, se incluyeron 50 artículos sobre corticosteroides tópicos y/o inhibidores tópicos de la calcineurina, cinco sobre inhibidores tópicos de cinasas Jano y dos sobre pseudocatalasa y microdermoabrasión.

Los participantes registraron sus niveles de acuerdo con las afirmaciones formuladas, utilizando una escala Likert de 5 puntos.

Resultados 

Los inhibidores tópicos de la calcineurina, los corticoesteroides tópicos, los inhibidores de inhibidores tópicos de cinasas Jano y la fototerapia, concretamente la fototerapia con luz ultravioleta (UV)-B de banda estrecha, son los tratamientos principales. La combinación de luz UV-B y tratamiento tópico puede mejorar la repigmentación inicial.

Se aconseja un seguimiento a largo plazo de los cánceres de piel y una exposición breve a los rayos UV en el exterior para los pacientes pediátricos.

Los inhibidores tópicos de la calcineurina, como el tacrolimus y el pimecrolimus, se recomiendan como tratamiento de primera línea, sobre todo en la cara, aplicados dos veces al día durante ≥3 meses. Se recomienda el uso continuado durante 6-12 meses adicionales si se observa repigmentación.

La elección de la clase de corticosteroides tópicos depende del lugar y de la duración de uso prevista. Se recomienda el uso a corto plazo o el solapamiento con inhibidores tópicos de la calcineurina debido al riesgo de atrofia con el uso de corticosteroides tópicos a largo plazo. Los fármacos de clase 5-6 son otra opción.

Para las zonas con piel fina, los corticosteroides tópicos pueden considerarse tratamientos de segunda línea.

Se recomiendan los inhibidores tópicos de inhibidores tópicos de cinasas Jano, en concreto la crema tópica de ruxolitinib al 1,5 %, para pacientes de edad ≥12 años, como tratamiento de primera o segunda línea. Se recomienda la limitación al 10 % de la superficie corporal para minimizar la absorción sistémica. Se dispone de escasos datos para niños de <12 años.

Conclusiones 

Un tratamiento eficaz requiere centrarse en intervenciones terapéuticas a largo plazo para maximizar el beneficio local y la retención de la pigmentación con un periodo de prueba de aplicación dos veces por semana. Durante el asesoramiento se debe hablar sobre la cronicidad del vitiligo y la necesidad de cuidados a largo plazo», afirman los autores.

Ver artículo:  Renert-Yuval Y, Ezzedine K, Grimes P, Rosmarin D, Eichenfield LF, Castelo-Soccio L, et al. Expert Recommendations on Use of Topical Therapeutics for Vitiligo in Pediatric, Adolescent, and Young Adult Patients. JAMA Dermatol[Internet].2024[citado 29 mar 2024]. doi: 10.1001/jamadermatol.2024.0021. PMID: 38477910.

29 marzo 2024|Fuente: Univadis| Tomado de |Noticias

Una investigación presentada en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Bioquímica y Biología Molecular (ASBMB, por sus siglas en inglés), que se celebra estos días en la ciudad de San Antonio (EEUU), sugiere una asociación entre la hormona del estrógeno y la dependencia a la nicotina que sufren algunas mujeres fumadoras, una adicción que se produciría más rápidamente y con menos exposición que en el caso de los hombres.

Nuestro trabajo está orientado a comprender el mecanismo por el que las mujeres son más susceptibles al trastorno por consumo de nicotina, y, de esa forma, reducir la disparidad de género en el tratamiento de la adicción a la nicotina», explicó Sally Pauss, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Kentucky.

Los investigadores observaron que el estrógeno induce la expresión de olfactomedinas, proteínas que en humanos están codificadas por el gen OLFM1 y que la nicotina suprime en áreas clave del cerebro involucradas en la recompensa y la adicción.

Para el nuevo estudio, los investigadores utilizaron amplios conjuntos de datos de secuenciación de genes inducidos por estrógenos para identificar genes que se expresan en el cerebro y exhiben una función hormonal. Encontraron sólo una clase de genes que cumplían estos criterios, como son los que codifican olfactomedinas.

Eje olfactomedinas-estrógeno-nicotina

Se realizaron una serie de estudios con células uterinas humanas y ratas para comprender mejor las interacciones entre las olfactomedinas, el estrógeno y la nicotina. Los resultados arrojaron que la activación de las olfactomedinas por estrógeno, que se suprime cuando hay nicotina presente, podría servir para un circuito de retroalimentación y modificar, así, los procesos de adicción a la nicotina mediante la activación de áreas del circuito de recompensa del cerebro.

Estos hallazgos sugieren, en definitiva, que las interacciones estrógeno-nicotina-olfactomedina podrían abordarse con terapias para ayudar a controlar el consumo de nicotina.

Los investigadores trabajan, actualmente, para replicar sus hallazgos y determinar definitivamente el papel del estrógeno. Este conocimiento podría ser útil en el caso de mujeres que estén tomando estrógeno en forma de anticonceptivos orales o terapia de reemplazo hormonal, y el riesgo de desarrollar un trastorno por consumo de nicotina.

Los autores de este trabajo pretenden determinar las vías de señalización exactas reguladas por la olfactomedina que impulsan el consumo de nicotina y planean realizar estudios de comportamiento en animales para descubrir cómo la manipulación del circuito de retroalimentación afecta al consumo de nicotina.

26 marzo 2024| Fuente: IMMédico| Tomado de | Noticia

Utilizando datos de ratones y humanos, un equipo de investigación de Johns Hopkins Medicine (Estados Unidos) ha descubierto que una proteína de la superficie celular que detecta olores y sustancias químicas puede ser responsable (y ayudar a explicar) las diferencias sexuales en la presión arterial de los mamíferos. La conexión inusual entre dichos receptores de proteínas y las diferencias sexuales en la presión arterial, recogida en una publicado en ‘Science Advances’, puede conducir a una mejor comprensión de las diferencias conocidas desde hace mucho tiempo en la presión arterial entre mujeres y hombres. Read more

Sus historias se dividen entre un antes y un después de haber recibido un tratamiento. Primero, largos años de enfermedad, a menudo muy dolorosa.

Finalmente, una vida sin drepanocitosis. Dos estadounidenses que padecen esta enfermedad de la sangre contó a la AFP su recorrido entre una etapa y otra.

Ambos quieren dar a conocer las innovadoras terapias genéticas que acaban de ser autorizadas en Estados Unidos, aunque todavía su costo exorbitante (hasta 3,1 millones de dólares por persona) las hace prohibitivas para la mayoría. Tesha Samuels nació en 1982, justo antes del inicio de pruebas de detección de la drepanocitosis, una enfermedad genética que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos y a 20 millones en el mundo.

La mayoría de quienes la contraen son negros, lo que se debería, según los científicos, a que esas células evolucionaron para proteger del paludismo. Los pacientes con drepanocitosis presentan una mutación que afecta la hemoglobina, una proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno.

La mutación hace que los glóbulos rojos adopten forma de hoz, dificultando el flujo sanguíneo y el suministro de oxígeno. Las consecuencias pueden ser dramáticas: anemia, dolores agudos, daño a órganos, muerte prematura. Tesha Samuels fue diagnosticada a los dos años.

A los siete sufrió un ataque de anemia y a los 13 un derrame cerebral que la obligó a recibir transfusiones de sangre mensualmente. Según ella, el «prejuicio sobre los niños negros que van al hospital a decir que se sienten mal» la hizo esperar tanto que las cosas degeneraron. Estudiaba medicina en la prestigiosa Universidad de Howard, pero debió abandonar debido a su enfermedad: necesitaba ocho horas de transfusiones cada noche. En 2018, su vida dio un vuelco: se convirtió en una de las primeras personas en recibir un tratamiento que entonces estaba en fase experimental.

Comercializado como Lyfgenia, la terapia utiliza un virus inofensivo para llevar a las células una versión saludable del gen que produce la hemoglobina. Los médicos primero recolectan las células madre del paciente y luego una quimioterapia elimina las células madre de la médula espinal, que son reemplazadas por las células modificadas.

Samuels perdió el cabello y fue hospitalizada por una hemorragia nasal que duró 16 horas. Sus plaquetas tardaron meses en volver a la normalidad. Luego recuperó su energía. «Es como volver a vivir», comenta ahora.

Retomó sus estudios, se diplomó y creó una organización, «Journey to ExSCellence», para difundir el tratamiento entre la población afroestadounidense. Como Samuels, cada paciente que participó en el ensayo clínico tendrá seguimiento durante 15 años.

El primer recuerdo que Jimi Olaghere, hoy de 38 años, tiene de su enfermedad remonta a cuando tenía ocho y en su Nigeria natal debía parar cada cinco minutos para descansar e hidratarse al jugar al fútbol.

Sus padres lo enviaron a vivir a Estados Unidos, donde la atención médica era mejor, pero su infancia siguió siendo dramática. No logró completar sus estudios, debieron extirparle la vesícula biliar y sufrió un infarto. A veces pasaba 80% del tiempo en cama.

En 2019 supo de un ensayo clínico que utilizaba las tijeras moleculares Crispr. Se inscribió, fue aceptado, y ahora, gracias a las células madre modificadas que recibió con este tratamiento, llamado Casgevy, está «viviendo un sueño». Se casó, tuvo tres hijos y administra varios comercios. También él quiere popularizar esta terapia, sobre todo en África.

Para John Tisdale, de los Institutos de Salud de Estados Unidos (NIH), a cargo del ensayo en el que participó Samuels, el siguiente paso es hacer que el tratamiento sea menos oneroso. Medicaid, el programa de salud pública de Estados Unidos, anunció que a partir de 2025 lo cubrirá, pero todavía hay incertidumbre respecto a los seguros privados.

AFP, 19 marzo 2024|Fuente: EFE | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2019. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.

Un equipo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), en colaboración con el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, ha llevado a cabo una investigación sobre los virus presentes en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de niños y niñas afectados de meningitis y encefalitis de origen desconocido y diagnosticadas gracias a nuevos métodos de secuenciación masiva.

Artículo publicado en el European Journal of Clinical Microbiology & Infectious Diseases, se han podido detectar diversos virus que podrían estar involucrados en el desarrollo de esta enfermedad, algunos de ellos no relacionados anteriormente con esta patología. Entre los virus detectados se localizaron seis parechovirus A, tres enterovirus A-CD, cuatro poliomavirus 5, tres virus herpes-7, dos virus BK, un virus herpes simple1, un virus de la varicela zóster, dos citomegalovirus, un virus de Epstein Barr, un virus de la gripe A, un rinovirus y 13 retrovirus endógenos K113.

David Tarragó, del Centro Nacional de Microbiología del ISCIII, y uno de los autores principales del trabajo, explica que el objetivo era lograr un mayor conocimiento de gran parte de las meningoencefalitis que se producen en niños y niñas y de las que se desconoce el origen, es decir, el agente etiológico que las produce.

E análisis de una cohorte de niños y niñas ingresados por meningoencefalitis no filiadas, diagnosticados mediante secuenciación masiva con apoyo de un método de enriquecimiento viral mediante captura por sondas, se ha podido detectar diversos virus que podrían estar involucrados en el desarrollo de esta enfermedad».

La meningoencefalitis se caracteriza por la inflamación de las meninges y el encéfalo. Puede ser de origen infeccioso, causada por microorganismos como virus, bacterias y parásitos, aunque la causa también puede no ser una infección.

La enfermedad está asociada a tasas elevadas de mortalidad, aunque el pronóstico depende del diagnóstico precoz, el estado inmunológico de la persona afectada y la virulencia del agente infeccioso. No siempre es sencillo conocer qué patógeno ha causado una meningoencefalitis, ya que es complicado aislar del cerebro los posibles microorganismos causantes.

Virus no relacionados 

El estudio liderado desde el ISCIII y los pediatras del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, ha analizado 39 casos de meningoencefalitis pediátrica, de etiología desconocida, ingresados entre 2021 y 2022. Se utilizó una tecnología de secuenciación genómica mejorada mediante captura por hibridación, denominada HCSS, lo que permitió detectar presencia de virus en 30 de las muestras de LCR.

Los autores señalan que varios de estos virus no suelen localizarse en los paneles diagnósticos utilizados en casos de meningoencefalitis, «aunque también se detectaron virus ya conocidos por su relación con la patología. Pero, lo más interesante es que alguno de los virus descubiertos no se ha relacionado nunca con la enfermedad».

Varios de estos hallazgos se confirmaron posteriormente mediante PCR específica, el método habitual para tratar de localizar los agentes patógenos que pueden causar la enfermedad.

Con esta investigación, la búsqueda de virus ha podido ampliarse para comprender mejor esta grave enfermedad pediátrica. «El análisis es crucial para identificar las causas de la enfermedad y desarrollar estrategias efectivas de prevención y tratamiento», se subraya en el trabajo.

Los autores añaden que el procesamiento de la ingente cantidad de datos proporcionados por la secuenciación masiva requiere colaboración multidisciplinar, ya que «supone un difícil reto al interpretar los resultados, que deben siempre consensuarse entre microbiólogos, bioinformáticos y clínicos especializados.

Ver artículo: Launes C, Camacho J, Pons Espinal M, López Labrador Z, Esteva C, Cabrerizo M, et al.  Hybrid capture shotgun sequencing detected unexpected viruses in the cerebrospinal fluid of children with acute meningitis and encephalitis.    Eur J Clin Microbiol Infect Dis (2024). https://doi.org/10.1007/s10096-024-04795-x

16 marzo 2024|Fuente: Diario Médico| tomado de| Microbiología y enfermedades infecciosa