antibioticosEl agregado de vancomicina a la profilaxis con cefazolina no fue superior al placebo para prevenir infecciones quirúrgicas relacionadas con artroplastias en pacientes sin colonización conocida con Staphylococcus aureus resistente a la meticilina (SARM).

El trabajo Trial of Vancomycin and Cefazolin as Surgical Prophylaxis in Arthroplasty publicado por la revista The New England Journal of Medicine,evalúa si el agregado de un segundo antibiótico profiláctico es más efectivo que la monoterapia para prevenir las infecciones del sitio quirúrgico en los procedimientos de reemplazo articular.

Las infecciones del sitio quirúrgico después de una artroplastia tienen una elevada morbilidad y mortalidad y, además de representar un riesgo mayor para los pacientes y una elevada carga económica para el sistema de salud.

Las pautas actuales recomiendan la administración profiláctica de una cefalosporina de primera o segunda generación, como la cefazolina, en el momento de la artroplastia. Sin embargo, estos antibióticos no protegen contra las infecciones causadas por SARM u otros patógenos con patrones de resistencia similares.

Varios estudios sugirieron que el agregado de un segundo antibiótico glucopeptídico, como la vancomicina, amplía el espectro de actividad antimicrobiana aunque no demostraron sus beneficios de manera concluyente. Por este motivo, los autores evaluaron la eficacia de la adición de vancomicina a la profilaxis quirúrgica habitual con cefazolina para prevenir la infección del sitio quirúrgico en adultos sometidos a artroplastias.

Detalles de la investigación

La hipótesis fue encarada mediante un estudio multicéntrico de fase 4, doble ciego, de grupos paralelos, aleatorizado, controlado con placebo, en pacientes sin colonización conocida con SARM en quienes se realizaron procedimientos de artroplastia de cadera, rodilla u hombro.

Según las pautas vigentes en Australia, los pacientes sometidos a esas intervenciones reciben una profilaxis antimicrobiana quirúrgica con 2 g de cefazolina administrados por vía intravenosa (IV), 60 minutos antes de la incisión de la piel.

Tras una aleatorización en bloques, recibieron también 1,5 g de vancomicina IV (o 1 g en pacientes con pesos menores de 50 kg) o un placebo comparable en los 120 minutos previos a la incisión.

Además de los estudios prequirúrgicos habituales y de los procedimientos de descolonización, la investigación  también examinó la portación perioperatoria de especies de estafilococos con hisopados de las fosas nasales y de la región inguinal antes de la administración del tratamiento profiláctico.

Después de la cirugía

El seguimiento continuó durante 180 días.

El criterio de valoración primario fue el desarrollo de una infección (superficial de la incisión, profunda o en un órgano u espacio) en cualquier sitio quirúrgico, evaluada a los 90 días de la intervención.

Como parámetros secundarios los autores evaluaron las infecciones producidas entre los 90 y los 180 días, las detectadas en el sitio quirúrgico y causadas por especies de estafilococos resistentes a la meticilina identificadas en los hisopados perioperatorios, así como el análisis de parámetros de seguridad que incluyeron variables de daño renal, reacciones de hipersensibilidad a los antimicrobianos y muerte por cualquier causa a los 180 días.

El estudio comprendió en total 4 113 pacientes: 2 044 recibieron vancomicina y 2 069, placebo, además de la profilaxis con cefazolina. Se detectó portación perioperatoria de Staphylococcus aureus en 29,1 %, con cepas sensibles a la meticilina en la mayoría de los casos.

Entre los patógenos resistentes, la tasa de SARM fue de 0,6 % y la de S. epidermidis resistente a meticilina, de 26,2 %.

Fueron detectadas infecciones en los sitios quirúrgicos en 4,5 % de los pacientes del grupo de vancomicina y en 3,5 % de los del grupo placebo, pero no se produjeron diferencias sustanciales en las infecciones de los distintos sitios quirúrgicos.

Se aisló un microorganismo o más en 51 pacientes (31 en los tratados con vancomicina y 19 en el grupo placebo). Todos los aislamientos de S. aureus excepto uno fueron sensibles a la meticilina; en 37 infecciones del grupo de vancomicina y en 5 del grupo placebo se identificaron bacilos gramnegativos.

El mismo microorganismo de la infección posoperatoria fue aislado en 19 pacientes que en los hisopados obtenidos previamente para detectar la portación de estafilococos.

Todos los casos se debieron a S. aureus meticilinosensibles.

Fallecieron 5 pacientes del grupo de vancomicina y 3 del grupo placebo. El daño renal agudo afectó alrededor del 2 % de los pacientes tratados con vancomicina y al 3,6 % de los del grupo placebo.

La investigación da cuenta de reacciones de hipersensibilidad en 1,2 % y 0,5 % de los pacientes tratados con vancomicina o placebo, respectivamente, con la inclusión de dos episodios de hipersensibilidad inmediata graves en pacientes tratados con vancomicina.

Resultados del trabajo

El estudio afirma que la adición de vancomicina no fue superior a la profilaxis antimicrobiana quirúrgica con cefazolina sola. El agregado de vancomicina se asoció con un riesgo más elevado de reacciones de hipersensibilidad y uno, más bajo, de daño renal.

Otros investigadores habían informado resultados variados en relación con la profilaxis con un segundo antibiótico glucopeptídico, aunque la selección del antibiótico y la implementación de diversos procedimientos para la prevención de infecciones podría haber influido en la variabilidad de los resultados.

En este estudio, los autores destacan que el S. aureus sensible a la meticilina fue el patógeno detectado con mayor frecuencia y sugieren que el hallazgo podría reflejar presiones de los antimicrobianos utilizados, con selección de variantes más virulentas de S. aureus o de bacterias gramnegativas en pacientes que recibieron la profilaxis combinada.

También advierten que la vancomicina se administró en los 120 minutos previos a la incisión de la piel, aunque otro estudio había sugerido que sería más efectiva cuando se administra 45 minutos antes de la incisión de la piel en el caso de las artroplastias.

Si bien se requieren más estudios para investigar los interrogantes planteados, los autores concluyen que en una población con baja tasa de colonización con SARM, el agregado de vancomicina no produjo mejores resultados que la profilaxis antimicrobiana quirúrgica habitual con una cefalosporina.

Referencia

Peel T, Astbury S, Nurs B, Cheng A, Biostat M, Paterson D, et al. Trial of Vancomycin and Cefazolin as Surgical Prophylaxis in Arthroplasty.  N Engl J Med [Internet]. 2023[citado 2 nov 2023]; 389:1488-1498. DOI: 10.1056/NEJMoa2301401

2 noviembre 2023| Fuente: SIICSalud| Tomado de Noticias biomédicas

fracturas óseasLos resultados de un ensayo de fase III confirman el valor de las células CD34+ de la médula ósea como nueva opción de tratamiento.

Investigadores de la Universidad de Kobe han demostrado que la inyección local de células CD34+ repara fracturas de fémur y tibia que no siguen el curso habitual de curación. El ensayo alcanzó su objetivo primario de cura radiológica a las 16 semanas en el 50 y en el 66% de los pacientes con fractura fémur y tibia, respectivamente, en comparación con controles históricos en los que no hubo ninguna cura completa de tibia en el mismo periodo de tiempo. Los científicos también constataron un incremento de los índices de unión, con desaparición de la línea de fractura, así como significativas mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud, en algunos casos ya a las 24 semanas.

Takahiro Niikura, director del estudio, afirma que todos los efectos adversos asociados al procedimiento fueron leves o moderados y transitorios, ocurriendo principalmente durante la fase previa al trasplante celular. En el estudio los pacientes recibieron una dosificación diaria de G-CSF, citoquina que moviliza las células CD34+ desde la médula a la circulación. Esta población celular incluye progenitores endoteliales y células osteogénicas y puede ser extraída por leucoféresis y ulterior separación del resto de células mononucleares mediante un método magnético. Niikura señala que, hasta el momento, el tratamiento de este tipo de fracturas ha estado basado en la cirugía, combinada con la adición de aspirado de médula ósea o células madre mesenquimales (CMMs). Sin embargo, ningún enfoque previo había conseguido una tasa de cura del 100%, como la del actual ensayo. El científico concluye subrayando la superioridad de las células CD34+ frente a las CMMs, ya que sólo las primeras tendrían capacidad de generar los diversos tipos celulares necesarios para la reconstrucción del tejido óseo.

Kuroda R, Niikura T, Matsumoto T, Fukui T, Oe K, Mifune Y, et al. Phase III clinical trial of autologous CD34 + cell transplantation to accelerate fracture nonunion repair. BMC Med[Internet].2023[citado 23 oct 2023]; 21(386). https://doi.org/10.1186/s12916-023-03088-y

25 octubre 2023 | Fuente:  IMMédico| Tomado de Noticia

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Recuperar todos los sentidos es uno de los grandes anhelos de las personas que pierden extremidad. Un hecho que se agudiza más en el caso de las manos. Sentir más allá del simple toque, lograr esa transmisión de sensaciones del roce de una mano con otra: un tacto biónico. «Es como tener una conexión con alguien. A mí me gustaría sentir las manos de mis dos hijos cuando voy por la calle con ellos, cogiéndoles de la mano. Eso sería bonito».

Roberto Renda es una amputado de Roma (Italia). Hace poco participó en un estudio para probar los efectos de la retroalimentación de temperatura directamente en la piel de su brazo residual. Él es uno de los 17 pacientes que han sentido cómo su mano fantasma experimentaba los cambios de temperatura gracias a la nueva tecnología de la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL).

«Lo que realmente me impresionó fue cuando Francesco [primer autor del trabajo] se colocó el sensor dactilar en el brazo en lugar de los materiales. Podía sentir la temperatura de su brazo. Era la primera vez en 20 años que podía sentir el calor de otra persona con mi mano fantasma. Sentía como si alguien estuviera tocando la mano que me faltaba», explica Roberto.

La revista Science publica los resultados del trabajo de Francesco Iberite, Jonathan Muheim, Silvestro Micera y Solaiman Shokur que se han afanado en incorporar nuevos estímulos sensoriales a las prótesis para proporcionar un tacto más realista a los amputados, y cuyo último estudio se centra en la temperatura. Llevan trabajando desde 2014 en diferentes características que van sumando a las prestaciones de las prótesis. «Fue sorprendente ver la reacción de los participantes cuando nos colocamos el sensor en la piel durante los experimentos: para ellos la sensación de calor era vívida, real, y cuando se dieron cuenta de que lo que sentían era contacto con otra persona, la emoción se veía en sus ojos», subraya Iberite.

¿Cómo funciona la prótesis?

Si se coloca algo caliente o frío en el antebrazo de una persona intacta, ésta sentirá la temperatura del objeto localmente, directamente en su antebrazo. Pero en los amputados, esa sensación de temperatura en el brazo residual puede percibirse en la mano fantasma que les falta. Sobre esto, Shokur, neuroingeniero científico senior de la EPFL que codirigió el estudio, apunta que «resulta importante que las sensaciones térmicas fantasma son percibidas por el paciente como similares a las experimentadas por su mano intacta».

Al proporcionar información sobre la temperatura de forma no invasiva, mediante electrodos térmicos (también conocidos como termodos) colocados sobre la piel del brazo residual, los amputados afirman sentir la temperatura en su miembro fantasma. Pueden experimentar si un objeto está frío o caliente y distinguir si tocan cobre, plástico o vidrio. Esta investigación es el resultado de una colaboración entre la EPFL, la Escuela de Estudios Avanzados Sant’Anna (SSSA) y el Centro Protesi Inail. La tecnología se probó con éxito en 17 de 27 pacientes.

«Cuando toco el muñón con la mano, siento un hormigueo en la mano que me falta, la mano fantasma. Pero sentir la variación de temperatura es otra cosa, algo importante… algo hermoso», apunta Francesca Rossi, paciente. La proyección de las sensaciones térmicas en el miembro fantasma ha llevado al desarrollo de una nueva tecnología biónica que dota a las prótesis de una retroalimentación térmica no invasiva que permite a los amputados discernir lo que están tocando.

Micera, de la Cátedra Fundación Bertarelli de Neuroingeniería Traslacional de la EPFL y profesor de la SSSA, recalca que «la retroalimentación de la temperatura es esencial para transmitir información que va más allá del tacto, conduce sentimientos de afecto. Somos seres sociales y el calor es una parte importante de ello».

¿Cómo es el actual prototipo: MiniTouch?

Para el estudio, Shokur y Micera desarrollaron el MiniTouch, un dispositivo que proporciona retroalimentación térmica y construido específicamente para su integración en dispositivos wearables como las prótesis. Ésta consiste en un sensor delgado y ponible que puede colocarse sobre el dedo protésico de una persona amputada. El sensor detecta información térmica sobre el objeto que se toca y, más concretamente, su conductividad térmica. Si el objeto es metálico, naturalmente conducirá más calor o frío que, por ejemplo, uno de plástico. Un termodo, que está en contacto con la piel del brazo residual del amputado, se calienta o enfría, transmitiendo al sensor dactilar el perfil de temperatura del objeto que se está tocando.

«Cuando presentamos la posibilidad de recuperar la sensación de temperatura en el miembro fantasma o de sentir el contacto con distintos materiales, obtuvimos muchas reacciones positivas. Y al final conseguimos reclutar a más de 25 voluntarios en menos de dos años», explica Federico Morosato, responsable de organizar el aspecto clínico de los ensayos en el Centro Protesi Inail.

Los científicos descubrieron que pequeñas zonas de piel del brazo residual se proyectan a partes específicas de la mano fantasma, como el pulgar o la punta del dedo índice. Como era de esperar, descubrieron que el mapeo de las sensaciones de temperatura entre el brazo residual y la totalidad de la mano fantasma proyectada es único para cada paciente.

«Nos centramos en las sensaciones térmicas porque creemos que es una de las claves para que la experiencia más realista: cada objeto que tocamos tiene una temperatura; si no la sentimos nos falta algo. Un aspecto muy interesante de nuestra técnica es su intuitividad: en poco en poco tiempo, incluso alguien totalmente novato en este tipo de estimulación eficazmente. Durante el experimento, los sujetos empezaron no sólo a distinguir objetos fríos y calientes, sino también a reconocer distintos materiales aprovechando sus diferencias de temperatura, lo que demuestra el potencial de este resultado», remacha Iberite.

Mayo 20/2023 (Diario Médico) – Tomado de Cirugía Ortopédica y Traumatología – Electrodos térmicos Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.

 

artritis-reumatoide

La teragnosis fusiona el diagnóstico y la terapia. Un misil de precisión es la metáfora a la que suelen recurrir los expertos para referirse a ella porque permite realizar un diagnóstico molecular para estudiar la expresión de una determinada diana terapéutica de forma individual en cada paciente y posteriormente administrar un tratamiento personalizado dirigido contra esas dianas. En el campo de la oncología ya ha dado resultados muy positivos.

Ahora, un grupo gallego colaborativo de investigadores ha llevado la teragnosis por primera vez a la artritis reumatoide. El procedimiento ha sido probado con éxito en modelo animal, combinando en la misma prueba el diagnóstico y el tratamiento de manera personalizada. Las conclusiones de su trabajo se han publicado en la revista científica Journal Controlled Release, referencia mundial en sistemas de liberación controlada de fármacos.

La técnica consiste en un nuevo radiofármaco PET basado en nanopartículas que se inyecta de forma intra-articular en la rodilla y que aumenta significativamente la eficacia del tratamiento, porque permite que la molécula terapéutica, que es un péptido senolítico, permanezca más tiempo en el lugar de acción

Pablo Aguiar, del Grupo de Imagen Molecular del Centro Singular de Investigación en Medicina Molecular y Enfermedades Crónicas de la Universidad de Santiago de Compostela (Cimus) y María De la Fuente, del grupo de Nano-oncología del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS) han sido los coordinadores del estudio, en el que también han participado el grupo de María Mayán, del Instituto de Investigación Biomédica de A Coruña (Inibic).

Además, los hallazgos son el resultado de las investigaciones realizadas durante los dos últimos años por Sandra Díez-Villares y por Lara García-Varela, que combinaron sus perfiles complementarios en nanotecnología e imagen PET, respectivamente, para desarrollar con éxito una serie de experimentos de gran complejidad técnica.

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Aproximación original

“Se trata de una aproximación que ya ha mostrado excelentes resultados en el campo de la oncología. Lo original es que ahora lo hemos desarrollado por primera vez para el tratamiento personalizado de la artritis”, enfatiza Pablo Aguiar.

Su grupo trabaja en imagen PET y el de María De la Fuente en nanofármacos. Por su parte, el equipo de María Mayán había desarrollado el péptido senolítico para artritis, que elimina las células senescentes. Aguiar explica cuáles son las principales innovaciones: “Una es que lo hemos nanoencapsualdo para que el tratamiento sea más efectivo porque permanece más tiempo en la rodilla, ya que normalmente los péptidos tienen un efecto limitado. La otra innovación principal es que lo hemos marcado radiactivamente para hacer la imagen PET”.

La idea es inyectar el radiofármaco al paciente de forma intraarticular en la rodilla. Los estudios de imagen PET desvelan si el fármaco está adherido a la articulación o si se ha liberado rápidamente, en cuyo caso el paciente no sería candidato al tratamiento.

Si el fármaco permanece en la rodilla, recibiría un tratamiento con una cantidad mayor del fármaco. “Es decir, el diagnóstico PET aporta la información necesaria para saber si el tratamiento va a ser efectivo o no, pues permite conocer la distribución y la cinética del fármaco antes de administrar el tratamiento”, aclara María De la Fuente.

El procedimiento ha dado resultados positivos en ratas y ahora es el momento de realizar un ensayo preclínico más amplio, también en modelo animal, para comprobar la respuesta terapéutica a la artritis reumatoide: “Conseguimos visualizar el fármaco y que permanezca más tiempo en su diana, ahora hay que verificar su efecto terapéutico”.

Mayo 21/2023 (Diario Médico) – Tomado de Medicina Nuclear – Péptido senolítico  Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.

 

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Investigadores de la Universidad Tecnológica de Sídney (UTS) han medido hasta qué punto una fractura ósea puede provocar una muerte prematura y han creado una herramienta de acceso público que médicos y pacientes pueden utilizar para calcular el riesgo.

La investigación, titulada «Skeletal Age» para cartografiar el impacto de las fracturas en la mortalidad, acaba de publicarse en la prestigiosa revista científica eLife.

En el estudio de más de 1,6 millones de adultos, los científicos descubrieron que una fractura ósea se asociaba a una pérdida de entre uno y siete años de vida, en función del sexo, la edad y la localización del hueso.

Basándose en este descubrimiento y en investigaciones anteriores realizadas por los profesores John Eisman, Tuan Nguyen y Jacqueline Center en el Instituto Garvan, los investigadores desarrollaron el concepto de «edad esquelética» como nueva medida para evaluar el impacto de las fracturas en la mortalidad.

La métrica se ha incorporado a una calculadora en línea que mide la fragilidad ósea con el fin de ayudar a médicos y pacientes a comprender mejor la gravedad de las fracturas óseas.

BONEcheck pretende ayudar a concienciar y reducir el riesgo de muerte prematura de las personas con osteoporosis.

Tuan Nguyen, catedrático de la UTS y director del proyecto, afirma que el riesgo de muerte prematura es especialmente alto en los pacientes que sufren una fractura de cadera, ya que el 30% de ellos fallece en el año siguiente a la fractura. Sin embargo, el riesgo de muerte prematura también aumenta con otros tipos de fracturas.

«Aunque una fractura ósea puede reducir la esperanza de vida de una persona, los pacientes que la sufren no acaban de comprender esta realidad», afirma.

Al medir la reducción media de la esperanza de vida, la herramienta Skeletal Age pretende ofrecer a los pacientes una comprensión más clara de los riesgos asociados a las fracturas óseas.

«Con un mayor conocimiento de estos riesgos, será más probable que médicos y pacientes tomen medidas preventivas para reducir el riesgo de muerte prematura», afirmó el distinguido profesor Nguyen.

El Dr. Thach Tran, coautor del artículo, afirma que, en la actualidad, la comunicación médico-paciente del riesgo de fractura se basa en la probabilidad.

«Una desventaja de la probabilidad es que puede ser difícil de comprender, ya que los pacientes suelen percibir un riesgo de muerte del 5% tras una fractura de cadera en un periodo de 5 años como una probabilidad del 95% de sobrevivir a una fractura de cadera».

La herramienta Skeletal Age ofrece un enfoque alternativo para informar a los pacientes de su riesgo de fractura. «Por ejemplo, en lugar de informar a una mujer de 60 años de que su riesgo de muerte tras una fractura de cadera es del 5%, se le puede informar de que su edad esquelética es de 65 años.»

El distinguido profesor Nguyen afirma que el desarrollo de la herramienta Edad Esquelética supone un gran avance en la prevención de la muerte prematura asociada a la osteoporosis.

«Con esta nueva herramienta, médicos y pacientes pueden trabajar juntos para reducir el riesgo de fracturas óseas y garantizar una mejor salud ósea para todos».

Mayo 16/2023 (EurekaAlerts!) – Tomado de News Releases  Copyright 2023 by the American Association for the Advancement of Science (AAAS).

Según el estudio más de 200.000 personas en todo el mundo padecen Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad progresiva del sistema nervioso que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal.

Actualmente no existe cura para la ELA. La mayoría de las personas que padecen la enfermedad mueren en un plazo de tres a cinco años de diagnóstico de insuficiencia respiratoria. Alrededor del 10% de los enfermos de ELA viven más de 10 años. Alrededor del 20% de los casos de ELA familiar están causados por una mutación en el gen SOD1.

¿Qué es la ELA?

La ELA ataca específicamente a un tipo de células nerviosas denominadas motoneuronas. A medida que las neuronas motoras disminuyen, el sistema nervioso deja de ser capaz de enviar mensajes a los músculos, lo que provoca que éstos se debiliten y dejen de funcionar. A medida que la enfermedad avanza, los enfermos de ELA acaban siendo incapaces de mantenerse en pie o caminar sin ayuda, así como tampoco pueden utilizar las manos ni los brazos. Las personas con ELA también pueden experimentar dificultades para hablar, comer y respirar.

La mayoría de los casos de ELA se consideran esporádicos, lo que significa que se dan en personas sin antecedentes familiares de la enfermedad. Sin embargo, alrededor del 10% de los casos de ELA se consideran familiares, lo que significa que la enfermedad es hereditaria.

Según el Dr. Toby Ferguson, vicepresidente y director de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen, la SOD1-ALS es una forma genética rara de ELA diagnosticada en aproximadamente 330 personas en Estados Unidos.

«Puede avanzar rápidamente, siempre es mortal y puede tener un impacto devastador en las familias durante generaciones», declaró a Medical News Today. «De aprobarse, el tofersén representaría un nuevo avance científico para la comunidad de la ELA al ser el primer y único tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA. Esperamos que esto allane el camino para nuevos avances en esta implacable enfermedad.»

¿Cómo funciona el tofersén?

Ferguson explicó que tofersen es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se está evaluando para el tratamiento de la SOD1-ALS.

«Los ASO son cadenas cortas y sintéticas de nucleótidos diseñadas para unirse selectivamente al ARN diana y regular la expresión génica», explicó. «En las personas con SOD1-ALS, las mutaciones en el gen SOD1 hacen que su organismo genere una forma tóxica de la proteína SOD1. Esta forma tóxica de la proteína SOD1 provoca la degeneración de las motoneuronas, lo que da lugar a una debilidad muscular progresiva.»

«Tofersen está diseñado para unirse y degradar el ARNm de SOD1 en un esfuerzo por reducir la producción de la proteína SOD1″, añadió Ferguson.

Resultados de la fase 3

Ferguson dijo que los datos integrados de 12 meses del ensayo clínico de fase 3 VALOR y su extensión abierta (OLE) han mostrado reducciones en neurofilamento – un marcador de daño a las neuronas y neurodegeneración.

«Existe una amplia bibliografía que indica que los niveles de neurofilamento son pronósticos de la progresión de la enfermedad y la supervivencia, con niveles más altos asociados con (una) disminución más rápida de la función clínica y una supervivencia más corta», añadió Ferguson. «La combinación de estos resultados de biomarcadores y los datos de resultados clínicos proporcionan pruebas adicionales del potencial de tofersen para ralentizar eficazmente la progresión de la SOD1-ALS».

Biogen afirma en su comunicado de prensa que tofersén no alcanzó el criterio de valoración primario de cambio desde el valor basal hasta la semana 28 en la Escala Revisada de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R). Sin embargo, los investigadores descubrieron que tofersén provocaba un menor deterioro de la función motora, la función respiratoria, la fuerza muscular y la calidad de vida en personas con SOD1-ALS.

El proceso de aprobación

El 22 de marzo, el Comité Asesor sobre Fármacos para el Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA presentó su propia evaluación de la eficacia del tofersén.

Según un comunicado de prensa de Biogen, el comité asesor declaró que la eficacia del fármaco experimental no era suficiente. Sin embargo, el comité consultivo declaró que la capacidad de tofersen para reducir la concentración plasmática de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) es «razonablemente probable» que proporcione un beneficio clínico a las personas con SOD1-ALS.

«Se trata de un avance monumental en el campo de la ELA, en el que las medidas objetivas sensibles a los cambios inducidos por el tratamiento, especialmente en las fases iniciales de la enfermedad, son muy demandadas», afirmó Ferguson. «Nos encontramos aquí en gran parte debido al trabajo que la comunidad de la ELA ha realizado para caracterizar el comportamiento del neurofilamento durante la última década».

«Aunque la idoneidad del neurofilamento como posible sustituto se evaluará caso por caso, esperamos que los datos del programa tofersen sean un catalizador adicional para el uso del neurofilamento y otros biomarcadores novedosos en el futuro», añadió.

Abril 26/2023 (Medical News Today) – Tomado de Latest News  Copyright 2023 Healthline Media UK Ltd, Brighton, UK.

Traducción realizada con la versión gratuita del traductor www.DeepL.com/Translator

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