Investigadores de la Universidad de Oviedo y del Instituto Salk de California han publicado esta semana en la revista Nature Medicine dos estudios independientes que ensayan una terapia basada en la edición génica para el tratamiento del síndrome de envejecimiento acelerado de Hutchinson-Gilford. Read more

Un grupo de investigadores ha diseñado unas vesículas lipídicas con la finalidad de utilizarlas en terapias génicas para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central. Read more

Una vacuna basada en plásmido parece evitar, en estudios con ratones, el rechazo inmunológico a la terapia génica para la enfermedad de Duchenne. Read more

La Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Congénitas del Hospital Clínico de Santiago de Compostela, dirigida por Luz Couce, ha tratado con una infusión de terapia génica a un niño español que sufre el síndrome de Sanfilippo A, por primera vez en Europa. Se ha hecho dentro de un ensayo clínico en el que participan otros dos hospitales de Estados Unidos y Australia. El Clínico es el único representante del continente europeo. El niño recibió la infusión hace un mes y estará en seguimiento dos años, que es el periodo establecido para el estudio. Read more

La terapia génica puede frenar la progresión de la adrenoleucodistrofia ligada al X cerebral, enfermedad rara caracterizada por la pérdida de mielina y la inflamación del cerebro, acaba de mostrar un estudio publicado en el New England Journal of Medicine. Read more

Finalmente obtienen la muy esperada aprobación de Estados Unidos para un nuevo tipo de inmunoterapia modificadora de genes para la leucemia, un tratamiento de 475 000 dólares que marca el inicio de un paradigma terapéutico potencial para algunos cánceres.

La aprobación era ampliamente esperada después de que el mes pasado un panel asesor de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) recomendó la acción por unanimidad.

Read more