Una nueva terapia génica podría reducir significativamente las convulsiones en epilepsia infantil grave

Investigadores del University College de Londres (UK) han desarrollado una nueva terapia génica para curar una forma devastadora de epilepsia infantil, que su nuevo estudio muestra que puede reducir significativamente las convulsiones, en estudios con ratones. El trabajo, publicado en Brain, pretendía encontrar una alternativa a la cirugía para los niños con displasia cortical focal mediante la evaluación de una terapia génica basada en la sobreexpresión de un canal de potasio que regula la excitabilidad neuronal en un modelo de ratón de displasia cortical focal en el lóbulo frontal.

Los canales de potasio controlan el movimiento de los iones de potasio dentro y fuera de las células. Cuando hay una sobreexpresión de un canal de potasio, significa que hay una mayor regulación, lo que se traduce en la disminución de la actividad de las células y, a su vez, en la detención de las convulsiones. Antes de administrar el tratamiento, los investigadores controlaron la actividad cerebral de los ratones durante 15 días. A continuación inyectaron el virus portador del gen EKC o un virus de control en la zona cerebral afectada. A continuación, el equipo controló la actividad cerebral de los ratones durante otros 15 días. Los investigadores descubrieron que la terapia génica reducía las convulsiones en una media del 87% en comparación con el grupo de control, sin afectar a la memoria ni al comportamiento de los ratones.

Los investigadores comentan que, tras el éxito del estudio en ratones, están convencidos que el tratamiento es adecuado para su traslación clínica y, teniendo en cuenta la magnitud de las necesidades no cubiertas, podría aplicarse a miles de niños que en la actualidad se ven gravemente afectados por convulsiones incontroladas, de modo que esta nueva terapia génica podría utilizarse potencialmente como una alternativa eficaz a la cirugía en pacientes con displasia cortical focal.

Ver más información:  Almacellas Barbanoj A, Graham RT, Maffei B, Carpenter JC, Leite M, Hoke J, et al. Anti-seizure gene therapy for focal cortical dysplasia. Brain[Internet]. 2023[citado 28 dic 2023]. https://doi.org/10.1093/brain/awad387

29 diciembre 2023 | Fuente: Neurología.com| Tomado de| Noticia