El comité asesor de la agencia reguladora europea EMA ha emitido una opinión positiva para una nueva indicación de eculizumab, de Alexion, en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en pacientes con una alta actividad de la enfermedad independientemente de su historial de transfusiones. El CHMP también ha emitido un dictamen positivo para actualizar la ficha técnica de la UE para eculizumab con datos adicionales sobre los beneficios del tratamiento a largo plazo y los riesgos asociados a su interrupción en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Read more

La terapia génica con un vector lentiviral ha demostrado ser eficaz para tratar la hemofilia en un experimento con perros, cuyos resultados se publican en el número de esta semana de «Science Translational Medicine«. Alessio Cantore, del Instituto Científico San Rafael, en Milán (Italia), es el primer autor de este trabajo, y forma parte del equipo de investigadores que diseñó en trabajos previos el vector de la familia lentiviral para poder introducir el gen codificador del factor de la coagulación en el hígado. Read more

Esta autorización amplía la indicación del fármaco en combinación con dexametasona para el tratamiento de los pacientes adultos con mieloma múltiple que hayan recibido, al menos, un tratamiento previo. Read more

Científicos de las universidades de Utah y de Georgia han descubierto una diana frente a las bacterias resistentes a antibióticos, como el «Staphylococcus aureus» resistente a meticilina (MRSA) y otros agentes grampositivos. Read more

La administración transplacentaria de factores de coagulación genera tolerancia inmune en ratones hemofílicos Read more

La variabilidad genética de un tumor podría ser un factor de predicción de su agresividad: a mayor variabilidad de expresión, mayor agresividad. Esta es la hipótesis que maneja el Programa de Biología Estructural y Biocomputación, dirigido por Alfonso Valencia, del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), a raíz de un trabajo en la revista «Genome Medicine«. Read more