La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultrarara de la sangre, puede tener consecuencias muy graves que pueden suponer un riesgo real para la vida del paciente, siendo necesaria una intervención inmediata por parte del especialista. De hecho, el 52 % de los hombres con HPN padece disfunción eréctil, que sin ser la consecuencia más grave, es un claro indicativo de una alta actividad de la enfermedad, que puede llegar a provocar desde una trombosis venosa o arterial hasta hipertensión pulmonar o insuficiencia renal, que comprometen la vida del paciente. Read more

El comité asesor de la agencia reguladora europea EMA ha emitido una opinión positiva para una nueva indicación de eculizumab, de Alexion, en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en pacientes con una alta actividad de la enfermedad independientemente de su historial de transfusiones. El CHMP también ha emitido un dictamen positivo para actualizar la ficha técnica de la UE para eculizumab con datos adicionales sobre los beneficios del tratamiento a largo plazo y los riesgos asociados a su interrupción en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Read more

Diversos estudios muestran que este fármaco inhibe la activación incontrolada del complemento y la hemólisis intravascular. Read more

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se ha convertido en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que muestra los mismos índices de supervivencia que la población general. Así lo indica un estudio del departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds (Inglaterra), liderado por el Prof. Peter Hillmen, que durante ocho años (2002-2010) lo llevó a cabo con 79 pacientes. Read more