El comité asesor de la agencia reguladora europea EMA ha emitido una opinión positiva para una nueva indicación de eculizumab, de Alexion, en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en pacientes con una alta actividad de la enfermedad independientemente de su historial de transfusiones. El CHMP también ha emitido un dictamen positivo para actualizar la ficha técnica de la UE para eculizumab con datos adicionales sobre los beneficios del tratamiento a largo plazo y los riesgos asociados a su interrupción en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Read more

Cuanto antes se inicia el tratamiento con el medicamento eculizumab, mejores resultados clínicos se obtienen en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa), una enfermedad ultra-rara con complicaciones tan graves como un fallo renal, un ictus, que los órganos vitales dejen de funcionar o incluso la muerte. Lo han comprobado dos ensayos clínicos internacionales publicados en The New England Journal of Medicine. Read more

Diversos estudios muestran que este fármaco inhibe la activación incontrolada del complemento y la hemólisis intravascular. Read more

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se ha convertido en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que muestra los mismos índices de supervivencia que la población general. Así lo indica un estudio del departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds (Inglaterra), liderado por el Prof. Peter Hillmen, que durante ocho años (2002-2010) lo llevó a cabo con 79 pacientes. Read more