La terapia génica con un vector lentiviral ha demostrado ser eficaz para tratar la hemofilia en un experimento con perros, cuyos resultados se publican en el número de esta semana de «Science Translational Medicine«. Alessio Cantore, del Instituto Científico San Rafael, en Milán (Italia), es el primer autor de este trabajo, y forma parte del equipo de investigadores que diseñó en trabajos previos el vector de la familia lentiviral para poder introducir el gen codificador del factor de la coagulación en el hígado.

En ese último estudio, los investigadores han evaluado la eficacia de esta terapia génica en perros nacidos con hemofilia B. Los investigadores compararon un abordaje convencional en los animales con la nueva estrategia y observaron su efecto durante más de cinco años.

Los perros que recibieron terapia génica experimentaron menos hemorragias que los no tratados.Las biopsias de hígado revelaron que con este tipo de vector el gen codificador del factor IX canino se integraba con éxito en el ADN de los animales, y les permitía una producción estable de los factores de coagulación.

Seguridad
Posteriores experimentos en tres modelos murinos diferentes con susceptibilidad a desarrollar cáncer también demostraron la bioseguridad de esta terapia génica, que no causó mutagénesis insercionales asociadas a tumores ni otras toxicidades de origen genético. «Nuestro estudio sugiere que el vector lentiviral es un buen candidato para diseñar una terapia génica que se dirija al hígado, y para tratar la hemofilia», concluyen.
marzo 11/2015 (Diario Médico)

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