Una nueva terapia genética puede tratar de forma segura a los niños y adultos jóvenes afectados con un severo desorden de inmunodeficiencia hereditaria conocido como enfermedad del «niño burbuja», mostró un estudio de Estados Unidos. Read more

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Philadelphia han encontrado evidencias de que la restauración visual produce fortalecimiento de los canales visuales a nivel cerebral. Este trabajo ha sido publicado en «Science Translational Medicine«. Read more

Un ensayo de terapia génica ha permitido mejorar significativamente la función respiratoria de los pacientes enfermos de fibrosis quística, según un estudio publicado este viernes en la revista médica especializada «The Lancet Respiratory Medicine». Read more

«La parte más difícil de la terapia génica es introducir el ADN en el núcleo de las células de los pacientes», explicó Gloria González-Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), de la Universidad de Navarra, en el I Congreso Internacional de Genética Clínica y Consejo Genético en Enfermedades Raras, celebrado en Sevilla. Read more

La terapia génica con un vector lentiviral ha demostrado ser eficaz para tratar la hemofilia en un experimento con perros, cuyos resultados se publican en el número de esta semana de «Science Translational Medicine«. Alessio Cantore, del Instituto Científico San Rafael, en Milán (Italia), es el primer autor de este trabajo, y forma parte del equipo de investigadores que diseñó en trabajos previos el vector de la familia lentiviral para poder introducir el gen codificador del factor de la coagulación en el hígado. Read more

El año en que se nace podría afectar a la actividad de un gen que podría aumentar la propensión a la obesidad, según un estudio reciente. Read more