En la Facultad de Farmacia de la Universidad Pública Vasca (UPV/EHU) el equipo de Farmacocinética, Nanotecnología y  Terapia Genética de investigación está utilizando la nanotecnología para desarrollar nuevas formulaciones que se pueden aplicar a las drogas y a la terapia génica. De manera específica, están usando nanopartículas para diseñar sistemas para transportar medicamentos y genes al punto de acción de modo que puedan producir el efecto deseado. Read more

Unos 20 pacientes participarán en el proyecto Eurofancolen, destinado a tratar la enfermedad con una terapia génica basada en un vector lentiviral. Read more

Investigadores del Centro de Regulación Genómica de Barcelona (CRG) han utilizado las proteínas llamadas «dedos de zinc» para reducir la expresión del gen mutante implicado en la enfermedad de Huntington y retardar su avance en ratones, según informa en su último número la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) (doi:10.1073/pnas.1206506109). Read more

Investigadores del Hospital Infantil de Philadelphia y la Perelman School of Medicine de la Universidad de Pennsylvania, en Estados Unidos, han conseguido mejorar la visión de tres pacientes adultos con un tipo de ceguera congénita gracias al uso de una terapia génica utilizada en ambos ojos que, además, no ha presentado efectos adversos. Read more

La investigación en hemofilia pasa por el estudio genético para detectar las anomalías que provocan la enfermedad y por la terapia génica, que consiste en introducir información genética en las células con el fin de modificar los factores deficitarios, según ha explicado el presidente de la Real Fundación Victoria Eugenia, Manuel Moreno, con motivo del Día Mundial de esta enfermedad. Read more