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Un estudio muestra la seguridad y la eficacia a largo plazo de una terapia génica contra la hemofilia B.Un estudio que se publica hoy en The New England Journal of Medicine (NEJM) muestra la seguridad y la eficacia a largo plazo de una terapia génica contra la hemofilia B.
Un equipo liderado por Andrew Davidoff, del St. Jude Children’s Research Hospital, en Memphis (Estados Unidos), infundió a 10 pacientes con hemofilia B grave una sola dosis del vector del virus adenoasociado de serotipo 8 (AAV8) que posibilitó la expresión terapéutica a largo plazo del factor IX, lo que condujo a la mejoría clínica.
Durante el periodo de seguimiento de hasta tres años no se registró ningún efecto tóxico tardío. Hasta ahora, la eficacia de la terapia génica con el vector AAV8 en hemofilia B grave se había demostrado en periodos de hasta 16 meses.
El objetivo de la investigación que se acaba de publicar era comprobar si la expresión del factor IX se sigue manteniendo hasta los 36 meses y si al cabo de un tiempo se incrementaba la toxicidad.
La seguridad se mantuvo y el aumento de los niveles de factor IX observado en seis de los pacientes condujo a una reducción de más del 90 por ciento tanto de los episodios de hemorragia como del uso profiláctico de concentrado de factor IX.
noviembre 21/2014 (DM)
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