Seis niños que estaban afectados de unas raras enfermedades genéticas sin tratamiento, tres con leucodistrofia metacromática y tres con síndrome de Wiskott-Aldrich, han podido curarse gracias a la terapia génica, según ha publicado la revista Science (DOI:10.1126/science.1233151). Read more

El thiostrepton, un antibiótico que se utiliza actualmente en veterinaria, inhibe dos factores de transcripción relacionados con la aparición del sarcoma de Ewing, según los resultados de un estudio en el que ha participado Óscar Martínez-Tirado, jefe del grupo de investigación en sarcomas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), en colaboración con investigadores de la Universidad de Georgetown, en Washington (Estados Unidos), y del Hospital San Juan de Dios, de Barcelona. Read more

Científicos italianos anunciaron recientemente la curación de seis niños que padecían enfermedades genéticas graves a través de una variación de la terapia génica. Read more

Una sola sesión de un tratamiento de terapia génica desarrollado por la UAB cura el Síndrome de Sanfilippo A en modelos animales. Read more

Una terapia génica protegió a ratones  contra diferentes virus responsables de las pandemias de influenza, incluyendo  la cepa de la gripe española, que causó unos 50 millones de muertes en 1918,  indicó un prometedor estudio publicado el miércoles. Read more

El equipo de Porfirias del Área de Enfermedades Raras y de Base Genética del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, participa en el primer ensayo clínico mundial en fase I de terapia génica sobre porfiria aguda intermitente, que puede conducir a graves daños neurológicos o trasplante hepático, con el objetivo de corregir el defecto genético causante. Read more