La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos anunció que aprobó Luxturna de Spark Therapeutics, primera terapia genética, para la distrofia de la retina asociada a una mutación bialélica RPE65 que provoca la pérdida de visión y posible ceguera total en algunos pacientes. Read more

La Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Congénitas del Hospital Clínico de Santiago de Compostela, dirigida por Luz Couce, ha tratado con una infusión de terapia génica a un niño español que sufre el síndrome de Sanfilippo A, por primera vez en Europa. Se ha hecho dentro de un ensayo clínico en el que participan otros dos hospitales de Estados Unidos y Australia. El Clínico es el único representante del continente europeo. El niño recibió la infusión hace un mes y estará en seguimiento dos años, que es el periodo establecido para el estudio. Read more

La terapia génica puede frenar la progresión de la adrenoleucodistrofia ligada al X cerebral, enfermedad rara caracterizada por la pérdida de mielina y la inflamación del cerebro, acaba de mostrar un estudio publicado en el New England Journal of Medicine. Read more

Finalmente obtienen la muy esperada aprobación de Estados Unidos para un nuevo tipo de inmunoterapia modificadora de genes para la leucemia, un tratamiento de 475 000 dólares que marca el inicio de un paradigma terapéutico potencial para algunos cánceres.

La aprobación era ampliamente esperada después de que el mes pasado un panel asesor de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) recomendó la acción por unanimidad.

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Investigadores españoles del Centro de Investigación Biomédica de la Rioja han desarrollado una terapia tiene el objetivo de conocer el origen y frenar la progresión de enfermedades neurodegenerativas como el párkinson y el alzhéimer. Read more

Las células del tejido adiposo producen y liberan proteínas que pueden activar la regulación del metabolismo y otros procesos fisiológicos en tejidos alejados, como algunos centros cerebrales. Estas proteínas reciben el nombre de adipoquinas. Un reciente estudio acaba de ampliar la variedad de moléculas que pueden actuar como adipoquinas, al encontrar que los microARNs liberados de las células del tejido adiposo pueden afectar la expresión de genes en otros tejidos como el hígado. Read more