La Universidad Séchenov de Moscú informó hoy que un grupo de especialistas del centro crearon la primera tecnología mundial de biocamuflaje de vectores virales. Según la comunicación la tecnología permite la administración repetida y segura de medicamentos de terapia génica sin riesgo de neutralización por el sistema inmunológico.

«Los científicos de la Universidad Séchenov desarrollaron una tecnología única de biocamuflaje de vectores virales que, por primera vez en el mundo, permite la administración repetida de fármacos de terapia génica sin el riesgo de ser neutralizados por el sistema inmunológico», reza la nota.

Según la universidad, esta tecnología ofrece una solución fundamental a uno de los principales problemas de la terapia génica moderna, la imposibilidad de readministrar los fármacos.

Igualmente aclara que, pese a los éxitos de la terapia génica en el tratamiento de enfermedades hereditarias graves, como la atrofia muscular espinal, enfermedades de almacenamiento y mitocondriales, todos los medicamentos existentes basados en vectores virales solo pueden aplicarse una vez.

Esto se debe a que el sistema inmunológico «recuerda» el virus lo neutraliza de inmediato en aplicaciones posteriores, reduciendo drásticamente la eficacia del tratamiento.

Según el comunicado, la tecnología, basada en el uso de membranas celulares, hace que el vector viral permanezca «invisible» para los anticuerpos, sin perder su capacidad de transportar genes terapéuticos al órgano objetivo, donde es necesario restaurar la función del gen defectuoso.

La tecnología es aplicable a la mayoría de los vectores virales utilizados en la terapia génica moderna.

De acuerdo con los investigadores, este avance abre el camino a una terapia génica completa y múltiple, lo cual es especialmente importante para enfermedades que requieren tratamiento prolongado o de por vida.

Además, se destaca que el biocamuflaje reducirá significativamente el costo del tratamiento al eliminar la necesidad de desarrollar nuevos vectores para cada readministración.

20 enero 2026 | Fuente: Prensa Latina | Tomado de | Noticia

El primer acuerdo mundial sobre pandemias, la zona hadal, la capa más baja del universo, y el método Wolbachia, figuran entre los 10 descubrimientos más relevantes del 2025, que publica la revista Nature.

Este último, creado por el agrónomo brasileño Luciano Moreira, está basado en liberar en zonas urbanas de su país mosquitos infectados con la bacteria Wolbachia, la cual ha demostrado eficacia para bloquear los virus que trasmiten los Aedes aegypti.

El estudio se convirtió en una de las medidas nacionales para la prevención del dengue y la primera investigación latinoamericana que resalta la prestigiosa revista británica.

La publicación destaca en su lista a las personalidades más relevantes del ámbito científico, médico y tecnológico como la sudafricana Precious Matsoso, reconocida por liderar la discusión del primer acuerdo mundial sobre pandemias, aprobado en mayo de 2025.

A raíz del covid-19, este documento ofrece los lineamientos de cómo los países deberían actuar frente a una futura pandemia.

Incluye la selección el trabajo de la científica china Mengran Du, que contempló un ecosistema jamás visto: gusanos rojos, caracoles y otros animales que prosperan en la oscuridad total gracias a compuestos químicos que emergen del fondo marino. Era el ecosistema animal más profundo registrado en la Tierra: la zona hadal.

A bordo del sumergible Fendouzhe, a más de nueve kilómetros de profundidad identificó especies directamente en el fondo, una habilidad crucial para guiar la investigación en un entorno extremo. Su descubrimiento llevó a replantear la expedición para explorar más puntos, hallando ecosistemas similares en otras fosas oceánicas.

También el estudio liderado por el astrónomo estadounidense Tony Tyson, quien dio a conocer las primeras imágenes tomadas por el Observatorio Vera Rubin en Chile, un proyecto que ideó hace más de 30 años y luego de solucionar problemas del hardware y el software de control del telescopio, miles de galaxias quedaron perfectamente enfocadas.

Engrosa la selección el trabajo de la científica británica Sarah Tabrizi centrado en la evidencia de que una terapia génica podía ralentizar el avance del Huntington, un trastorno hereditario que provoca la degradación gradual y la muerte de neuronas en ciertas partes del cerebro.

En el campo de la inteligencia artificial, la empresa china DeepSeek sacudió el sector de la IA al lanzar R1, un modelo de razonamiento potente, barato y de pesos abiertos, proyecto a cargo de Liang Wenfeng.

La cruzada del matemático indio Achal Agrawal por la integridad académica, que derivó en la creación de India Research Watch, que analiza malas prácticas, recopila retractaciones y recibe denuncias anónimas, así como el descubrimiento de un arsenal de péptidos con funciones antimicrobianas que constituyen un nuevo frente del sistema inmunitario, a cargo de la investigadora israelí Yifat Merbl figuran en la lista de la revista Nature.

La completa el caso del bebe KJ Muldoon nacido en 2024 con una enfermedad genética ultra rara, la deficiencia de CPS1, que impide procesar proteínas y acumula amoníaco de forma letal. Su caso inspiró el primer tratamiento de edición genética CRISPR totalmente personalizado, diseñado para corregir un único error en su ADN. 

11 diciembre 2025 | Fuente: Prensa Latina | Tomado de | Noticia

La progresión de la enfermedad de Huntington podría retardarse con una terapia genética de una sola vez, lo que constituiría el primer tratamiento jamás desarrollado para alterar el curso de este raro trastorno cerebral hereditario.

Según un artículo publicado en la revista Nature, en un pequeño ensayo con 29 personas que estaban en las primeras etapas del deterioro relacionado con Huntington, los participantes que recibieron una dosis alta de la terapia directamente en sus cerebros vieron cómo la enfermedad se desaceleraba en un 75% en tres años, en comparación con los de un grupo de control.

De acuerdo con datos aportados por uniQure, empresa de terapia génica con sede en Ámsterdam, Países Bajos, el beneficio fue estadísticamente significativo en diversas medidas clínicas.

Los expertos observaron además una reducción en el nivel de una proteína tóxica relacionada con la neurodegeneración en el líquido cefalorraquídeo de las personas que recibieron la terapia.

Con base en estos hallazgos, los ejecutivos de uniQure afirmaron que planean solicitar la aprobación regulatoria para el tratamiento el próximo año.

Una de las participantes en el ensayo, Sandra Kostyk, neuróloga del Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, calificó estos datos de “bastante alentadores” y afirmó que “esta terapia génica es, sin duda, un gran avance”.

Frenar el avance de la enfermedad podría traducirse en muchos años adicionales de independencia para las personas con Huntington, pero no es una cura, apuntó Kostyk.

Y, con tan pocos participantes, los resultados del ensayo —aún no publicados— deben considerarse preliminares, añadió.

Las personas que viven con la enfermedad de Huntington generalmente ven cómo sus síntomas progresan año tras año, comenzando entre los 35 y 55 años.

Lo que a menudo inicia como una pérdida sutil de coordinación u olvido, suele progresar a movimientos involuntarios, cambios bruscos de humor y un deterioro gradual de la memoria y el pensamiento.

La enfermedad se debe a un exceso de repeticiones de ADN en un gen llamado huntingtina, lo que provoca la producción de una proteína defectuosa que envenena lentamente el cerebro.

Actualmente no existen terapias que aborden esta causa, por lo que quienes heredan la mutación solo cuentan con medicamentos que alivian los síntomas.

25 septiembre 2025 | Fuente: Prensa Latina | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2025. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A. | Noticia

«Se han consolidado nuevas opciones terapéuticas como la radiofrecuencia para el tratamiento del dolor crónico refractario, la toxina botulínica en el fenómeno de Raynaud; así como el auge de la terapia regenerativa, con el uso de ácido hialurónico, plasma rico en plaquetas (PRP) y otros tratamientos biológicos, que buscan no solo aliviar el dolor sino favorecer la reparación tisular y mejorar la evolución a medio y largo plazo», ha afirmado el Dr. David Castro Corredor, del Hospital General Universitario de Ciudad Real, durante la Escuela SER-Javier Vidal, de la que es coordinador.

Castro ha detallado que el intervencionismo puede ser una terapia «eficaz» en aquellos pacientes en los que el dolor limite su funcionalidad y no respondan al tratamiento convencional, beneficiándose de infiltraciones, bloqueos nerviosos, plasma rico en plaquetas, viscosuplementación, toxina botulínica o radiofrecuencia.

«Un gran porcentaje de pacientes experimentan gracias a estos tratamientos: menos dolor, mejor movilidad y, en algunos casos, curación de sus lesiones», ha afirmado, por su parte, la doctora del Servicio de Reumatología del Hospital Quirónsalud Infanta Luisa (Sevilla) Lola Bursón.

MÁS PRECISIÓN Y MENOS COMPLICACIONES

Tras ello, ha subrayado que este tipo de procedimientos destacan tanto por su precisión como por otros beneficios respecto a alternativas «más invasivas», y es que ha considerado que los riesgos son «mínimos» si se emplean las medidas adecuadas.

«Lo más habitual es sentir molestias o hinchazón o en los primeros días tras el procedimiento, y es muy raro que suceda una infección», ha añadido Bursón, quien ha destacado que en la actualidad también se tratan directamente las articulaciones, tendones y nervios afectados.

La doctora ha explicado que los especialistas pueden realizar procedimientos en la propia consulta y sin necesidad de quirófano, con anestesia local y de forma «rápida, precisa y segura», lo que abre la puerta tanto en el campo del tratamiento de los síntomas como para «cambiar el futuro» de este tipo de enfermedades.

«Algunos ejemplos de en qué escenarios se emplean estas técnicas son: extraer líquido de una articulación inflamada para aliviar el dolor, introducir tratamientos directamente dentro de la lesión, tratar calcificaciones dolorosas de los tendones, o tomar muestras de los tejidos para analizar qué está sucediendo», ha declarado.

Entre los principales objetivos de estos tratamientos no solo se encuentra la reducción del dolor, sino que se busca mejorar las limitaciones que sufre el paciente, estabilizar o frenar el avance de la enfermedad, e incluso revertir «cierto grado» del daño.

Por otro lado, ha destacado que actualmente se está avanzando en terapia génica y tratamientos antienvejecimiento aplicados a las articulaciones, así como en ingeniería de tejidos con bioimpresión de materiales que permitan «rellenar y amortiguar» las articulaciones, o servir de apoyo para prolongar el efecto de estas terapias.

«Estamos dando pasos para que la artrosis deje de ser vista solo como un proceso inevitable del envejecimiento y pase a ser una enfermedad tratable, de forma que se pueda frenar su avance o incluso prevenirla», ha subrayado.

ESCUELA SER-JAVIER VIDAL

La primera edición de la Escuela SER-Javier Vidal, organizada por la Sociedad Española de Reumatología (SER) y Nordic Pharma, ha contado con prácticas en cadáver, en pacientes y con diferentes niveles de complejidad, lo que ha permitido a los asistentes adquirir este tipo de habilidades de forma estructurada.

Esta escuela busca ser un «referente» en una práctica más innovadora y centrada en el bienestar de los pacientes de enfermedades reumáticas.

22 septiembre 2025 | Fuente: Europa Press | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2025. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A. | Noticia

La sanidad pública madrileña ha tratado con éxito por primera vez en el mundo, en una niña de 11 años afectada por una enfermedad autoinmune muy rara y con una elevada mortalidad con CAR-T, una terapia de modificación genética de determinadas células del sistema inmunitario que reconoce y destruye a las cancerosas.

Este hito médico mundial de los profesionales sanitarios de la Comunidad de Madrid se ha logrado en Hospital Universitario Público La Paz, con una paciente pediátrica que padecía una afección que recibe el nombre de dermatomiositis anti-MDA5-positiva, ha indicado en una nota de prensa la Administración regional.

Esta dolencia se caracteriza por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar, que conlleva una elevada tasa de mortalidad (entre el 30 y el 66 %) en los seis primeros meses desde su aparición y que tiene una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes.

La técnica se ha empleado por uso compasivo, cuando no había más opciones para la menor, que se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI).

Gracias a este procedimiento, utilizado en casos de leucemia, la paciente lleva un año en remisión de la enfermedad y ya no necesita tratamiento inmunosupresor.

Su capacidad motora está, además, mejorando progresivamente y durante el día ya respira por sí misma sin necesidad de ventilación mecánica y asistencia ventricular extracorpórea.

La coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de enfermedades Minoritarias de La Paz, Rosa Alcobendas, ha precisado que la niña tiene ahora 11 años, pero con 10 años debutó con una enfermedad rara, dermatomiositis anti-MDA5-positiva, que le produjo una afectación cutánea y pulmonar muy severa que la llevó a estar en UCI, dependiente de una máquina, pese a haber recibido múltiples líneas de inmunosupresión.

Ante la gravedad del estado de la paciente, se optó por usar CAR-T, que no se había utilizado nunca en pacientes pediátricos y solamente se había empleado en pacientes adultos, sobre todo para leucemia, pero también para algunas enfermedades autoinmunes, ha agregado Alcobendas.

Esta terapia le permitió a la niña «estar hoy viva, en su casa y cambió radicalmente el curso de la enfermedad. Pudo salir de un estado infausto para tener una situación de normalidad. Actualmente, va a su colegio, puede caminar, apenas utiliza oxígeno y está sin tratamiento inmunosupresor», ha subrayado.

El investigador de IdiPaz, Andrés París ha explicado que las terapias CAR-T nacieron para atajar el cáncer, concretamente la leucemia linfoblástica aguda, y «ahora estamos viendo numerosos casos en los que estas terapias CAR-T se utilizan para enfermedades autoinmunes».

París ha detallado que en el Hospital La Paz se ha aplicado una terapia CAR-T ARI-0001 para un caso de una dermatomiositis anti-MDA5-positiva.

Lo que hace esta terapia CAR-T respecto a otro tipo de tratamientos es que «parece que consigue reiniciar en profundidad una parte del sistema inmune, en concreto, los linfocitos B, que en esta enfermedad tienen un papel fundamental», ha resaltado.

Este logro de la sanidad pública madrileña en colaboración con otras Administraciones, que se ha publicado en la revista científica Med, ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar conformado por profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como personal del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPaz) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

Entre los participantes externos, se encuentran el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas.

05 mayo 2025 | Fuente: EFE | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2025. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A. | Noticia

Sus historias se dividen entre un antes y un después de haber recibido un tratamiento. Primero, largos años de enfermedad, a menudo muy dolorosa.

Finalmente, una vida sin drepanocitosis. Dos estadounidenses que padecen esta enfermedad de la sangre contó a la AFP su recorrido entre una etapa y otra.

Ambos quieren dar a conocer las innovadoras terapias genéticas que acaban de ser autorizadas en Estados Unidos, aunque todavía su costo exorbitante (hasta 3,1 millones de dólares por persona) las hace prohibitivas para la mayoría. Tesha Samuels nació en 1982, justo antes del inicio de pruebas de detección de la drepanocitosis, una enfermedad genética que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos y a 20 millones en el mundo.

La mayoría de quienes la contraen son negros, lo que se debería, según los científicos, a que esas células evolucionaron para proteger del paludismo. Los pacientes con drepanocitosis presentan una mutación que afecta la hemoglobina, una proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno.

La mutación hace que los glóbulos rojos adopten forma de hoz, dificultando el flujo sanguíneo y el suministro de oxígeno. Las consecuencias pueden ser dramáticas: anemia, dolores agudos, daño a órganos, muerte prematura. Tesha Samuels fue diagnosticada a los dos años.

A los siete sufrió un ataque de anemia y a los 13 un derrame cerebral que la obligó a recibir transfusiones de sangre mensualmente. Según ella, el «prejuicio sobre los niños negros que van al hospital a decir que se sienten mal» la hizo esperar tanto que las cosas degeneraron. Estudiaba medicina en la prestigiosa Universidad de Howard, pero debió abandonar debido a su enfermedad: necesitaba ocho horas de transfusiones cada noche. En 2018, su vida dio un vuelco: se convirtió en una de las primeras personas en recibir un tratamiento que entonces estaba en fase experimental.

Comercializado como Lyfgenia, la terapia utiliza un virus inofensivo para llevar a las células una versión saludable del gen que produce la hemoglobina. Los médicos primero recolectan las células madre del paciente y luego una quimioterapia elimina las células madre de la médula espinal, que son reemplazadas por las células modificadas.

Samuels perdió el cabello y fue hospitalizada por una hemorragia nasal que duró 16 horas. Sus plaquetas tardaron meses en volver a la normalidad. Luego recuperó su energía. «Es como volver a vivir», comenta ahora.

Retomó sus estudios, se diplomó y creó una organización, «Journey to ExSCellence», para difundir el tratamiento entre la población afroestadounidense. Como Samuels, cada paciente que participó en el ensayo clínico tendrá seguimiento durante 15 años.

El primer recuerdo que Jimi Olaghere, hoy de 38 años, tiene de su enfermedad remonta a cuando tenía ocho y en su Nigeria natal debía parar cada cinco minutos para descansar e hidratarse al jugar al fútbol.

Sus padres lo enviaron a vivir a Estados Unidos, donde la atención médica era mejor, pero su infancia siguió siendo dramática. No logró completar sus estudios, debieron extirparle la vesícula biliar y sufrió un infarto. A veces pasaba 80% del tiempo en cama.

En 2019 supo de un ensayo clínico que utilizaba las tijeras moleculares Crispr. Se inscribió, fue aceptado, y ahora, gracias a las células madre modificadas que recibió con este tratamiento, llamado Casgevy, está «viviendo un sueño». Se casó, tuvo tres hijos y administra varios comercios. También él quiere popularizar esta terapia, sobre todo en África.

Para John Tisdale, de los Institutos de Salud de Estados Unidos (NIH), a cargo del ensayo en el que participó Samuels, el siguiente paso es hacer que el tratamiento sea menos oneroso. Medicaid, el programa de salud pública de Estados Unidos, anunció que a partir de 2025 lo cubrirá, pero todavía hay incertidumbre respecto a los seguros privados.

AFP, 19 marzo 2024|Fuente: EFE | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2019. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.