Una terapia génica protegió a ratones  contra diferentes virus responsables de las pandemias de influenza, incluyendo  la cepa de la gripe española, que causó unos 50 millones de muertes en 1918,  indicó un prometedor estudio publicado el miércoles. Read more

El equipo de Porfirias del Área de Enfermedades Raras y de Base Genética del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, participa en el primer ensayo clínico mundial en fase I de terapia génica sobre porfiria aguda intermitente, que puede conducir a graves daños neurológicos o trasplante hepático, con el objetivo de corregir el defecto genético causante. Read more

En la Facultad de Farmacia de la Universidad Pública Vasca (UPV/EHU) el equipo de Farmacocinética, Nanotecnología y  Terapia Genética de investigación está utilizando la nanotecnología para desarrollar nuevas formulaciones que se pueden aplicar a las drogas y a la terapia génica. De manera específica, están usando nanopartículas para diseñar sistemas para transportar medicamentos y genes al punto de acción de modo que puedan producir el efecto deseado. Read more

Unos 20 pacientes participarán en el proyecto Eurofancolen, destinado a tratar la enfermedad con una terapia génica basada en un vector lentiviral. Read more

Investigadores del Centro de Regulación Genómica de Barcelona (CRG) han utilizado las proteínas llamadas «dedos de zinc» para reducir la expresión del gen mutante implicado en la enfermedad de Huntington y retardar su avance en ratones, según informa en su último número la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) (doi:10.1073/pnas.1206506109). Read more

Investigadores del Hospital Infantil de Philadelphia y la Perelman School of Medicine de la Universidad de Pennsylvania, en Estados Unidos, han conseguido mejorar la visión de tres pacientes adultos con un tipo de ceguera congénita gracias al uso de una terapia génica utilizada en ambos ojos que, además, no ha presentado efectos adversos. Read more