La administración de una nueva terapia génica podría reducir drásticamente el riesgo de sangrado que enfrentan las personas con hemofilia B, según un estudio que publica en el The New England Journal of Medicine, y que han llevado a cabo investigadores del University College de Londres (UCL), del Royal Free Hospital, ambos en Londres, junto con la biotecnológica Freeline Therapeutics. Read more

Spark Therapeutics y Pfizer han anunciado la publicación en New England Journal of Medicine de los datos preliminares a fecha de 25 de julio de 2017, de un ensayo clínico fase 1/2 que se está llevando a cabo con SPK-9001, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la hemofilia B. Read more

Terapia génica, dirigida e inmunoterapia protagonizan estudios pioneros presentados en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). Read more

La terapia génica con un vector lentiviral ha demostrado ser eficaz para tratar la hemofilia en un experimento con perros, cuyos resultados se publican en el número de esta semana de «Science Translational Medicine«. Alessio Cantore, del Instituto Científico San Rafael, en Milán (Italia), es el primer autor de este trabajo, y forma parte del equipo de investigadores que diseñó en trabajos previos el vector de la familia lentiviral para poder introducir el gen codificador del factor de la coagulación en el hígado. Read more

Un estudio muestra la seguridad y la eficacia a largo plazo de una terapia génica contra la hemofilia B. Read more

La Agencia de Alimentos y Fármacos (FDA) solo ha aprobado el medicamento Rixubis [Coagulación Factor IX (recombinante)] para las personas mayores de 16 años que sufren de hemofilia B. Read more