La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha dado luz verde a una terapia avanzada CAR-T del Hospital Clínic de Barcelona con buenos resultados y que da esperanza a pacientes con mieloma múltiple que recaen de la enfermedad y se quedan sin opciones terapéuticas.

Así lo han anunciado este viernes los investigadores del Hospital Clínic que han liderado el proyecto en una rueda de prensa en la que ha participado también el conseller de Salud en funciones de la Generalitat, Manel Balcells.

El Comité de Evaluación de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS ha dado el visto bueno al ARI0002h para su aprobación como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial en pacientes con mieloma múltiple resistentes a tratamientos convencionales.

El visto bueno del comité de la AEMPS es el paso previo a la notificación de aprobación de la exención hospitalaria que recibirá el Clínic la próxima semana, lo que significa que a partir de entonces este hospital lo podrá administrar a los pacientes que los facultativos determinen que son candidatos.

El Clínic se convierte en el primer hospital de España autorizado para la administración del ARI0002h, el segundo tratamiento del proyecto ARI tras el ARI0001 para leucemia linfoblástica aguda para adultos de más de 25 años.

El proyecto ARI lleva el nombre de Ariana Benedé, una joven paciente que impulsó los CAR-T en el Clínic aunque no llegó a tiempo para beneficiarse de estos tratamientos porque falleció de leucemia en 2016.

Los ensayos clínicos previos liderados por el Clínic-IDIBAPS han demostrado que el 95 % de los pacientes tratados con este CAR-T mostraron respuesta al tratamiento, sin toxicidades significativas (efectos secundarios).

En el desarrollo de este CAR-T, que ha contado con el apoyo de la Fundación «la Caixa», han participado siete hospitales españoles: Hospital Clínic de Barcelona, Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, 12 de Octubre de Madrid, Virgen de Rocío de Sevilla y Clínico Universitario de Santiago.

Por ahora, la AEMPS solo ha autorizado el Clínic para poder administrar esta terapia, además de producirla, y se estima que se beneficiarán del tratamiento en la fase más inmediata medio centenar de pacientes, ha detallado el jefe del grupo de mieloma del IDIBAPS, Carlos Fernández de Larrea.

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea y representa un 10 % de los cánceres de sangre.

Aunque existen diversos tratamientos, muchos pacientes desarrollan resistencia, lo que lleva a recaídas y a una necesidad de disponer de nuevas terapias para tratarlos.

Para este perfil de paciente que ya ha pasado por los tratamientos convencionales y ha recaído, el CAR-T es la última esperanza para sobrevivir.

19 julio 2024|Fuente: EFE |Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2024. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.|Noticia

El científico franco-canadiense Michel Sadelain recibió el sábado en Los Ángeles el «Óscar de la ciencia» por su investigación sobre la modificación genética de las células inmunitarias para combatir el cáncer.

El ingeniero genético obtuvo el Premio Revelación en una ostentosa ceremonia a la que asistieron gigantes tecnológicos como Elon Musk y Bill Gates, y celebridades como Jessica Chastain, Robert Downey Jr. y Bradley Cooper.

Su trabajo llevó al desarrollo de una nueva forma de terapia llamada CAR-T, que ha demostrado una eficacia excepcional contra ciertos cánceres de la sangre.

«Es un reconocimiento extraordinario», dijo Sadelain a la AFP en la alfombra roja del Museo de los Óscar. «Es un honor aún mayor porque (…) mis colegas científicos me dijeron durante mucho tiempo que nunca funcionaría».

Lanzado en 2010, el Premio Breakthrough recompensa a «las mentes más brillantes del mundo» en campos que incluyen las ciencias de la vida, la física fundamental y las matemáticas, y se presenta como la respuesta a los Nobel respaldada por Silicon Valley. Entre sus patrocinadores fundadores figuran Sergey Brin, Priscilla Chan y Mark Zuckerberg.

Sadelain compartirá el premio de 3 millones de dólares con el inmunólogo estadounidense Carl June, quien también dirigió una investigación innovadora en este campo, independientemente de su coganador.

«El mayor placer, sin embargo, es ver a los pacientes (…) que ya no tenían ninguna oportunidad y que nos lo agradecen porque hoy están vivos gracias a las células CAR-T», afirmó Sadelain.

Sadelain estudió medicina en París y luego inmunología en Canadá, antes de emprender una investigación postdoctoral en el Instituto Tecnológico de Massachusetts, en 1989.

Tras instalarse en el Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering de Nueva York, desarrolló una forma de utilizar un virus desactivado para reprogramar genéticamente las células T humanas de modo que desarrollaran estructuras en forma de garras llamadas receptoras de antígenos y pudieran atacar a células cancerígenas específicas.

Más allá de reconocer el cáncer, estas células T receptoras de antígeno quimérico (CAR), como las nombró Sadelain, recibieron instrucciones genéticas para armar un ejército dentro del cuerpo que permitiera eliminar al enemigo.

Hay actualmente disponibles media docena de terapias con células CAR-T aprobadas en Estados Unidos y cientos de ensayos más están en marcha.

El tratamiento ha demostrado ser eficaz contra el linfoma, determinadas leucemias y el mieloma, un cáncer de la sangre grave y complejo. Sadelain espera que la investigación permita «aplicar este tratamiento a otros cánceres».

Uno de los principales desafíos es reducir el costo del tratamiento, de más de 500 000 dólares.

Otros 20 científicos fueron distinguidos el sábado con el Premio Breakthrough por investigaciones que incluyeron fármacos para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística, un trastorno genético que afecta a los pulmones, y el descubrimiento de las causas genéticas más comunes de la enfermedad de Parkinson.

14 abril 2024|Fuente: AFP |Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2023. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.|Noticia

Expertos norteamericanos identificaron la causa principal de un tercio de los casos de un tipo de cáncer que afecta a las células plasmáticas llamado mieloma, divulgó la revista «Amazings». Read more

Esta investigación sienta las bases para la realización de futuros estudios y supone un cambio en el concepto actual en el tratamiento y en la lucha contra este tipo de cáncer hematológico Read more

La autorización de esta nueva indicación está basada en los resultados de un estudio fase III que ha demostrado que la administración subcutánea de bortezomib es tan eficaz como la intravenosa. Read more

Según los resultados de tres estudios pivotales publicados en el New England Journal of Medicine, esta sustancia mejora la supervivencia en pacientes de edad avanzada no candidatos a trasplante. Read more