El tamoxifeno es un profármaco ampliamente utilizado en el tratamiento de cáncer de mama, pero la respuesta de cada persona al mismo depende de su capacidad para metabolizarlo a endoxifeno.

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Un inhibidor del gen JAK, el ruxolitinib, se ha convertido en el tratamiento específico y eficaz de los síntomas que acompañan a la mielofibrosis. Read more

Gran Bretaña emitió nuevas guías para los médicos que tratan a niños con enfermedades graves o terminales, aconsejando que las opiniones de los propios niños de si quieren vivir o morir deban ser tomadas en cuenta. Read more

Científicos estadounidenses corrigieron recientemente un error genético en células madre de pacientes con anemia falciforme, usándolas luego para cultivar glóbulos rojos maduros que reabastecieron la población celular. Read more

El comité asesor de la agencia reguladora europea EMA ha emitido una opinión positiva para una nueva indicación de eculizumab, de Alexion, en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en pacientes con una alta actividad de la enfermedad independientemente de su historial de transfusiones. El CHMP también ha emitido un dictamen positivo para actualizar la ficha técnica de la UE para eculizumab con datos adicionales sobre los beneficios del tratamiento a largo plazo y los riesgos asociados a su interrupción en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Read more

La terapia génica con un vector lentiviral ha demostrado ser eficaz para tratar la hemofilia en un experimento con perros, cuyos resultados se publican en el número de esta semana de «Science Translational Medicine«. Alessio Cantore, del Instituto Científico San Rafael, en Milán (Italia), es el primer autor de este trabajo, y forma parte del equipo de investigadores que diseñó en trabajos previos el vector de la familia lentiviral para poder introducir el gen codificador del factor de la coagulación en el hígado. Read more