El Día Internacional del Síndrome de Wolf-Hirschhorn o también llamado 4P, se celebra el 16 de abril de cada año. Esta efeméride ha sido impulsada desde el año 2014 por asociaciones de pacientes de todo el mundo con el fin de visibilizar esta patología tan poco frecuente que afecta a un pequeño porcentaje de la población mundial y que produce trastornos genéticos significativos que inciden en su calidad de vida.

¿Qué es el Síndrome de Wolf-Hirschhorn?

Es una enfermedad genética rara causada por la pérdida de un fragmento del brazo corto del cromosoma 4 (4p), que afecta a 1 de cada 50.000 nacidos. Este trastorno se caracteriza por producir algunos cambios físicos e intelectuales en los individuos que lo padecen y que con el paso del tiempo se hacen mucho más visibles.

Las personas con este síndrome suelen manifestar síntomas de forma muy temprana. Por lo general, es más frecuente en el sexo femenino que en el masculino. Los pacientes nacen con una deformidad craneal y rasgos faciales distintivos bastante notorios. Entre las alteraciones visibles más comunes se encuentran: frente amplia con cejas demasiado arqueadas, cabeza con forma de casco y muy pequeña, orejas de tamaño reducido y formación de labio leporino. También es frecuente observar en los niños retraso en el crecimiento, problemas psicomotores, discapacidad cognitiva e intelectual, presencia de hipotonía muscular y convulsiones, entre otras.

¿Cuál es el diagnóstico, tratamiento y pronóstico de vida para estas personas?

Para dar con un diagnóstico preciso de esta enfermedad, es necesario realizar un examen físico que incluye un estudio genético molecular o citogenético. Por otro lado, el paciente será sometido a un examen electroencefalográfico, el cual arroja resultados definitivos de la presencia de esta patología hasta en un 90% de los casos.

Con respecto al tratamiento más adecuado para tratar el síndrome, por lo general, los médicos recomiendan ciertos fármacos para controlar las convulsiones, en caso de presentarse, así como terapias alimenticias y programas de terapia y rehabilitación.

El pronóstico de vida es bastante alentador, a pesar de los distintos trastornos y discapacidad que tienen estas personas. Muchos pacientes logran llegar a la edad adulta con los respectivos cuidados y atenciones que se le apliquen para mejorar su calidad de vida.

Abril 16/2023 (Asociación Española del Síndrome Wolf Hirschhorn) – Tomado de Noticias, Visibilidad. Copyright

Las estatinas podrían prevenir ACV e ictus isquémico transitorio en fibrilación auricular de inicio reciente; más aún si se administra en largos periodos de tiempo

«La administración de estatinas durante un largo periodo de tiempo fue aún más protector contra los accidentes cerebrovasculares (ACV) que su uso a corto plazo», según Jiayi Huang, de la Universidad de Hong Kong, China, y autora principal de un informe en el que se ha estudiado a más de 50.000 pacientes con fibrilación auricular (FA) en ese país.

Los primeros resultados se presentan este fin de semana en el congreso de la Asociación Europea del Ritmo Cardiaco (EHRA 2023), dentro del congreso científico de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC), que se celebra en Barcelona.

El trabajo ha observado un riesgo reducido de accidente cerebrovascular e ictus isquémico transitorio en aquellas personas que comenzaron a tomar estatinas dentro del año posterior al diagnóstico en comparación con aquellos que no lo hicieron.

La fibrilación auricular (FA) es el trastorno del ritmo cardíaco más común y, en estos momentos, afecta a más de 40 millones de personas en todo el mundo, según los últimos datos de la American Heart Association (AHA).

Los pacientes con esta alteración cardíaca tienen un riesgo cinco veces mayor de accidente cerebrovascular que sus pares. A pesar de que las guías clínicas recomiendan la administración de terapia anticoagulante para prevenir accidentes cerebrovasculares en personas con fibrilación auricular, el riesgo no se elimina completamente.

Por su parte, el tratamiento con estatinas se prescribe ampliamente para reducir el colesterol en sangre y disminuir así la probabilidad de infarto e miocardio y accidente cerebrovascular.

A pesar de estas evidencias científicas en ambas situaciones clínicas, el beneficio de las estatinas para la prevenir accidentes cerebrovasculares en pacientes con fibrilación auricular no es aún totalmente claro.

Riesgo significativamente menor

El nuevo estudio que se presenta en (EHRA 2023) evaluó la asociación entre el uso de estatinas y la incidencia de accidente cerebrovascular e ictus isquémico transitorio en pacientes con fibrilación auricular.

Los investigadores utilizaron el Sistema de Informes y Análisis de Datos Clínicos de Hong Kong para identificar a todos los pacientes con un nuevo diagnóstico de fibrilación auricular entre los años 2010 y 2018.

Los participantes se dividieron en dos grupos: usuarios de estatinas y no usuarios. Los usuarios habían recibido estatinas durante al menos 90 días consecutivos durante el año posterior al diagnóstico de fibrilación auricular.

Los resultados primarios fueron el punto final combinado de accidente cerebrovascular isquémico o embolia sistémica; accidente cerebrovascular hemorrágico; e ictus isquémico transitorio. Los pacientes tuvieron un seguimiento hasta la aparición de los resultados primarios, el fallecimiento o el final del estudio, datado el 31 de octubre de 2022.

Los 51.472 pacientes del estudio, el 48% mujeres, contaban con un nuevo diagnóstico de fibrilación auricular. De ellos, 11.866 se clasificaron como usuarios de estatinas y 39.606 como no usuarios, con una mediana de edad de 75 años.

Durante una mediana de seguimiento de cinco años, los pacientes que tomaban estatinas «tenían un riesgo significativamente menor en todos los resultados primarios en comparación con los no usuarios», indica Huang.

Según los datos, el uso de estatinas se asoció con una reducción del 17% en el riesgo de accidente cerebrovascular isquémico o embolia sistémica (hazard ratio [HR] 0,83; intervalo de confianza [IC] del 95 %: 0,78–0,89); una reducción del 7% en el riesgo de accidente cerebrovascular hemorrágico (HR 0,93; 95 % IC 0,89–0,98), y un 15% menos de riesgo de ataque isquémico transitorio (HR 0,85; IC 95 % 0,8 0–0,90).

Para Huang, estos datos respaldan el uso de estatinas para prevenir el accidente cerebrovascular y el ictus isquémico transitorio en pacientes con fibrilación auricular de inicio reciente. «Los hallazgos tienen implicaciones clínicas importantes, y muy particularmente en los pacientes con fibrilación auricular en los que los accidentes cerebrovasculares isquémicos suelen ser fatales o incapacitantes, además de presentar un alto riesgo de recurrencia».

Más tiempo, más beneficio

La investigación también ha encontrado que el uso de estatinas a largo plazo se asoció con una mayor protección frente al uso a corto plazo de estos fármacos.

Así, en comparación con los pacientes que tomaron estatinas entre tres meses y dos años, los que tomaron estatinas durante seis años o más tuvieron un 43% menos de riesgo de accidente cerebrovascular isquémico o embolia sistémica (HR 0,57; IC 95 % 0,54–0,61), una probabilidad 44% menor de accidente cerebrovascular hemorrágico (HR 0,56; IC 95 % 0,53–0,60) y un 42% menos de riesgo de accidente isquémico transitorio (HR 0,58; IC 95 % 0,52–0,64). Estas asociaciones fueron consistentes independientemente de si los pacientes usaban o no medicación anticoagulante y del tipo de anticoagulante.

Abril 16/2023 (Diario Médico) – Tomado de Cardiología – Nuevos datos en el Congreso Europeo de Cardiología. Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.

El estudio genómico señala que diferentes clones intratumorales evolucionan frente a tratamientos como el platino.

Siete artículos publicados en los últimos Nature y Nature Medicine han llevado a cabo un análisis completo de cómo evoluciona el cáncer de pulmón con el tiempo, hecho que puede ayudar a explicar por qué los tratamientos a veces dejan de funcionar.

Los datos se han obtenido mediante el estudio genómico de más de 1.600 muestras tumorales tomadas de los primeros 421 pacientes inscritos en el proyecto TRACERx  (TrAcking Cancer Evolution through therapy (Rx)). Las investigaciones incluyen, entre otros aspectos, el tipo más común de cáncer de pulmón (el no microcítico o CPNM) y evalúan por qué en ocasiones los tumores reaparecen, se extienden a otras partes del organismo o qué efectos tiene la quimioterapia con platino.

Según Charles Swanton,  del Francis Crick Institute de Longres, Reino Unido, y autor del artículo principal publicado en Nature, el de pulmón es la principal causa de muerte relacionada con el cáncer en todo el mundo, pero se carece de una comprensión completa de los mecanismos biológicos que subyacen a esta enfermedad. «Los tumores están formados por diferentes tipos de células cancerosas, cada una con características diferentes; esta llamada heterogeneidad intratumoral puede impulsar la evolución del tumor y la progresión de la enfermedad. El objetivo del TRACERx es, por tanto, determinar la relación entre la heterogeneidad intratumoral y los resultados clínicos.

El equipo de Swanton evaluó 1.644 regiones tumorales muestreadas durante la cirugía o el seguimiento de 421 pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP), el tipo más común de cáncer de pulmón. La cohorte estaba formada por pacientes con enfermedad en estadios I, II o III que tenían una variedad de subtipos de NSCLC, incluidos 248 adenocarcinomas de pulmón.

Patrones de heterogeneidad

Los investigadores identificaron diferencias en la estabilidad del genoma y patrones de heterogeneidad intratumoral que están asociados con los resultados de los pacientes.

En un artículo separado, los autores evaluaron por qué los tumores recidivan o se propagan a otras partes del organismo y los efectos de la quimioterapia basada en platino (unos de los tratamientos estándar para el cáncer de pulmón de células no pequeñas o NSCLC avanzado) sobre la heterogeneidad intratumoral, «demostrándose que dichos tratamientos contribuyen a la evolución y heterogeneidad del tumor”.

Los conocimientos adicionales de algunos de los otros artículos incluyen demostraciones de una herramienta que puede detectar evidencia de ADN tumoral circulante, un marcador potencial de resultados clínicos, y la identificación de factores que pueden predecir qué parte del tumor puede ser responsable de la recurrencia.

Los autores concluyen que «comprender la evolución genómica de los tumores puede ofrecer información sobre los factores que determinan cómo y cuándo el cáncer puede recidivar y, por lo tanto, mejorar nuestra comprensión de la biología del tumor. Este conocimiento puede facilitar futuros intentos de mejorar los resultados para los pacientes con cáncer».

Según Inmaculada Ibáñez de Cáceres, responsable del Laboratorio de Epigenética del Cáncer en Ingemm y coordinadora de Terapias Experimentales y Biomarcadores en Cáncer de IdiPAZ, Hospital Universitario La Paz, este estudio se ha realizado partiendo de muestras prospectivas de pacientes de CPNM (cáncer no microcítico de pulmón o también llamado de célula no pequeña, NSCLC por sus siglas en inglés), desde estadios localizados (linajes 1 y 2) y se han tomado muestras tanto de tejido como de sangre a lo largo de la patología en aquellos pacientes en los que ha recaído tras la cirugía (linaje 3) y en aquellos que han recaído tras tratamiento (linaje 4)», explica a SMC España.

Los estudios moleculares se han hecho a nivel genómico, transcriptómico y con el ADN tumoral libre circulando en sangre, comparando pacientes que no han recaído con los que sí lo han hecho, principalmente, a la terapia basada en platinos.

En todos los casos las variables clínicas de respuesta al tratamiento se han centrado en el estudio de la supervivencia global de pacientes o la supervivencia libre de enfermedad, hasta su recaída.

A su juicio, los resultados se dirigen hacia la caracterización genética de los clones y subclones iniciales y los que prevalecen posteriormente en las metástasis, en relación a la heterogeneidad tumoral. Diferencian las metástasis de divergencia precoz (early divergence), que son las que aparecen antes de que en el tumor temprano se haya establecido el clon prioritario.

Clones y supervivencias

«Aquellas que aparecen posteriormente o las que mantienen características de muchos clones son las relacionadas con peor supervivencia. Identifican como eventos tempranos o troncales aquellos relacionados con alteraciones en el gen MYC y alteraciones en los genes involucrados en las rutas tirosina cinasa, bien conocidas como activadoras de rutas de señalización celular de supervivencia en cáncer, mientras que las alteraciones también bien conocidas como son P53, KRAS se relacionan con eventos subclonales y, por tanto, con peor supervivencia».

La especialistas indica que es interesante el hecho de que estos resultados parecen indicar que «las metástasis en nódulos linfáticos no parecen una vía causal para futuras recurrencias, sino más bien una huella que permita identificar a los pacientes con pronóstico de un tumor más agresivo».

En el estudio transcriptómico, identifican alteraciones en la expresión de transcritos concretos de un mismo gen que, en los casos en los que el origen de la alteración no es genético, es decir, no se debe a variaciones del número de copias o alteraciones similares, sino que se relaciona con genes relacionados con la maquinaria de regulación epigenética que afecta a la metilación del ADN y a histonas preferiblemente.

Respecto a las alteraciones observadas en las metástasis que aparecen o se mantienen tras recibir tratamiento basado en platino, Ibáñez de Cáceres señala que los estudios también confirman datos que previamente se han reportado en la literatura, centrados en que estos tratamientos producen evoluciones drásticas en los tumores, aparición de resistencia y, por tanto, una mayor heterogeneidad.

Uno de los puntos fuertes de estos estudios, a juicio de la especialista, es el amplio tamaño muestral (421 pacientes) que permite tener acceso a las muestras de tejido de segundas intervenciones que en la mayoría de los estudios son tan limitadas que no tienen poder estadístico.

«En este trabajo se consiguen secuenciar segundas cirugías de 48 pacientes del total reclutado. También el uso de software y algoritmos informáticos que permiten ver las marcas clonales en ADN tumoral circulante de pacientes con tumores localizados, en los que están muy poco representadas estas alteraciones, ya que menos de un 1% del ADN libre circulante es de origen tumoral en pacientes metastásicos».

Tumores locales

Reportan también que en tumores locales ya pueden existir metástasis de divergencia precoz que pueden confundirse con el tumor primario inicial ya que estas habrían surgido cuando el diámetro del tumor primario era inferior (8 mm) al umbral que permite detectarlos con tomografía computarizada, lo que «podría limitar su uso en la detección temprana de estas metástasis».

Por otra parte, Ibáñez de Cáceres recuerda que, según los datos, los patrones de las alteraciones clonales que porten podrían ser el eje sobre el que hacer el seguimiento antes de que una metástasis distal se haya implantado y, sobre todo, para definir tratamientos en tumores primarios que no se hayan tratado.

Sin embargo, «una de las debilidades es que no se contemplan las alteraciones plásticas derivadas de los procesos epigenéticos, sobre todo aquellas que acontecen tras los tratamientos oncológicos», concluye esta profesional.

Abril 12/2023 (Diario Médico) – Tomado de Cardiología. Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.

La proteína GFAP podría emplearse para identificar fases precoces de la enfermedad, si se confirman los resultados de este estudio en ‘Brain’.

Uno de los principales escollos en la investigación de la enfermedad de Alzheimer es que su inicio se produce décadas antes de que aparezcan los primeros síntomas, cuando el daño cerebral ya está instaurado, y por tanto, es difícil trabajar en estrategias que actúen en la enfermedad precoz no digamos ya en la prevención.

En los últimos años se ha desarrollado una intensa búsqueda para identificar biomarcadores no invasivos de la fase preclínica. En un trabajo recientemente publicado en Frontiers in Aging Neuroscience realizado por un equipo de Universidad Shanghai Jiao Tong, en China se ha descubierto que los niveles de ácido fórmico en la orina pueden constituir un potencial biomarcador del deterioro cognitivo en la fase inicial de Alzheimer.

La identificación de biomarcadores accesibles facilitaría la realización de ensayos sobre prevención, así como para la evaluación de opciones terapéuticas en las etapas tempranas de la enfermedad, que se estima causa entre el 60 y el 70% de todos los casos de demencia.

Una de esas líneas de investigación, llevada a cabo por un equipo del Instituto Karolinska (Suecia), se centra en la proteína glial fibrilar ácida, conocida por sus siglas en inglés GFAP, y su posible uso como biomarcador de fases muy tempranas de la enfermedad.

Hacia un diagnóstico precoz

Según los resultados apuntados en el estudio llevado a cabo por estos científicos que publica hoy la revista Brain, se observan cambios detectables en plasma de la GFAP diez años antes de que se produzcan los primeros síntomas de la enfermedad, tales como pérdida de memoria o deterioro cognitivo. “Este hallazgo sobre la GFAP mejora las posibilidades de un diagnóstico precoz”, afirma en una nota sobre el estudio una de sus investigadoras, Caroline Graff, profesora del Departamento de Neurobiología del centro sueco.

El potencial biomarcador GFAP actúa normalmente en la neuroglía, que da soporte a las neuronas. Los investigadores han comprobado que su nivel plasmático crece antes de que se puedan registrar cambios cerebrales causados por la enfermedad de Alzheimer, como la acumulación de la proteína tau.

Predisposición a la enfermedad

Para realizar la investigación, los científicos han partido de personas portadoras de una mutación genética que se vincula con una forma rara y hereditaria de la enfermedad de Alzheimer. Esta forma genética de la neuropatología representa menos del 1% de todos los casos de la enfermedad.

En el estudio analizaron 164 muestras de plasma sanguíneo de 33 portadores de la mutación y de 42 familiares sin la predisposición patogénica heredada. Los datos se recogieron entre 1994 y 2018. Participaron en la investigación el Hospital Universitario Landspitali de Islandia, la Universidad de Gotemburgo (Suecia) y el University College de Londres (Reino Unido).

Después de la variación del nivel de la proteína GFAP, el estudio detalla que registraron un aumento en las concentraciones de p-tau181 y, más tarde, del neurofilamento ligero NfL, ambas moléculas conocidas por su asociación al daño cerebral en la enfermedad de Alzheimer.

Los hallazgos sugieren, según destaca Caroline Graff, que “en el futuro podría utilizarse [la proteína GFAP] como un biomarcador no invasivo de la activación precoz de células inmunitarias como los astrocitos en el sistema nervioso central, lo que puede ser valioso para el desarrollo de nuevos fármacos y el diagnóstico de enfermedades cognitivas”.

La proteína GFAP como marcador de la enfermedad de Alzheimer en sus fases precoces ha sido objeto de diversas investigaciones.

Estudio de comparación

Recientemente, un grupo del Barcelonaβeta Brain Research Center (BBRC) de la Fundación Pasqual Maragall en colaboración con el equipo de la Universidad de Gotemburgo de esta investigación compararon en un grupo de sujetos de la cohorte Alfa+ diversos marcadores plasmáticos, entre ellos GFAP, para la fase preclínica de la enfermedad de Alzheimer. La cohorte se compone de unas 500 personas cognitivamente sanas que son descendientes de pacientes con Alzheimer.

Así comprobaron que la elevación de las proteínas p-tau231 y p-tau217 en sangre resultaba idónea para detectar los primeros signos de acumulación de amiloide en el cerebro. En concreto, niveles altos de p-tau231 en sangre predijeron mayor acumulación de proteína en el cerebro así como pérdida cognitiva en un seguimiento de tres años.

Abril 12/2023 (Diario Médico) – Tomado de Neurología, Investigación del Instituto Karolinska. Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.

La reciente donación de materiales del cirujano valenciano Alberto Gómez Portilla refleja el esfuerzo de los profesionales por llevar la innovación al paciente en España.

La Medicina es una disciplina inmensamente rica en historia y tradición y, por ello, conocer y preservar su recorrido y legado es fundamental para conocer lo vivido y lo esperable en el futuro. Esto lo saben muy bien en el Museo de Historia de la Medicina y de la Ciencia de Valencia, una de las joyas del Instituto Interuniversitario López Piñero- Universitat de València (UV).

Los antecedentes del instituto y del propio museo fueron el Instituto de Historia de la Medicina, creado en los años 70 por el profesor José María López Piñero, catedrático de Historia de la Medicina de la UV, bajo el amparo de la Institución Alfons el Magnànim de la Diputación de Valencia, el Seminario de Historia de la Medicina y la Cátedra de Historia de la Medicina de la UV.

El instituto propiamente dicho fue creado en 1985 por el propio López Piñero con el nombre de Instituto de Estudios Históricos y Documentales sobre la Ciencia, contando con la Biblioteca y Museo Histórico-médicos y el Centro de Documentación e Información en Biomedicina. En 2008 se produjo una reestructuración, concentrando la actividad investigadora en la historia de la medicina y de la ciencia e integrando la Biblioteca histórico-médica Vicente Peset Llorca y el nuevo Museo de Historia de la Medicina y de la Ciencia, además de adoptar la actual denominación.

El objetivo de la remodelación, que coincidió con el traslado del centro a la actual sede en el rehabilitado Palacio Cerveró -edificio histórico propiedad de la UV-, fue dotar al centro de un nuevo proyecto e identidad científica.

Según explica Josep Simon, conservador del museo y secretario académico del instituto, “constituye un ejemplo único de institución dedicada a la investigación, docencia y divulgación en el contexto español. Su ubicación lo conecta con una larga historia de salvaguarda del patrimonio científico y médico en nuestro país”.

Sus instalaciones alojaron en los años 30 del siglo pasado el Institut d’Estudis Valencians y su sección de Ciencias, desde la cual se hicieron las primeras propuestas de creación de un Museo de Ciencias para la ciudad de Valencia y se alertó sobre las condiciones precarias de conservación en que se encontraban las principales colecciones de la ciudad (hoy en día resguardadas en los museos de Prehistoria y de Ciencias Naturales, respectivamente).

Más de 4.000 piezas

El museo posee una colección de más de 4.000 piezas que provienen por un lado de la propia UV, que a medida que va retirando instrumentos y otros enseres de sus laboratorios y espacios de práctica científica y médica, va incorporando una selección de estos a sus colecciones museísticas.

Por otro lado, desde su fundación el Museo recibe donaciones de instituciones públicas y privadas (hospitales, facultades, ambulatorios, consultas, escuelas, centros de formación…).

“Entre sus colecciones, se puede encontrar desde una máquina pneumática fabricada en París para las demostraciones públicas en el Estudi General del siglo XIX, hasta el separador de Thompson de mediados de los años 90 del siglo XX donado recientemente por Alberto Gómez Portilla, pasando por un kit de alcaloides de la compañía alemana Merck utilizado en la investigación toxicológica, que perteneció a la familia Peset”, resalta Simon.

Ese material se reparte entre dos exposiciones permanentes, situadas en el propio edificio del Instituto interuniversitario López Piñero (Palacio de Cerveró) y en la Facultad de Medicina de la Universidad de Valencia, respectivamente, y una sala de exposiciones temporales, “en la que se inauguran anualmente exposiciones basadas en la investigación realizada por los historiadores de la ciencia, la técnica y la medicina que componen dicho Instituto”.

Abril 12/2023 (Diario Médico) – Tomado de Noticias Profesión. Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.

‘Jemperli’ proporciona una nueva opción terapéutica para pacientes con tumores dMMR/MSI-H avanzados o en recaída.

La multinacional  GlaxoSmithKline (GSK) anuncia el lanzamiento en España de Jemperli (dostarlimab) para el tratamiento del cáncer de endometrio con pérdida del mecanismo de reparación de apareamiento de bases (dMMR) / inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) en recaída o avanzado que ha progresado durante o después de un tratamiento previo basado en platino.

Dostarlimab es un anticuerpo monoclonal que bloquea el receptor de la proteína de muerte celular programada 1 (PD-1). Es la primera inmunoterapia financiada para el tratamiento del cáncer de endometrio con dMMR/MSI-H.

Según la compañía, actualmente, las mujeres con cáncer de endometrio con dMMR/MSI-H recurrente o avanzado que han progresado a una pauta previa de quimioterapia basada en platino disponen de limitadas opciones terapéuticas y un mal pronóstico de la enfermedad.

Ensayo ‘Garnet’

En el estudio pivotal de cohortes múltiples, Garnet, en el cual se basó la aprobación de la EMA, los resultados mostraron en la cohorte A1 de mujeres, que incluyó pacientes con cáncer de endometrio dMMR/MSI-H (n=143 pacientes evaluables para eficacia), que el tratamiento con dostarlimab alcanzó una tasa de respuesta objetiva del 45,5% y una tasa de control de la enfermedad del 60,1%.

La mediana de la duración de la respuesta no se había alcanzado (1,18+ a +47,21 meses) en estas pacientes y la probabilidad de mantener la respuesta a los dos años fue del 83,7%.

«A partir de ahora, las mujeres con cáncer de endometrio avanzado o en recaída con un perfil molecular de dMMR/MSI-H tendrán acceso a una nueva terapia innovadora y eficaz, la cual era muy necesaria para mejorar su pronóstico y su calidad de vida», señala Ana Oaknin Benzaquen, responsable de la Unidad de Tumores Ginecológicos del VHIO perteneciente al Hospital Universitario Vall d´Hebron de Barcelona e investigadora principal del estudio Garnet.

La especialista resalta que este ensayo «demuestra como el tratamiento con dostarlimab proporciona respuestas clínicamente significativas y duraderas para nuestras pacientes que anteriormente tenían pocas opciones terapéuticas».

«Para GSK es muy satisfactorio poder aportar una solución terapéutica innovadora para las mujeres con cáncer de endometrio de nuestro país y que, hasta ahora, contaban con limitadas opciones», expone Eloy Gómez, vicepresidente de Oncohematología de GSK España. «Hasta el día de hoy, nos sentimos muy orgullosos de haber podido hacer llegar este fármaco, en estos últimos 2 años, a más de 180 mujeres con cáncer de endometrio gracias a diversos programas de acceso temprano a medicamentos para el tratamiento de pacientes sin alternativas terapéuticas».

La compañía está estudiando este nuevo medicamento para el cáncer de endometrio en líneas más tempranas de tratamiento y en combinación con otros fármacos para pacientes con tumores sólidos avanzados (como cáncer de pulmón o colorrectal) o cáncer metastásico.

Abril 11/2023 (Diario Médico) – Tomado de Noticias. Copyright Junio 2018 Unidad Editorial Revistas, S.L.U.