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Los resultados de un ensayo, en el que se trataron por primera vez niños con atrofia muscular espinal (AME tipo 1) de muy corta edad con el nusinersen acaban de publicarse en la prestigiosa revista científica The Lancet, con perspectivas muy favorables para los pacientes. Read more
diciembre 17, 2016 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Bioquímica, Enfermedad Neonatal Congénita, Enfermedades neurodegenerativas, Enfermedades Raras, Genética, Neurología, Pediatría | Etiquetas: atrofia muscular espinal, fármaco nusinersen, mutaciones en homocigosis, niños |