La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos recomendó el miércoles a los fabricantes de fármacos y dispositivos médicos medidas para mejorar la diversidad racial, étnica y de otro tipo en sus ensayos clínicos.

El proyecto de guía incluye sugerencias, para las empresas y los investigadores que llevan a cabo pruebas, sobre cómo establecer objetivos para la inscripción en el estudio, separados por grupo de edad, etnia, sexo y raza, y describir cómo pretenden alcanzar esos objetivos, dijo la FDA.

El objetivo es mejorar la composición de la población de pacientes en los ensayos clínicos que han tenido una menor participación de algunos grupos, incluidos los estadounidenses de raza negra, a pesar de las tasas más altas de ciertas enfermedades en los grupos subrepresentados que en la población general.

La FDA señaló que los objetivos de un estudio, o el «plan de acción para la diversidad», deben establecerse teniendo en cuenta la prevalencia estimada de la enfermedad para la que se evalúa el fármaco o dispositivo.

«Estos planes pueden ayudar a garantizar que los patrocinadores piensen de forma crítica e intencionada en las múltiples características de la población de pacientes que pretenden tratar a la hora de diseñar su estudio clínico», dijo Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia de Oncología de la FDA.

Las directrices de la FDA, que no son jurídicamente vinculantes, suelen ser seguidas por las empresas que buscan la aprobación de la agencia para sus productos.

(Reporte de Manas Mishra y Bhanvi Satija en Bengaluru; edición en español de Javier López de Lérida)

26 junio 2024|Fuente: Reuters |Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2024. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.|Noticia

La ciencia celebra hoy el Día Internacional de los Ensayos Clínicos, para divulgar en qué consiste la labor de la investigación para conseguir una vacuna o un medicamento para una enfermedad concreta.

La fecha conmemora el primer ensayo clínico de la historia realizado por el doctor escocés James Lind en 1747 y que sentó las bases para la investigación clínica.

Aquel estudio trataba de identificar la ausencia de la vitamina D como la causa del escorbuto que afectaba a los marineros de la Armada Británica.

En la actualidad, el desarrollo de un nuevo medicamento o vacuna debe pasar por distintas fases, de forma que el proceso puede durar varios años, hasta que el fármaco esté disponible.

20 mayo 2024|Fuente: Prensa Latina |Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2023. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.|Noticia

La investigadora Candelas Pérez del Villar Moro, investigadora del área de Enfermedades Cardiovasculares del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERCV), ha advertido de que solo el 37 por ciento de los pacientes que se incluyen en los ensayos clínicos de estas enfermedades son mujeres, ‘a pesar de que la prevalencia de estas enfermedades en ellas dobla esa proporción’.

La enfermedad vascular es la más mortífera en las mujeres y cada año mata a más de 60.000. La también cardióloga en el Hospital Universitario de Salamanca ha destacado que las estas ‘se creen protegidas’ de la enfermedad cardiovascular, pero la realidad no es esa. ‘Nos morimos más que los varones’, ha asegurado la cardióloga.

Así se ha pronunciado durante el encuentro ‘Mujeres: diferenciarnos en investigación para igualarnos en salud Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER)’, en el que se ha reivindicado ‘una investigación biomédica con perspectiva de género que promueva la equidad en la salud de la mujer’.

La reunión se ha celebrado con motivo del día Internacional de la Mujer y la Niña en la Ciencia. La investigadora de CIBERCV, una de las cuatro médicas que ha participado en el debate, apunta que ‘es vital trasladar las medidas de promoción de la salud a la sociedad y decírselas a las mujeres, que es lo que más impacto puede tener’.

El sentirse ‘falsamente protegidas’ en el área cardiovascular y el hecho de que las mujeres dediquen más tiempo a los cuidados de los demás, está provocando que acudan menos frecuentemente al médico, se realicen menos pruebas y que las mujeres participen menos en los estudios científicos.

En esta misma línea, Lucía Artazcoz, investigadora del área de Epidemiología y Salud Pública (CIBERESP) y de la Agencia Salut Pública Barcelona, ha destacado que ‘la sociedad tiene un marcado orden de género’.

‘Si no introducimos esta lectura en los estudios de salud, estamos dando resultados incorrectos, no solo para las mujeres, sino también para los hombres’, ha añadido.

Solo se tenía en cuenta a la mujer en el estudio de la salud sexual La experta en Salud Pública ha explicado cómo, desde su disciplina, se ha ido aprendiendo a incorporar la perspectiva de género desde 1999. Hasta esa fecha únicamente se abordaba desde la mejora de la salud sexual y reproductiva’, ha señalado.

El tema se ha hecho más complejo, pero somos capaces de entender mejor la realidad, porque no es lo mismo una mujer pobre o inmigrada que una con nivel adquisitivo mayor. Hay que introducir más variables, además del género’, ha apuntado.

En el ámbito de la salud mental, también se disparan estas desigualdades. Así, Carmen Moreno, investigadora del área de Salud Mental (CIBERSAM) y médica del Hospital Gregorio Marañón, ha querido señalar el impacto de las diferencias por sexo en la prevalencia y presentación de trastornos mentales en las mujeres, la disparidad entre la cantidad de datos disponibles sobre psicofarmacología basados en hombres y la mayor frecuencia de tratamiento en mujeres.

‘Cuando nos ponemos a pensar en los determinantes en salud mental, siempre pensamos en las hormonas, pero no sabemos muy bien cuál es el papel de las hormonas en la evolución de los problemas neuropsiquiátricos. Falta mucho estudio en este sentido’, ha destacado la investigadora. Moreno ha explicado que, además de que muchas veces no se tiene en cuenta el sexo en los modelos preclínicos, excluyendo a las hembras en muchos casos, la descripción de algunas enfermedades está sesgada.

En los manuales, a veces se representan solo los comportamientos de chicos porque se han validado únicamente en poblaciones de chicos. Se debe avanzar en medicina personalizada a la hora de entender la enfermedad y su tratamiento. No solo entre hombres y mujeres, es que cada mujer también es muy diferente’ ha destacado la psiquiatra.

‘Si no incorporamos estos aspectos, si no lo estudiamos correctamente, entonces no lo estamos haciendo tan bien en consulta con nuestros y nuestras pacientes’ ha concluido Moreno.

Diabetes y Mujer

La investigadora del área CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM), Lía Nattero, ha abordado la influencia del sexo en la respuesta al tratamiento y el desarrollo de complicaciones en la diabetes tipo 1. Nattero, que desarrolla su investigación en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid, ha insistido igualmente en que las mujeres tienen un mayor riesgo de muerte y eventos vasculares en comparación con los hombres, y el control metabólico de la mujer con diabetes hace que su pronóstico sea peor.

La mujer con diabetes tipo 1 tiene un 37 por ciento más de morbimortalidad cardiovascular que el hombre, lo que contrasta con la infrarrepresentación que tienen las mujeres en los ensayos clínicos’, ha manifestado la especialista en Endocrinología y Nutrición.

En esta línea, ha defendido la necesidad de investigar más sobre cómo el ciclo menstrual afecta al control de la glucosa y cómo estas diferencias pueden ser aprovechadas para desarrollar tecnologías más efectivas en el manejo de la diabetes tipo 1.

La tecnología en diabetes es cada vez más importante, pero se debe tener en cuenta la ciclicidad de la mujer a la hora de mejorar los algoritmos de control’, ha apostillado.

La falta de incorporación de la perspectiva de género en la investigación científica contribuye a continuar con los estereotipos de género y a la ignorancia de las diferencias de género en los resultados de investigación’, ha explicado Elvira Casado, investigadora del CIBERFES (área de Fragilidad y Envejecimiento Saludable del CIBER) en el Instituto de Salud Carlos III (Investén-ISCIII), que ha moderado la sesión.

La investigadora ha expresado cómo esta falta de representación impacta en todos los momentos de los estudios científicos, comenzando por propio el diseño, en los que a menudo no se tienen en cuenta la perspectiva de género. Así, las investigadoras han defendido la importancia de incorporar la perspectiva de género en la investigación para promover la igualdad en salud. Para abordar esta problemática ‘es crucial promover la sensibilidad de género en todas las etapas del proceso de investigación, lo que implica incluir ambos sexos en los estudios, analizar los datos por género y considerar las diferencias de género en la interpretación de los resultados’.
9 de febrero 2024| Fuente: (Europa Press) – | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2019. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A

La revista científica Nature Medicine ha identificado cuáles son los once ensayos clínicos que pueden ser determinantes en la medicina durante el año 2024, y ha señalado entre ellos aplicaciones tecnológicas y de la inteligencia artificial y nuevas inmunoterapias y vacunas.

Entre los ensayos que pueden ser determinantes para la medicina y cuyos resultados se esperan para el próximo año figuran algunas terapias que se podrían aplicar por primera vez en humanos, como la «edición de base», un tipo de edición del genoma que permitiría cambiar alguna de las letras del ADN individual sin llegar a romperlo.

La lista de los ensayos más prometedores que han realizado los editores de la revista científica destaca el uso de la inteligencia artificial, y subraya que, aunque de momento se han planteado muchas posibilidades de esta tecnología, todavía son pocas las herramientas que se han probado en ensayos clínicos.

1. Aprendizaje automático para el triaje de pacientes

Y en ese sentido apuntan la importancia de un ensayo que está evaluando los beneficios de un modelo de inteligencia artificial para ayudar a predecir el riesgo de mortalidad entre los pacientes tratados en servicios de urgencia.

2. IA para el diagnóstico precoz del cáncer de pulmón

Otro está probando si la inteligencia artificial puede ayudar a identificar radiografías de tórax de pacientes que podían beneficiarse de una tomografía computarizada en el mismo día para el diagnóstico precoz del cáncer de pulmón.

3. Cribado por TAC del cáncer de pulmón

Entre los ensayos relacionados con el cáncer destacan uno que comparará si el cribado cada dos años de cáncer de pulmón mediante tomografía computarizada es tan eficaz para prevenir las muertes como las pruebas anuales para quienes no presentan anomalías en su primera exploración.

4. Medicamento para metástasis cerebrales

Así como el que evalúa la eficacia y seguridad de un medicamento contra alguno de los tipos de cáncer de mama más agresivos en pacientes con o sin metástasis cerebral.

5. Inmunoterapia para el melanoma

Otro posible avance en la investigación oncológica es el ensayo NADINA, centrado en el cáncer de piel. Su objetivo es comparar la eficacia del ipilimumab neoadyuvante y el nivolumab adyuvante en el melanoma en estadio III, con el fin de identificar la inmunoterapia más eficaz de las dos.

6. Terapia para la depresión perinatal

En cuanto a la salud mental, se está evaluando una aplicación que permite a una mujer sin experiencia previa en la prestación de asistencia sanitaria ofrecer una intervención basada en la terapia cognitiva a otras mujeres de la comunidad en el segundo o tercer trimestre del embarazo con depresión grave.

7. Modelo de intervención en salud mental infantil

También el que investigará la eficacia y rentabilidad de un modelo de intervención para la salud mental infantil en relación con los servicios habituales de asistencia social para niños de 0 a 5 años en régimen de acogida en Glasgow y Londres (Reino Unido).

8-9.  Vacuna contra el VIH y la malaria

Los responsables de esta revista han apuntado la trascendencia que pueden tener los resultados de la vacuna «VIR-1388″ contra el virus responsable del sida o el ensayo de una vacuna contra la malaria en niños africanos con edades entre 5 y 36 meses en Burkina Faso, Kenia, Tanzania y Mali.

10. Células madre para la enfermedad de Parkinson

Un ensayo (el STEM-PD) va a comprobar la eficacia de un trasplante de un tipo de neuronas (las llamadas domaminérgicas) derivadas de células madre embrionarias humanas al cerebro de pacientes de 50 a 75 años con enfermedad de párkinson moderada.

11. Edición de base para la hipercolesterolemia

Otro ensayo determinará si la «edición de base» del ADN tiene potencial como tratamiento para la reducción duradera del colesterol en pacientes con hipercolesterolemia de causa genética.

Referencia: Arnold C, Webster P. 11 clinical trials that will shape medicine in 2024. Nat Med [Internet].2023[citado 23 ene 2024]; 29:2964–2968. https://doi.org/10.1038/s41591-023-02699-5

12 diciembre 2023│ Fuente: DW│ Tomado de Ciencia

Según un nuevo estudio, los modelos de predicción clínica para resultados de tratamiento de esquizofrenia, que funcionan bien en el seno de los ensayos en los que fueron desarrollados, no logran generalizarse a futuros ensayos. «Los hallazgos no solo resaltan la necesidad de estándares metodológicos más rigurosos para enfoques de aprendizaje automático, sino que también requieren una reevaluación de los desafíos prácticos a los que se enfrenta la medicina de precisión», escribe Frederike Petzschner en un artículo de Perspective relacionado.

A pesar de recibir los mismos tratamientos para las mismas dolencias, algunos pacientes mejoran mientras que otros no muestran mejoría. Los enfoques de medicina de precisión buscan abordar este problema proporcionando tratamientos personalizados para cada paciente.

Se considera que los modelos de aprendizaje automático, que pueden analizar datos grandes y complejos para identificar marcadores genéticos, socioeconómicos o biológicos que predicen el tratamiento adecuado para un individuo, son herramientas prometedoras para mejorar la medicina de precisión y los resultados médicos. Sin embargo, estos modelos a menudo solo se validan en función de su éxito en conjuntos de datos o contextos clínicos para los cuales el resultado, como la respuesta a un tratamiento dado, ya se conoce.

Aunque es crucial, no se comprende bien cómo funcionan estos modelos en datos imprevistos o muestras de pacientes independientes. Para abordar esta cuestión, Adam Chekroud y sus colegas evaluaron en qué medida se generalizaba un modelo de aprendizaje automático en varios ensayos clínicos independientes de medicamentos antipsicóticos para la esquizofrenia.

Si bien los modelos predijeron los resultados de los pacientes con gran precisión dentro del conjunto de datos en el que fueron desarrollados, su rendimiento cayó a niveles no mejores que los niveles aleatorios cuando se aplicaron a datos de ensayos clínicos independientes. Incluso cuando se agregaron datos de múltiples ensayos clínicos para entrenar el modelo, sus predicciones no lograron generalizarse a un nuevo ensayo clínico independiente.

Estos hallazgos sugieren que las aproximaciones de un modelo basadas en un solo conjunto de datos proporcionan una visión muy limitada de su rendimiento futuro. Los autores destacan tres razones clave por las cuales esto es probable. «El campo en su conjunto (…) espera que los enfoques de aprendizaje automático puedan mejorar eventualmente la asignación de tratamientos en medicina; sin embargo, debemos ser escépticos a priori ante cualquier hallazgo de modelo predictivo que carezca de una muestra independiente para su validación», escriben Chekroud et al.

Referencia: Chekroud AM, Hawrilenko M, Loho H, Gueforgueva R, Hasan A, Kambeitz J, et al. Illusory generalizability of clinical prediction models. Science[Internet];383(6679):164-167. DOI:10.1126/science.adg8538

11 enero 2024| Fuente: Eureka Alert| Tomado de Comunicado de prensa

La mayor causa de muerte por cáncer se debe a la metástasis, el proceso por el que el tumor se disemina a otros órganos y contra el que sigue habiendo pocas opciones de tratamiento. Sí hay, no obstante, grandes avances en la investigación. Son resultados que cambian el concepto de qué es la metástasis y crean nuevas formas de combatirla, algunas ya en fase de ensayo clínico. Lo han contado líderes mundiales en esta área en el congreso CNIO-Caixa Research Frontiers Meeting ‘Metástasis’, celebrado en el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).

El primer cambio de paradigma es que la metástasis “es una enfermedad distinta, con mecanismos biológicos propios”, explica Eva González Suárez, jefa del Grupo de Transformación y Metástasis del CNIO y co-organizadora del congreso.

Hasta ahora la metástasis era vista como la etapa más avanzada de un proceso oncológico; pero hoy está claro que es un fenómeno que evoluciona por su cuenta y empieza probablemente mucho antes, con unas pocas células, muy específicas, que tienen la capacidad de colonizar otros órganos, como señala Héctor Peinado, jefe del Grupo de Microambiente y Metástasis del CNIO y también co-organizador del congreso. Es más, quizás estas células metastásicas procedan no del tumor primario, como se creía hasta ahora, sino de otras metástasis.

Estrés y cambios en los ritmos circadianos influyen en la metástasis

El mayor conocimiento sobre la biología propia de la metástasis está abriendo ya nuevos frentes para combatirla, algunos sorprendentes. En los trabajos expuestos en el CNIO se explora la posibilidad de prevenir o tratar la metástasis con estrategias que implican bacterias y fármacos contra la hipertensión; control del estrés psicológico; e interceptar la comunicación entre las células cancerosas y las neuronas.

Estos trabajos se enmarcan en otro de los cambios conceptuales en esta área: la metástasis no es el producto de unas cuantas alteraciones genéticas, sino que influyen en ella muchos otros procesos que ocurren a la vez en el cuerpo. “Estamos viendo que en la metástasis, además de las mutaciones y el microentorno en contacto con las células metastásicas, intervienen también el estrés y los cambios en los ritmos circadianos, por ejemplo”, dice Peinado.

“Sabíamos que el tumor altera el apetito, el sueño… pero no le dábamos mucha importancia. Ahora empezamos a entender por qué ocurre esto”, añade González Suárez.

El campo emergente de la neurociencia del cáncer

Una de las claves las está desvelando el joven campo de la neurociencia del cáncer, que estudia la recién descubierta –estos últimos años– interacción entre el cáncer y el sistema nervioso tanto central (el cerebro) como periférico. Es un área tan novedosa que Caroline Dive, del Cancer Research UK Manchester Institute, reconoce que la desconocía antes de co-organizar este congreso.

“Esta mayor comprensión de la biología de la metástasis nos está permitiendo pensar en nuevos tratamientos que ayuden a los pacientes”, dice Dive.

Se observa que “las células tumorales se intercambian señales con mecanismos similares a los que usan las neuronas”, afirma Manuel Valiente, jefe del grupo de Metástasis Cerebral del CNIO.

Frank Winkler, pionero en neuro-oncología, explicó que “las interacciones entre el sistema nervioso y el cáncer pueden regular la oncogénesis, el crecimiento del tumor, la propagación de la metástasis y la resistencia al tratamiento”, además de estimular la inflamación y debilitar la respuesta inmunitaria contra el cáncer.

Interceptar neurotransmisores

Winkler, de la Universidad de Heidelberg y el Centro Alemán para la Investigación del Cáncer, expuso en el CNIO estrategias para interceptar la comunicación entre las células cancerosas y frenar así el avance de la metástasis. Como explica en un reciente trabajo en Cell, ya hay ensayos clínicos en fases iniciales que buscan alterar e incluso destruir las redes de señales entre células tumorales.

También en la relación entre cáncer y sistema nervioso, periférico esta vez, trabaja Erica Sloan, de la Monash University, en Australia. Su investigación en la última década aporta pruebas sólidas del vínculo entre el estrés crónico y el agravamiento del cáncer y el desarrollo de metástasis. También identifica moléculas claves en ese vínculo, en concreto un neurotransmisor –una de las sustancias que median la comunicación entre neuronas–.

Betabloqueantes para prevenir metástasis de cáncer de mama

Sloan ha demostrado que un tipo de fármaco ya aprobado contra la hipertensión, los ‘betabloqueantes’, interceptan la comunicación entre el sistema nervioso, el sistema inmunitario y el cáncer. Sus ensayos en pacientes de cáncer de mama apuntan a que el uso de betabloqueantes reduce significativamente la incidencia de la metástasis, y es por tanto una vía terapéutica que debe ser explorada. “El β-bloqueo reduce los biomarcadores asociados con el potencial metastásico, y apoya la necesidad de ensayos clínicos de fase III más amplios”, dice Sloan.

Igualmente, novedosa es la investigación de María Rescigno, de la Humanitas University de Milán (Italia) en “la interrelación entre el cuerpo humano y el microbiota –el ecosistema de bacterias, virus y hongos que puebla los órganos y tejidos–, para entender su papel en las enfermedades”.

“Vamos a empezar a tratar el cáncer con bacterias”

Rescigno es la reciente descubridora de la existencia de una barrera intestinal que protege al organismo de la entrada de agentes externos y, al mismo tiempo, permite la absorción de nutrientes. Su trabajo está mostrando que hay bacterias que proliferan especialmente en el ambiente de poco oxígeno y tejidos muertos que se da en los tumores, lo que ha sugerido la posibilidad de usar bacterias deliberadamente preparadas para activar la respuesta defensiva contra los tumores.

Otra línea de investigación muestra que los microorganismos están implicados en preparar los tejidos para que acojan a las células metastásicas; impedir con fármacos esa preparación del nido para la metástasis sería otra posible vía terapéutica. González Suárez considera relevante destacar en esta línea los ensayos de Claudia Gravekamp, del Albert Einstein College of Medicine (Nueva York, EE.UU.), que implican tratamientos con bacterias contra las que hemos sido vacunados en nuestra infancia, como truco para reactivar la respuesta inmune.

“Vamos a empezar a tratar el cáncer con bacterias”, afirma el co-organizador del congreso Manuel Valiente.

Referencia

Winler F, Venkatesh HS, Amit M, Batchelor T, Ekin Demir I, Deneen B, et al. Cancer neuroscience: State of the field, emerging directions. Cell[Internet]. 2023[citado 15 nov 2023]; 186(8):1689-1707. https://doi.org/10.1016/j.cell.2023.02.002

16 noviembre 2023|Fuente: EurekAlert|Tomado de Prensa