La Comisión Europea ha designado gefitinib como medicamento huérfano para el tratamiento de la anemia de Fanconi a propuesta de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
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Este compuesto de administración oral está indicado en la actualidad para el tratamiento del cáncer de pulmón, indicación para la que AstraZeneca lo comercializa como Iressa. En esta otra línea de desarrollo, patrocinada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), han colaborado el Servicio de Genética e Instituto de Investigación del Hospital de Sant Pau, de Barcelona, y la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), y han demostrado que gefitinib podría funcionar también como terapia para tumores escamosos de cabeza y cuello en pacientes con anemia de Fanconi. El medicamento fue identificado con esta segunda indicación tras un cribado de reposicionamiento de fármacos antitumorales ya aprobados para otras indicaciones.
Gefitinib es una pequeña molécula que inhibe la actividad tirosina cinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR), que actúa activando la proliferación de células tumorales, bloquea la apoptosis y facilita el proceso de metástasis.
La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria rara causada por mutaciones en alguno de los genes relacionados con la reparación del ADN, proceso que es esencial para el mantenimiento de las células madre y para evitar la aparición del cáncer. Los afectados por esta enfermedad pueden sufrir insuficiencias de la médula ósea, malformaciones congénitas variables y tienen predisposición a desarrollar tumores sólidos y hematológicos.
Debido al defecto innato en la reparación del ADN, los pacientes con anemia de Fanconi afectados de cáncer no toleran la quimioterapia ni la radioterapia convencional, lo que provoca un mal pronóstico de los tumores. Por este motivo, los pacientes requieren de un seguimiento muy activo con revisiones periódicas en unidades hospitalarias especializadas con objeto de detectar los tumores de forma muy temprana.
Con esta nueva designación, el Ciberer ha promovido ya siete medicamentos huérfanos por la EMA, cuatro de los cuales también han sido designados como tales por la Agencia de Alimentos y Fármacos americana (FDA).
noviembre 18/2018 (diariomedico.com)
noviembre 19, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedad Neonatal Congénita, Farmacología | Etiquetas: anemia de Falconi, gefitinib, tratamiento de la anemia de Fanconi |
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