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Un ensayo clínico en fase I cuyos resultados se publican en «The Lancet» ha logrado una mejora de la vista en pacientes con coroideremia gracias a una nueva terapia génica. Los responsables del trabajo, dirigido por Robert MacLaren, de la Universidad de Oxford, creen que la estrategia podría aplicarse a otras causas de ceguera más comunes, como la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) o la retinitis pigmentosa.
Seis pacientes de entre 35 y 63 años con coroideremia en diferentes estadios se sometieron a la terapia, que consistió en la inyección en sus retinas de un vector de virus adenoasociado (AAV) que les suministró la copia correcta del gen afectado en esta enfermedad con el fin de frenar la muerte de los fotorreceptores.
El tratamiento, que no produjo ningún efecto adverso grave, mejoró diversos parámetros subjetivos relacionados con la visión. Seis meses después de la inyección del gen, todos los pacientes habían recuperado la agudeza visual previa al procedimiento y dos de ellos mostraron mejoras sustanciales. De hecho, uno de ellos logró leer tres líneas más en la tabla de optotipos para medir la agudeza visual.
Sensibilidad
Los autores subrayan que los pacientes experimentaron una mayor sensibilidad a la luz en los ojos tratados, mientras que en los no tratados se producía una pérdida.
«Es la primera vez que se emplea una terapia génica para tratar a pacientes con una agudeza visual normal antes de que se haya producido una degeneración de la retina clínicamente significativa», ha señalado MacLaren.
octubre 10/2014 (Diario Médico)
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