Investigadores del Baylor College of Medicine (Houston), han realizado exitosamente el primer tratamiento efectivo de una enfermedad genética autosómica dominante cardiaca por edición genética somática, mediante el sistema CRISPR-Cas9 en ratones portadores de una mutación concreta hallada en un paciente. Read more

Un equipo internacional de investigadores ha logrado por primera vez restablecer parcialmente la visión en roedores ciegos insertando ADN en un lugar concreto en células del ojo con el sistema CRISPR-Cas9. Lo revolucionario de su técnica es que permite entrar en células adultas en un animal vivo y modificar su genoma. Además, permite por primera vez insertar un nuevo gen en una localización exacta del ADN en células adultas que ya no se dividen, como las del ojo, cerebro, páncreas o corazón, ofreciendo nuevas posibilidades terapéuticas. Read more