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Un equipo internacional de investigadores ha logrado por primera vez restablecer parcialmente la visión en roedores ciegos insertando ADN en un lugar concreto en células del ojo con el sistema CRISPR-Cas9. Lo revolucionario de su técnica es que permite entrar en células adultas en un animal vivo y modificar su genoma. Además, permite por primera vez insertar un nuevo gen en una localización exacta del ADN en células adultas que ya no se dividen, como las del ojo, cerebro, páncreas o corazón, ofreciendo nuevas posibilidades terapéuticas.
Los investigadores se han centrado en una vía celular de reparación de la doble hebra ADN denominada recombinación no homóloga o unión de extremos no homólogos (NHEJ). Emparejando este proceso con la tecnología existente de edición de genes, han conseguido colocar con éxito el nuevo ADN en una ubicación precisa en células que no se dividen.
Los científicos crearon un paquete de inserción personalizado compuesto por un coctel de ácidos nucleicos, HITI (homology-independent targeted integration). Después, utilizaron un virus inerte para entregar el paquete de instrucciones genéticas de HITI a neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas. Para explorar la posibilidad de utilizar HITI para la terapia de reemplazo de genes, se probó la técnica en un modelo de rata para retinitis pigmentosa. El equipo utilizó HITI para implantar en las células de la retina de ratas de tres semanas de edad, una copia funcional de uno de los genes dañados en esta enfermedad. El análisis, realizado cuando las ratas tenían ocho semanas, mostró que los animales eran capaces de responder a la luz y se llevaron a cabo diversas pruebas que indicaban la curación en sus células retinianas.
enero 6/2017 (neurologia.com)
El estudio fue publicado en Nature 2016]
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