La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos anunció que aprobó Luxturna de Spark Therapeutics, primera terapia genética, para la distrofia de la retina asociada a una mutación bialélica RPE65 que provoca la pérdida de visión y posible ceguera total en algunos pacientes. Read more

La revista Nature selecciona un año más a las diez personas del ámbito científico más representativas de 2017. En medicina, los editores de la revista británica incluyen a una paciente: Emily Whitehead, la primera niña en recibir una innovadora inmunoterapia genética contra el cáncer, que este año ha sido aprobada para su comercialización en los Estados Unidos. Read more

Un grupo de investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha identificado una proteína llamada RanBP6 como nuevo regulador de EGFR, un factor relacionado con distintos carcinomas. En un trabajo publicado en Nature Communications, muestran que silenciar RanBP6 favorece el crecimiento del glioblastoma al estimular la expresión de EGFR. Read more

Investigadores del Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias (CIC bioGUNE, en Bilbao), del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (Ciberehd) y de la Universidad de Vermont (Estados Unidos) han realizado estudios preclínicos en modelos de toxicidad por paracetamol, identificando la proteína MCJ como una posible diana terapéutica en pacientes con fallo hepático fulminante después de transcurridas ocho horas de la ingesta del fármaco. El estudio se publica en Nature Communications. Read more

Científicos de las Universidad de Queensland (Australia) informaron de la creación de una versión mejorada de la oxitocina, también conocida como la hormona del amor, con menos probabilidades de producir efectos secundarios. Read more

En sendos análisis del seguimiento a largo plazo de los ensayos Zuma-1 y Juliet, para linfoma no Hodkin refractario agresivo y para linfoma de células B difusas en recaída o refractario, respectivamente, los investigadores han visto que los pacientes que recibieron células T modificadas para dirigirse a la proteína CD-19 mantuvieron una respuesta sostenida al tratamiento. Read more