Autoridades regulatorias del Gobierno de Estados Unidos autorizaron la etapa final de ensayos clínicos de un medicamento fabricado en Cuba, esperanzador para más de 37 millones de personas que hoy padecen diabetes en este país.

La empresa de biotecnología Discovery Therapeutics Caribe (DTC), con sede en Cleveland, recibió los permisos de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para comenzar la fase 3 de esos estudios clínicos.

DTC, que se dedica a mejorar los resultados de salud de los estadounidenses mediante el desarrollo de terapias regenerativas para enfermedades graves y potencialmente mortales, al hacer el anuncio dijo que logró un hito importante que refleja el progreso en su programa clínico.

Del total de ciudadanos que viven aquí con diabetes, cerca de 34 % podría sufrir Úlcera del pie diabético (UPD), según los investigadores.

«Existe una necesidad apremiante de tratamientos que puedan detener la progresión de las úlceras del pie diabético antes de que la amputación se convierta en la solución inevitable», expresó el doctor David Armstrong, distinguido cirujano podiátrico de la Universidad del Sur de California.

Armstrong, investigador reconocido en úlceras del pie diabético, enfatizó que históricamente, las opciones de tratamiento han sido limitadas, pero con la introducción de terapias avanzadas como el rhEGF intralesional, que «he visto utilizado eficazmente en el extranjero, tenemos esperanzas».

El próximo ensayo de fase 3 en Estados Unidos evaluará de forma rigurosa su eficacia en pacientes con UPD.

Este estudio «representa un potencial apasionante para cambiar el paradigma actual y brindar nueva esperanza a quienes la necesitan desesperadamente», subrayó.

Por su parte, Lee Weingart, cofundador y presidente de DTC, dijo la etapa vendiera de ensayo clínico de fase 3 «nos ayudará a comprender el perfil clínico de este producto biológico dentro del marco regulatorio de lodaa FDA y aprovechar la amplia experiencia clínica internacional del rhEGF».

Mientras el doctor Charles Zelen, presidente del Instituto de Investigación y Educación Profesional (PERI), advirtió que «prevenir los resultados graves asociados con las úlceras del pie diabético es fundamental para salvar extremidades y vidas de los estadounidenses».

Basándose en los datos de eficacia clínica y seguridad recopilados de estudios internacionales, la dirección de DTC cree que están en camino de iniciar este ensayo fundamental con el rhEGF intralesional, comercializado mundialmente como Heberprot-P, para finales de 2024 en Estados Unidos, indicó el texto.

Es alarmante que casi la mitad de los pacientes que se someten a una amputación de una extremidad inferior relacionada con la UPD no sobrevivan más de cinco años.

El comunicado señaló que, entre los veteranos estadounidenses, el pronóstico es aún más sombrío, ya que la supervivencia después de dos años es poco común para los pacientes que presentan gangrena.

Además, particularmente preocupante es el impacto desproporcionado en las comunidades afroamericanas, tienen casi el doble de probabilidades de sufrir una amputación de miembros inferiores dentro del año posterior al diagnóstico de UPD en comparación con sus homólogos blancos no hispanos.

Las opciones terapéuticas innovadoras para las úlceras graves del pie diabético no sólo son necesarias: hace tiempo que los pacientes las necesitan, señalaron.

El fármaco cubano, que ayuda a cerrar heridas difíciles de curar en pacientes diabéticos, fue desarrollado hace dos décadas y su uso fue autorizado ya en 26 países.

04 mayo 2024|Fuente: Prensa Latina |Tomado de |Noticia

AstraZeneca ha admitido por primera vez que su vacuna contra el covid-19 puede provocar efectos secundarios como trombosis en «casos muy raros», en un documento legal presentado ante el Tribunal Superior de Reino Unido en febrero, según indica el periódico The Telegraph.

Esta afirmación por parte de la farmacéutica se produce en el marco de un proceso judicial del Tribunal Supremo inglés, que tiene abierta una demanda colectiva abierta en la que 51 casos de víctimas y familiares reclaman a AstraZeneca hasta 100 millones de libras por daños y prejuicios por los efectos secundarios de la vacuna.

Uno de los efectos es el síndrome de trombosis con trombocitopenia, que es un coágulo en los vasos sanguíneos del cerebro, piernas o en otra parte del cuerpo.

Astrazeneca rechaza ahora las afirmaciones que recogen las denuncias pero acepta, sin embargo, que sus dosis «pueden, en casos muy raros, causar trombosis». Precisamente los abogados de los denunciantes argumentan que la vacuna, desarrollada junto con la Universidad de Oxford, «ha tenido un efecto devastador a un pequeño número de familias».

Uno de los primeros casos en judicializarse fue el de Jaime Scott, quien ha quedado con una lesión cerebral permanente tras sufrir un coágulo y una hemorragia en el cerebro que le impidió trabajar después de recibir la vacuna de AstraZeneca en abril de 2021.

En mayo de 2023, Astrazeneca, también mediante respuesta judicial, contestó que no aceptaba la tesis de que el caso de Scott hubiera sido causado por su vacuna.

02 mayo 2024|Fuente: Europa Press |Tomado de |Noticia

RENACER (Red Nacional de Metástasis Cerebral) es un proyecto creado por investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), con el objetivo de almacenar muestras vivas de metástasis cerebral para favorecer la investigación oncológica.

¿Por qué es importante este estudio?

Las investigaciones oncológicas comienzan en modelos experimentales, y solo cuando se produce un descubrimiento significativo comienza la búsqueda de muestras de pacientes. Este proceso suele llevar mucho tiempo y conlleva dificultades asociadas (como el acceso a muestras). Con el proyecto RENACER se ha creado un biobanco «vivo» que ofrece la posibilidad de realizar experimentos directamente con muestras de pacientes.

Metodología

En el proyecto participan 18 hospitales españoles. Cuando un paciente con metástasis cerebral se somete a una intervención quirúrgica tiene la opción de donar una parte de su cerebro a este repositorio. Tras la cirugía, las muestras salen de quirófano en contenedores especiales, en su medio de cultivo con una temperatura de entre 4 y 8ºC y deben llegar al Biobanco del CNIO en menos de 24 horas.  Se realizan cultivos organotípicos y se dividen en partes alícuotas que se almacenan como muestras para futuras investigaciones. Además, se analizan con diversas técnicas y secuencia, para extraer de ellas la mayor cantidad posible de información. Todos los datos se introducen en una base de datos abierta a la comunidad científica internacional.

Resultados principales

El proyecto se inició hace tres años y en 2 años se ha perfilado, con RNAseq y secuenciación de exosomas completos, más de 150 metástasis cerebrales. Gracias a esta red ya hay dos ensayos clínicos en marcha, que determinarán la capacidad de dos biomarcadores para discriminar los casos en que será efectiva la radioterapia.

Conclusión

La información y recursos en RENACER se contribuya al Sistema Nacional de Salud para facilitar la sostenibilidad a largo plazo y explotar plenamente los beneficios de esta estrategia emergente para la sociedad.  Este proyecto se ha desarrollado para el realizar estudios básicos y clínicos que contribuyan al avance de terapias contra las metástasis cerebrales.

Ver más información: Equipo editorial Univadis. Red Nacional de Metástasis Cerebral (RENACER): primer repositorio mundial de muestras vivas de metástasis cerebral – Medscape – 1 de dic de 2023

4 diciembre 2023 | Fuente: Medscape | Tomado de Noticias y Perspectivas| Noticias de Univadis

Es una condición hereditaria que afecta la circulación sanguínea por vasoespasmo.

Los investigadores Investigadores del Instituto de Investigación Universitaria Precision Healthcare (PHURI) de la Universidad Queen Mary de Londres y del Instituto de Salud de Berlín (BIH) en Charité – Universitätsmedizin Berlin han identificado las causas genéticas del fenómeno de Raynaud. Sus hallazgos, publicados en Nature Communications, podrían conducir a los primeros tratamientos eficaces para las personas con enfermedad de Raynaud.

El fenómeno de Raynaud (PR) es una condición hereditaria que afecta la circulación sanguínea. Es una afección vasoespástica, lo que significa que los pequeños vasos sanguíneos cerca de la superficie de la piel tienen espasmos que pueden limitar el flujo sanguíneo. Las personas con Raynaud a menudo experimentan dolor en los dedos de manos y pies, a menudo junto con cambios de color en la piel, debido a la falta de flujo sanguíneo durante los ataques cuando tienen frío o estrés emocional. En casos más graves, puede provocar dolores intensos o úlceras.

Alrededor del 2-5 % de la población se ve afectada por la enfermedad de Raynaud.

A pesar de ser una afección común, está poco investigada y se sabe poco sobre la causa genética de la afección. Hay tratamientos limitados disponibles para RP. Los médicos suelen aconsejar al paciente que utilice estrategias de «autocuidado», como mantenerse abrigado y evitar los desencadenantes de los ataques. En casos graves, se pueden recetar medicamentos, que son «reutilizados», generalmente medicamentos para reducir la presión arterial alta. Estos suelen causar efectos secundarios graves en los pacientes. Se necesita una mejor comprensión de los mecanismos genéticos subyacentes que causan la ER para desarrollar tratamientos seguros y eficaces.

Investigadores dirigidos por la profesora Claudia Langenberg y el profesor Maik Pietzner, que trabajan en PHURI y BIH, llevaron a cabo el estudio genético más amplio del fenómeno de Raynaud. El equipo utilizó registros médicos electrónicos del Biobanco del Reino Unido, una base de datos biomédica a gran escala y un recurso de investigación que contiene información genética y de salud de medio millón de participantes del Reino Unido, para identificar a más de 5.000 personas afectadas por la enfermedad de Raynaud. El equipo también utilizó registros médicos electrónicos del estudio Genes & Health de Queen Mary.

Los resultados

Los investigadores descubrieron variaciones en dos genes que predisponían a los participantes al fenómeno de Raynaud: uno era el receptor alfa-2A-adrenérgico para la adrenalina, ADRA2A, un receptor de estrés clásico que hace que los pequeños vasos sanguíneos se contraigan.

«Esto tiene sentido cuando hace frío o es peligroso, porque el cuerpo tiene que suministrar sangre al interior del cuerpo», explica Maik Pietzner, profesor de modelado de datos de salud en PHURI y líder del grupo en BIH.”

«En los pacientes de Raynaud, este receptor parecía ser particularmente activo, lo que podría explicar los vasoespasmos, especialmente en combinación con el segundo gen que encontramos: este gen es el factor de transcripción IRX1, que puede regular la capacidad de dilatación de los vasos sanguíneos.”

“Si se aumenta su producción, puede activar genes que impiden que los vasos constreñidos se relajen como lo harían normalmente. Esto, junto con el receptor de adrenalina hiperactivo, puede provocar que los vasos sanguíneos no suministren suficiente sangre durante un período de tiempo más largo, lo que provoca que se observen dedos blancos en las manos y los pies”.

Los investigadores replicaron algunos de sus hallazgos utilizando datos de participantes de origen británico, bangladesí y paquistaní del estudio Queen Mary’s Genes & Health. Los hallazgos de los investigadores ayudan a comprender por primera vez por qué los pequeños vasos reaccionan con tanta fuerza en los pacientes, incluso aparentemente sin estímulos externos, como la exposición al frío.

La Dra. Emma Blamont, jefa de investigación de Esclerodermia y Raynaud en el Reino Unido (SRUK), dijo: «La enfermedad de Raynaud es una enfermedad crónica y dolorosa que afecta aproximadamente a una de cada seis personas en el Reino Unido. Sabemos que ciertos desencadenantes como el frío y el estrés pueden provocar ataques, pero se sabe relativamente poco acerca de por qué algunas personas experimentan la enfermedad de Raynaud y otras no». Para los millones de personas que viven con esta afección, las tareas cotidianas simples pueden ser un desafío, por lo que una investigación como esta, que avanza significativamente nuestra comprensión sobre la enfermedad de Raynaud y el papel que la genética puede desempeñar en su causa, es crucial.”

“El siguiente paso es confirmar estos importantes hallazgos en grupos de población más diversos y validar los resultados mediante estudios funcionales. Si tienen éxito, estos hallazgos podrían ayudarnos a desbloquear más vías terapéuticas nuevas para que Raynaud conduzca a tratamientos mejores, más específicos y más amables».

Los hallazgos podrían conducir a recomendaciones para que los pacientes ayuden a controlar la afección o sus síntomas. Por ejemplo, los investigadores demostraron que las personas con una predisposición genética a niveles bajos de azúcar en sangre tienen un mayor riesgo de sufrir el fenómeno de Raynaud, lo que sugiere que los pacientes posiblemente deberían evitar episodios más prolongados de niveles bajos de azúcar en sangre.

Para Claudia Langenberg, directora de PHURI y profesora de Medicina Computacional en BIH, este estudio ejemplifica que la integración de datos de registros médicos genómicos y electrónicos puede ayudar rápidamente a comprender mejor las enfermedades cuya etiología sigue siendo desconocida. “Por supuesto, en última instancia esperamos que nuestros hallazgos apunten a nuevas opciones de tratamiento. Ya existen medicamentos aprobados que inhiben más o menos específicamente la función de ADRA2A, como el antidepresivo mirtazapina, y nuestros resultados sugieren que pueden presentar opciones de tratamiento alternativas para los pacientes que padecen los síntomas de la enfermedad de Raynaud”.

Referencia

Hartmann S, Yasmeen S, Jacobs BM, Denaxas S, Pirmohamed M, Gamazon ER, et al. ADRA2A and IRX1 are putative risk genes for Raynaud’s phenomenon. Nat Commun[Internet]. 2023[citado 20 oct 2023]; 14, 6156 (2023). https://doi.org/10.1038/s41467-023-41876-5

21 octubre 2023 | Fuente: IntraMed| Tomado de Noticias médicas 

Científicos del Instituto de Medicina Regenerativa Wake Forest (WFIRM) han creado una prometedora terapia celular inyectable para tratar la artrosis que reduce la inflamación y regenera el cartílago articular.

Recientemente identificada por la Food and Drug Administration como una crisis de salud pública, la artrosis afecta a más de 520 millones de personas en todo el mundo que sufren dolor e inflamación. La artrosis suele estar inducida por una tensión mecánica o traumática en la articulación, que da lugar a un cartílago dañado que no puede repararse de forma natural.

«Sin una mejor comprensión de lo que impulsa el inicio y la progresión de la osteoartritis, el tratamiento eficaz ha sido limitado», dijo la autora principal Johanna Bolander de WFIRM. «Inicialmente, estudiamos lo que va mal en las articulaciones osteoartríticas, comparamos estos procesos con entornos funcionales y utilizamos esta información para desarrollar un tratamiento celular inmunoterápico».

La artrosis es una enfermedad del sistema articular. La articulación incluye una membrana sinovial, un tejido conectivo que recubre la superficie interna de la articulación. La membrana protege la articulación y segrega un líquido lubricante lleno de elementos celulares necesarios para mantener un entorno sano y proporcionar un movimiento sin fricción.

En las articulaciones sanas, cuando se produce una lesión, el cuerpo recluta un ejército de células inflamatorias y las envía al lugar de la lesión para contribuir a la limpieza de los tejidos dañados. En la articulación artrósica, sin embargo, una lesión traumática provoca la inflamación de la membrana sinovial y daños en el cartílago.

«Con el tiempo, la inflamación empeora, lo que conduce a la degradación del cartílago que recubre los huesos de la articulación y a la inflamación crónica de los tejidos circundantes. Para los pacientes, esto causa dolor intenso, hinchazón y a menudo limita las actividades diarias», dijo el coautor Gary Poehling, MD, cirujano ortopédico en Atrium Health Wake Forest Baptist.

Para este estudio, publicado en Science Advances, la revista de la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia, el equipo de investigadores se propuso investigar qué ocurre en el entorno de la articulación osteoartrítica que impide que se produzca el proceso de curación.

«Evaluamos si la población celular presente en el entorno del líquido articular carecía de capacidad para contribuir a la reparación funcional del tejido, o si hay algo en el entorno que merma su capacidad para hacerlo», explica el doctor Gustavo Moviglia, investigador del WFIRM.

El equipo aisló células del líquido articular de pacientes con osteoartritis, las separó del líquido y las investigó solas, pero también en presencia del líquido autólogo. Separadas del fluido, vieron que las células tenían la capacidad de someterse a los procesos necesarios para la reparación funcional del tejido. Cuando volvieron a añadir un pequeño porcentaje del líquido al ensayo de cultivo celular, las capacidades de las células se vieron mermadas -no pudieron realizar su trabajo-, lo que sugiere que el entorno osteoartrítico específico las detiene.

A partir de estos resultados y de lo que se sabe sobre la reparación funcional de los tejidos, se diseñó una terapia celular capaz de superar el entorno inflamatorio y, además, regenerar el cartílago.

«Las células inmunitarias activadas por el cartílago que atacan la inflamación, combinadas con células progenitoras, ayudan a la regeneración tisular», explica el Dr. Anthony Atala, autor principal y director del WFIRM. «Es realmente una comunicación dinámica entre estas dos poblaciones celulares que son cruciales para la eficacia del tratamiento».

La combinación de células permite tratar simultáneamente varios de los aspectos implicados en la artrosis: inflamación sinovial, degradación del cartílago, esclerosis del hueso subcondral e inervación de las neuronas sensoriales del dolor.

La terapia se ensayó en un modelo preclínico y se comprobó que tenía capacidad para revertir el daño del cartílago en la membrana sinovial y disminuir también la inflamación. Para evaluar la eficacia clínica, se realizó un estudio de uso compasivo en nueve pacientes con osteoartritis confirmada que recibieron una o dos inyecciones cada uno. La eficacia se evaluó mediante la puntuación del dolor y la vida funcional, resonancias magnéticas antes y después del tratamiento y se obtuvo una biopsia de un paciente.

Una vez tratados, los pacientes experimentaron una mejora de su calidad de vida, de su capacidad para participar en actividades recreativas y una reducción del dolor. Además, los estudios de resonancia magnética confirmaron la regeneración del cartílago. Se requieren estudios clínicos adicionales para evaluar los resultados en una población de pacientes más amplia, así como para evaluar las posibles diferencias en pacientes de subgrupos específicos.

Abril 22/2023 (MedicalXpress) – Tomado de Arthritis & Rheumatism https://medicalxpress.com/news/2023-04-cell-therapy-osteoarthritis.html Copyright Medical Xpress 2011 – 2023 powered by Science X Network.

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Unos científicos han descubierto cómo se aferran las células cancerosas a los vasos sanguíneos e invaden tejidos para formar nuevos tumores, un hallazgo que podría ayudar a desarrollar nuevos fármacos que inhiban este proceso y prevengan que los cánceres entren en metástasis. Read more