El triunfo de la terapia génica

Este año se ha informado que las vidas de bebés con una enfermedad neuromuscular hereditaria mortal se han logrado salvar gracias al suministro de un gen que les faltaba en sus neuronas espinales. El mensajero es un virus inofensivo llamado virus adenoasociado (AAV).

Investigadores del Nationwide Children’s Hospital (Estados Unidos) han aplicado la terapia génica AAV9, suministrada vía intravenosa, para detener la atrofia muscular espinal tipo 1 (SMA1), la causa genética más común de muerte en bebés. Estos recién nacidos carecen de una proteína imprescindible para las neuronas motoras de la médula espinal, lo que hace que sus músculos se debilitan y dejen de respirar.

En un ensayo clínico, todos menos uno de los doce bebés que recibieron una dosis alta de AAV9 (que lleva el gen de la proteína ausente) pudieron hablar, comer, sentarse, e incluso algunos correr. Este avance se suma a otros en terapia génica de este año, como dos tratamientos contra el cáncer en los que las células inmunes del paciente se modificaron genéticamente fuera de su cuerpo y se reinyectaron con éxito después.
diciembre 31/2017 (agenciasinc.es)

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