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Diversos estudios muestran que este fármaco inhibe la activación incontrolada del complemento y la hemólisis intravascular.
El tratamiento con eculizumab resulta eficaz y seguro en pacientes con hemoglobinuria Pparoxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara y progresiva que consiste en la activación incontrolada del sistema del complemento y que es potencialmente mortal, según se muestra en diversos estudios presentados en el 17º Congreso Europeo de Hematología (EHA), celebrado en Ámsterdam.
Entre las comunicaciones presentadas en el Congreso, cabe destacar la que informaba de la efectividad de eculizumab en pacientes en que la hemólisis no era lo suficientemente grave como para requerir transfusiones de sangre. De hecho, en un caso en que el paciente había sufrido tres grandes crisis trombóticas durante un periodo de cinco años, después de la administración de eculizumab no había experimentado recaídas.
Asimismo, se ha demostrado una reducción del 86% de la hemólisis con eculizumab en pacientes con HPN, valorada mediante la LDH a los 4-5 años. Estos datos son muy importantes debido a que la hemólisis crónica mediada por el complemento es la causa subyacente de las enfermedades asociadas a la HPN y de su consiguiente mortalidad.
Los pacientes con una hemólisis superior al límite de normalidad (medida por la LDH) en el momento del diagnóstico tenían una tasa de mortalidad cinco veces mayor que la población general de edad y sexo equiparables (P<0,001). De ahí que el diagnóstico temprano sea esencial para mejorar el tratamiento y el pronóstico de estos pacientes.
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno genético que afecta a unas 250 personas en España, y que consiste en que ciertas proteínas inhibidoras del complemento no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos de la acción lítica del sistema del complemento (sistema inmunitario primario) y se van destruyendo de forma prematura y crónica (proceso llamado hemólisis). Esta enfermedad sistémica deteriora progresivamente a los pacientes, aumentando drásticamente el riesgo de trombosis, siendo ésta la principal causa de muerte junto con la insuficiencia renal.
La HPN es una enfermedad de difícil diagnóstico, que normalmente debuta alrededor de los 30 años. La supervivencia media de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde su diagnóstico, por lo que es fundamental un diagnóstico temprano y un tratamiento adecuado para mejorar el pronóstico de estos pacientes, especialmente cuando aparece trombosis, dolor abdominal, dolor torácico o disnea.
Antes de la aparición de eculizumab, no existía ningún tratamiento específico de la HPN, habiendo solo medidas paliativas sintomáticas como las transfusiones sanguíneas y la terapia inmunosupresora inespecífica.
junio 21/2012 (JANO)
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