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Expertos británicos desarrollaron un fármaco que podría ser eficaz en el tratamiento de la distrofia muscular, una enfermedad hereditaria, caracterizada por debilidad de la musculatura, dificultad para caminar y respirar, que lleva a la muerte.
El nuevo medicamento, nombrado SMT C1100, fue probado en un modelo de ratones afectados, los que mejoraron la fortaleza muscular y lograron un mejor rendimiento en rutinas de ejercicios, explicaron los especialistas de la Universidad de Oxford.
Según detallan en un artículo divulgado en la revista PLoS One (doi:10.1371/journal.pone.0019189), el compuesto incrementa los niveles de utrofina, una proteína similar a la distrofina, que deja de funcionar en los casos de distrofia.
Ensayos humanos preliminares no mostraron efectos adversos de importancia, sin embargo, los investigadores consideran necesario continuar y profundizar los estudios de control para mejorar la formulación.
Este trabajo no ofrece una solución final al problema, pero nos presenta una plataforma importante con la cual podemos avanzar y llevar a cabo una progresión seria por medio de ensayos clínicos, aseveró el profesor Max Parmar, del Consejo de Investigación Médica del Reino Unido.
Londres, mayo 5/2011 (PL)
Jonathon M. Tinsley, Rebecca J. Fairclough, Richard Storer, Fraser J. Wilkes, Allyson C. Potter, Sarah E. Squire, Dave S. Powell, et. al. Daily Treatment with SMTC1100, a Novel Small Molecule Utrophin Upregulator, Dramatically Reduces the Dystrophic Symptoms in the mdx Mouse. PLoS ONE; publicado mayo 6/2011 .