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Por primera vez en España se ensayará una terapia génica para la porfiria aguda intermitente, enfermedad genética rara que sufren cinco de cada 100 000 habitantes. Read more
noviembre 21, 2013 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Raras | Etiquetas: porfiria aguda intermitente, terapia génica para porfiria, vector rAAV2/5-PBGD |
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El equipo de Porfirias del Área de Enfermedades Raras y de Base Genética del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, participa en el primer ensayo clínico mundial en fase I de terapia génica sobre porfiria aguda intermitente, que puede conducir a graves daños neurológicos o trasplante hepático, con el objetivo de corregir el defecto genético causante. Read more
mayo 14, 2013 | Dra. María T. Oliva Roselló | Filed under: Enfermedades Raras | Etiquetas: gen corregido, porfiria aguda, terapia génica, vector rAAV2/5-PBGD |