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La progresión de la enfermedad de Huntington podría retardarse con una terapia genética de una sola vez, lo que constituiría el primer tratamiento jamás desarrollado para alterar el curso de este raro trastorno cerebral hereditario.
Según un artículo publicado en la revista Nature, en un pequeño ensayo con 29 personas que estaban en las primeras etapas del deterioro relacionado con Huntington, los participantes que recibieron una dosis alta de la terapia directamente en sus cerebros vieron cómo la enfermedad se desaceleraba en un 75% en tres años, en comparación con los de un grupo de control.
De acuerdo con datos aportados por uniQure, empresa de terapia génica con sede en Ámsterdam, Países Bajos, el beneficio fue estadísticamente significativo en diversas medidas clínicas.
Los expertos observaron además una reducción en el nivel de una proteína tóxica relacionada con la neurodegeneración en el líquido cefalorraquídeo de las personas que recibieron la terapia.
Con base en estos hallazgos, los ejecutivos de uniQure afirmaron que planean solicitar la aprobación regulatoria para el tratamiento el próximo año.
Una de las participantes en el ensayo, Sandra Kostyk, neuróloga del Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, calificó estos datos de “bastante alentadores” y afirmó que “esta terapia génica es, sin duda, un gran avance”.
Frenar el avance de la enfermedad podría traducirse en muchos años adicionales de independencia para las personas con Huntington, pero no es una cura, apuntó Kostyk.
Y, con tan pocos participantes, los resultados del ensayo —aún no publicados— deben considerarse preliminares, añadió.
Las personas que viven con la enfermedad de Huntington generalmente ven cómo sus síntomas progresan año tras año, comenzando entre los 35 y 55 años.
Lo que a menudo inicia como una pérdida sutil de coordinación u olvido, suele progresar a movimientos involuntarios, cambios bruscos de humor y un deterioro gradual de la memoria y el pensamiento.
La enfermedad se debe a un exceso de repeticiones de ADN en un gen llamado huntingtina, lo que provoca la producción de una proteína defectuosa que envenena lentamente el cerebro.
Actualmente no existen terapias que aborden esta causa, por lo que quienes heredan la mutación solo cuentan con medicamentos que alivian los síntomas.
25 septiembre 2025 | Fuente: Prensa Latina | Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2025. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A. | Noticia
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