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La investigadora francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer A. Doudna han sido galardonadas con el Premio Nobel de Química 2020 por el desarrollo de un método para editar el genoma: CRISPR/Cas9, una herramienta para reescribir el código de la vida que puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.
La Academia Sueca de las Ciencias ha anunciado que el Premio Nobel de Química de este año ha recaído en las investigadoras Emmanuelle Charpentier de la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos (Alemania) y Jennifer A. Doudna de la Universidad de California en Berkeley (Estados Unidos).
Charpentier y Doudna han descubierto una de las herramientas más afinadas de la tecnología genética: las tijeras genéticas CRISPR / Cas9. Con estas, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.
Los científicos necesitan modificar los genes en las células si quieren descubrir el funcionamiento interno de la vida. Esto solía ser un trabajo lento, difícil y, a veces, imposible. Pero usando las tijeras genéticas CRISPR / Cas9, ahora es posible cambiar el código de la vida en el transcurso de unas pocas semanas.
“Hay un poder enorme en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No solo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos innovadores y dará lugar a nuevos tratamientos médicos innovadores”, ha subrayado Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química.
Como suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Emmanuelle Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causan a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, el ARNtracr (o ARNcr trans-activado). Su trabajo mostró que este ARN es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que desarma los virus al escindir su ADN.
Charpentier publicó su descubrimiento en 2011. El mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron sus componentes moleculares para que fueran más fáciles de usar.
En un experimento que hizo historia, lograron reprogramar las tijeras genéticas. En su forma natural, estas reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Y donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida.
Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR/Cas9 en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los científicos que trabajan con plantas han podido desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía.
En medicina, se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y han comenzado a aportar enormes beneficios para la humanidad.
Nota:
CRISPR es una familia de secuencias de ADN que se encuentran en los genomas de organismos procarióticos como bacterias y arqueas. Estas secuencias se derivan de fragmentos de ADN de bacteriófagos que previamente habían infectado al procariota.
La tecnología CRISPR/Cas9 es una herramienta molecular utilizada para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula. Eso incluye, claro está, a las células humanas.