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Los tratamientos disponibles para la hemofilia A hasta ahora exigen la administración intravenosa cada 24 o 48 horas. Emicizumab presenta un perfil en cuanto a la reducción de hemorragias al menos similar, con una inyección subcutánea una vez a la semana.
De los más de 3 000 pacientes con hemofilia en España, unos 2 400 presentan hemofilia A y de éstos, unos 800 han desarrollado inhibidores (un tipo de anticuerpos) a las terapias de reemplazo del factor VIII. La compañía farmacéutica Roche anuncia que el Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación del primer anticuerpo monoclonal en esta indicación: emicizumab, cuyo nombre comercial es Hemlibra.
Es la primera nueva terapia en veinte años para este subgrupo de pacientes, que se exponen a un alto riesgo de hemorragias, potencialmente mortales, que pueden derivar en daños en las articulaciones y afectación de la movilidad. Frente a los tratamientos disponibles, endovenosos, de aplicación diaria o varias veces a la semana, requiere un único pinchazo subcutáneo semanal.
La mayoría de los pacientes con hemofilia A se consideran graves ya que la presencia del factor VIII de coagulación es inferior al 1%, frente al cien por cien que es lo normal. Cuando se produce una hemorragia en una persona sana, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, claves para detener el sangrado. El primer escalón de tratamiento en los pacientes con hemofilia A lo ocupan las terapias de reemplazo del factor VIII. “Emicizumab no es una terapia de reemplazo sino un medicamento diseñado para hacer la función del factor VIII y posibilitar la asociación de los factores IXa y X”, explica Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital madrileño La Paz.
Aumento del 70% del riesgo de muerte
El desarrollo de inhibidores se considera una complicación grave, que incrementa en un 70% el riesgo de muerte. Las opciones disponibles hasta ahora en los pacientes con inhibidores son los llamados agentes de by-pass, como el complejo protrombina y el factor VII activado, que deben administrarse por vía endovenosa cada 24 o 48 horas de forma preventiva y a demanda cuando se producen hemorragias. Emicizumab “ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos existentes”, afirma Ramiro Núñez, jefe de Sección de Trombosis y Hemostasia de la Unidad de Hematología del Virgen del Rocío, de Sevilla.
Después de Estados Unidos, España es el país que más participantes ha aportado en el desarrollo clínico de emicizumab en hemofilia A con inhibidores. El reclutamiento para los ensayos Haven 1 y 2 se ha producido a través de cinco hospitales españoles, incluidos La Paz y el Virgen del Rocío.
Han sido 27 pacientes españoles los que han accedido a la terapia antes de que esté disponible, apunta Núñez. “Para nosotros, participar en los ensayos clínicos es una aspiración porque supone poner en contacto a nuestros pacientes con novedades terapéuticas beneficiosas antes de que estén disponibles”.
Resultados del desarrollo clínico
Los datos del ensayo clínico Haven 1 en adultos y adolescentes muestran que el tratamiento preventivo con emicizumab logró una reducción del 87% en las hemorragias tratadas. En el estudio Haven 2, en niños menores de 12 años, el fármaco disminuyó el riesgo de sangrados tratados en un 99% en una comparación intra-individual frente a los agentes de by-pass.
Aunque de momento sólo está disponible para pacientes con hemofilia A e inhibidores, emicizumab está pendiente de la obtención de precio y reembolso en España para pacientes sin inhibidores, amparado en los datos del ensayo Haven 3, que muestran que reduce las hemorragias tratadas en comparación con las terapias de reemplazo del factor VIII. Jiménez Yuste señala que las terapias con factor VIII se deben administrar cada 48 horas, o de dos a tres días a la semana. Aunque en su primera indicación emicizumab se ha autorizado en administración semanal, “se está explorando su administración quincenal y mensual“.
La importancia de la vía subcutánea
Además de la frecuencia de administración, el que el medicamento sea subcutáneo y no intravenoso supone un “cambio radical“, para Núñez. “En niños, la vía intravenosa obliga a la colocación de dispositivos permanentes que no están exentos de complicaciones, y cuando muchos pacientes llegan a la adolescencia, se rebelan contra esa necesidad de tener que administrarse cada poco tiempo el tratamiento si quieren estar protegidos del riesgo hemorrágico”.
El hematólogo del Virgen del Rocío asegura que la vía subcutánea es de hecho el aspecto más valorado por los pacientes. “Utilizan expresiones como me ha cambiado la vida, se me olvida que soy hemofílico, y hay un antes un después“.
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