El tratamiento de la hemofilia podría mejorar con una molécula que rebaja la antitrombina, cuyos datos se presentaron en el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH2017), en Berlín.

hemofiliaNuevos datos clínicos apoyan el potencial de fitusirán para el manejo de la hemofilia A y B con una dosis mensual de esta molécula sintética de administración subcutánea que actuaría como un “enganche natural” al mecanismo de la interferencia de ARN para la regulación de los niveles de plasma de la antitrombina. “La antitrombina es el modulador clave de la coagulación y en ella centramos nuestra hipótesis terapéutica, ya que la hemofilia A y B son trastornos sanguíneos caracterizados por la formación de coágulos por la insuficiencia de trombina”, ha explicado John Pasi, profesor de Medicina en la Universidad Queen Mary de Londres, en su intervención en el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH2017), en Berlín.

Según esa hipótesis, fitusirán se ha diseñado para bajar los niveles de antitrombina y promover la suficiente generación de trombina que restaure la hemostasia, y así prevenir el sangrado.

Pasi ha recordado que los tratamientos actuales contra la hemofilia suelen implicar frecuentes infusiones intravenosas de factores de la coagulación, lo que se asocia con una protección hemostática variable, complicaciones del tratamiento y riesgo de desarrollar aloanticuerpos inhibidores. Estas limitaciones son las que pretende soslayar esta nueva terapia en fase 2 de investigación. Con una administración subcutánea una vez al mes de fitusirán se rebaja el nivel de antitrombina y aumenta la generación de trombina en pacientes de hemofilia A o B.

Actualmente las terapias estándar con concentrados de FVIII o IX requieren dos o tres infusiones intravenosas por semana. Y los concentrados de factores de nueva generación, con vida media más larga, han retrasado la frecuencia de administración, especialmente de factor IX, pero son productos que aún requieren infusión intravenosa. Por otra parte, el tratamiento que sustituye a los factores puede generar aloanticuerpos inhibidores hasta en el 30 por ciento de los pacientes con hemofilia grave A, y en el 5 por ciento de hemofilia B, lo que hace que la terapia no sea efectiva. “Buscamos una necesidad no satisfecha de nuevos agentes terapéuticos que puedan prevenir el sangrado, incluyendo a los pacientes con aloanticuerpos inhibidores, para evitar que estos se desarrollen y reducir la carga de la enfermedad”, comenta el director de este estudio, publicado en The New England Journal of Medicine.

Con la administración mensual subcutánea de fitusirán se alcanzó aproximadamente el 80 por ciento de descenso de antitrombina con una variabilidad baja entre pacientes y todos los episodios de sangrado se subsanaron con éxito. En los resultados preliminares obtenidos de 25 pacientes se ha visto una mejora en el fenotipo de sangrado en aquellos con herencia conjunta de rasgos trombofílicos en hemofilia. Un dato que el investigador quiere subrayar es el aumento en la experiencia de seguridad del paciente con hasta 20 meses de tratamiento. “La mayoría de eventos adversos han sido leves o moderados. No ha habido episodios tromboembólicos ni evidencias clínicas o de laboratorio de formación patológica de coágulos”, señala el experto, recalcando que los buenos resultados se dan en pacientes de hemofilia A y B, con y sin inhibidores.
julio 17/2017 (diariomedico.com)

julio 18, 2017 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Hematológicas, Farmacología, Hematología | Etiquetas: , , |

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