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Una investigación de la Universidad de Harvard y el Instituto Tecnológico de Massachusetts apunta a que el trasplante de médula serviría para tratar a los afectados por la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según publica Science Translational Medicine.
Investigadores de la Universidad de Harvard y el Instituto Tecnológico de Massachusetts (Estados Unidos) han detectado nuevas propiedades de uno de los genes relacionados con la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que podría abrir la puerta del trasplante de médula ósea para un subtipo de afectados por esta enfermedad neurodegenerativa.
En concreto, según detalla un artículo en Science Translational Medicine, han visto en modelos de ratón que las mutaciones en el gen C9ORF72 no solo juegan un papel clave en el sistema nervioso, sino también en el sistema inmune y en la sangre.
Así, los ratones que no tenían una copia funcional de dicho gen presentaban el bazo, el hígado y los ganglios linfáticos con un tamaño inusualmente grande, por lo que cuando enfermaban acababan falleciendo. En cambio, si había una copia trabajando, los cambios eran menos graves.
«Me di cuenta de inmediato de que los ratones presentaban una disfunción inmune», ha reconocido Leonard Zon, profesor del Departamento de Biología Regenerativa y Células Madre de Harvard y uno de los autores del estudio.
Esto puede deberse a que el gen puede afectar a las neuronas pero también inflama otras células, como las que participan en el proceso de la autoinmunidad, algo que fue «inesperado».
Tras este hallazgo, los autores decidieron estudiar más a fondo el impacto que tiene el gen en el sistema inmune y, para ello, diseñaron un experimento para ver si un trasplante de médula ósea podía ayudar a los ratones enfermos a producir nuevas células del sistema inmune.
Mejora su supervivencia
De este modo, vieron cómo los ratones que se sometieron a este trasplante vivían una media de 43 días más, al tiempo que también presentaban más peso y un mayor número de plaquetas en sangre a lo largo de su vida útil.
«Los ratones parecen estar mejor», explica Kevin Eggan, también autor del estudio, que precisa que el trasplante no parece recuperar a los roedores en su totalidad, lo que podría deberse a que este gen sea responsable de otras funciones en otros órganos.
«Esto podría explicar que cuando se busca la autoinmunidad y la inflamación en pacientes con ELA los resultados sean contradictorios y en algunas personas se consiga y en otras no», ha apuntado.
De hecho, históricamente los ensayos clínicos se han probado en población general con ELA sin tener en cuenta la variedad de mutaciones genéticas implicadas en la enfermedad, más de 100 diferentes en uno de los 20 genes relacionados con este trastorno.
«La mayoría de los afectados tienen su propia mutación que les ha hecho enfermar» y que, lamenta Eggan, hace que el desarrollo de nuevos tratamientos sea especialmente complejo.
julio 28/2016 (Diario Médico)
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