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«La parte más difícil de la terapia génica es introducir el ADN en el núcleo de las células de los pacientes», explicó Gloria González-Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), de la Universidad de Navarra, en el I Congreso Internacional de Genética Clínica y Consejo Genético en Enfermedades Raras, celebrado en Sevilla.
En la mesa Desarrollo de nuevas terapias (celulares, génicas y farmacológicas), abordó las maneras de introducir el ADN: mediante vectores no virales (envuelto en liposomas o determinadas nanopartículas) y con los virales (virus adeno-asociados). «La manera más eficiente de introducir el ADN son los virus, porque introducen su material genético en la célula y se replican».
En palabras de González-Aseguinolaza, los virus adeno-asociados (AAV) son ideales para la terapia génica porque no son patogénicos, no replican y una vez que infectan se mantienen toda la vida del individuo.
Además, existen distintas cepas de AAV que permiten llegar a diferentes tipos celulares y tejidos.
«Hemos usado estos virus para tratar la porfiria aguda intermitente. Creamos un virus adeno-asociado, capaz de llegar al hígado y expresar el gen de la proteína PBGD, deficitaria en estos pacientes, de manera sostenida»; el objetivo era determinar la seguridad del tratamiento que se administró por vía intravenosa.
«En ninguno de los ocho pacientes tratados observamos efectos adversos en la administración del virus, ni en el año posterior de seguimiento», aseguró González-Aseguinolaza. Además, se produjo una reducción de hospitalizaciones y toma de medicamentos convencionales para esta enfermedad rara. Un año después del tratamiento, el vector seguía ahí. Este ensayo clínico, que verá la luz próximamente, refleja que la terapia es segura, que el vector llega al hígado y expresa la proteína de interés. Trabajamos en mejorar esos vectores para llegar a un número mayor de células».
Fernando de Miguel Pedrero, de la Unidad de Biotecnología Celular del Instituto de Salud Carlos III, de Madrid, abordó la terapia celular: «Nuestro interés reside en usar células mesenquimales no como un mecanismo antitumoral sino como vehículo para alcanzar los tumores. Utilizamos virus oncolíticos, en colaboración con el Hospital Niño Jesús, de Madrid, y el Instituto Catalán de Oncología».
Barreras
El problema de inyectar los virus es que hay numerosas barreras que evitan que lleguen al tumor. «Para asegurar que los virus están protegidos empleamos células progenitoras mesenquimales, como apoyo al tumor o con la idea de servir de caballo de Troya».
Luisa María Botella, del Consejo Superior de Investigaciones Científicas, cerró la mesa informando sobre las terapias para disminuir sangrados en la telangiectasia hemorrágica hereditaria.
«Investigamos en tres estrategias: disminuir la hemorragia por estabilización del proceso de coagulación con antifibrinolíticos; estimular los promotores de endoglina y ALK-1 mediante raloxifeno y bazedoxifeno, y reducir la vascularización anormal a través de la la vía antiangiogénesis».
abril 22/2015 (Diario Médico)
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