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La terapia genética basada en células madre es ya una promesa para el tratamiento de las enfermedades de la piel producidas por agentes genéticos devastadores, aunque los resultados clínicos a largo plazo no han sido del todo claros.
Según un estudio publicado en la revista ISSCR (doi:10.1016/j.stemcr.2013.11.001), los investigadores evaluaron a un paciente con un desorden genético de la piel conocido como epidermolisis bullosa (EB), casi siete años después de haber sido sometido a un procedimiento de terapia genética. La investigación reveló que un pequeño número de células madre de la piel transplantadas en las piernas del paciente fueron suficiente para restaurar la función normal de la piel, sin causar efectos secundarios adversos.
«Estos resultados abren el camino para un futuro uso seguro de las células madre epidérmicas en la terapia celular y genética, y así paliar la epidermólisis bullosa y otras enfermedades cutáneas genéticas» señala el autor del estudio, Michele de Luca de la Universidad de Modena y Reggio Emilia.
Debido a que no hay cura para la enfermedad, las estrategias de tratamiento actuales se centran en aliviar los síntomas. Para evaluar la terapia genética basada en células madre como un tratamiento potencial, De Luca y el resto de los investigadores lanzaron previamente un ensayo clínico y reclutaron a un paciente de EB llamado Claudio. Los científicos tomaron las células madres de la piel de la palma de Claudio, corrigieron el defecto genético en estas células, y luego las transplantaron a sus muslos.
En el nuevo estudio, De Luca y su equipo encontraron que el tratamiento resultó beneficioso en la restauración a largo plazo de la función normal de la piel. Casi siete años después, los muslos de Claudio parecían normales y ni mostraron signos de ampollas ni había ninguna evidencia de desarrollo de tumores. De esta forma, un pequeño número de células madre trasplantadas fue suficiente para la regeneración de la piel a largo plazo.
A pesar de que la piel de Claudio había sufrido unos 80 ciclos de renovación durante este período , las células madre trasplantadas aún conservaban características moleculares de las células de la piel de la palma y no adoptaron características de las células de la piel de las piernas.
«Esto pone de relieve la supuesta plasticidad de las células madre adultas y advierte de la necesidad de elegir cuidadosamente el tipo correcto de células madre para la regeneración del tejido terapéutico», argumenta de Luca.
diciembre 27/2013 (Diario Médico)
Laura De Rosa, Sonia Carulli, Fabienne Cocchiarella, Daniela Quaglino, Elena Enzo, Michele De Luca.Long-Term Stability and Safety of Transgenic Cultured Epidermal Stem Cells in Gene Therapy of Junctional Epidermolysis Bullosa.Stem Cell Reports, 26 Dic 2013
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