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Científicos italianos anunciaron recientemente la curación de seis niños que padecían enfermedades genéticas graves a través de una variación de la terapia génica.
Consistió en la inserción de un gen sano en cada uno de los pacientes con el uso del VIH (que causa el Sida), despojado de sus aspectos peligrosos.
Los resultados fueron obtenidos luego de 15 años de experimentación y con un costo de unos 30 millones de euros por un grupo de científicos del instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Genica de Milán.
El caso fue reportado en el reciente número de la revista científica Science, a la que el responsable de la experimentación, Luigi Naldini confirmó los «alentadores» resultados.
«Los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores. La terapia no es solo segura, es eficaz y cambia la historia clínica de estas enfermedades severas», declaró.
Explicó que la terapia génica con vectores derivados del VIH funcionó contra dos graves enfermedades genéticas, el síndrome de Wiskott-Aldrich (que provoca inmunodeficiencia) y la leucodistrofia metacromática (que causa la parálisis progresiva de nervios, músculos y cerebro).
Precisó que se trató de dos ensayos clínicos, uno para tres niños con la primera enfermedad y otro para otros tres menores con leucodistrofia metacromática.
En el primer caso los síntomas se redujeron o desaparecieron tras un periodo de tratamiento de entre 20 y 32 meses, mientras que en el segundo el avance de la enfermedad se detuvo tras dos años de terapia.
En ambos casos los científicos extrajeron células madre hematopoyéticas de la médula ósea y las infectaron con unos lentivirus VIH modificados con el gen correcto que les faltaba a los niños.
Después reimplantaron a los pacientes las células corregidas, capaces de multiplicarse continuamente, garantizando la permanencia del genoma sano para toda la vida.
«Del VIH original en realidad conservamos solamente el 10 % del genoma. Se trata de un virus ya inofensivo y estoy convencido que fue su uso (del VIH) el verdadero motivo por el cual la terapia génica ha sido por primera vez tan eficiente», dijo Naldini.
Precisó que la nueva terapia ha sido eficaz para detener la aparición de los síntomas de las dos enfermedades genéticas, pero no para hacerlas retroceder en estado avanzado.
Los menores tratados son de varias nacionalidades, enfrentaban los primeros síntomas de los males y actualmente son considerados prácticamente sanos.
Según Naldini, hay otros 10 niños bajo tratamiento y los resultados serán próximamente anunciados.
julio 15/2013 (Notimex)
Tomado del Boletín de Prensa Latina: Copyright 2012 «Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.»
Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome
Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy
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