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Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron un medicamento para tratar una variante poco común de la fibrosis quística, que afecta a los pacientes que portan la mutación G551D en el gen CFTR (factor regulador de la fibrosis quística).
La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) aprobó el medicamento Kalydeco de la compañía Vertex Pharmaceuticals Inc. para pacientes con este tipo de fibrosis quística, que en Estados Unidos afecta al 4% de los cerca de 30 0000 pacientes con fibrosis quística.
La fibrosis quística es un trastorno multisistémico que causa la formación y acumulación de un moco espeso, que afecta principalmente a los pulmones, intestinos, páncreas e hígado, que causa dificultad para respirar y puede derivar en infecciones pulmonares crónicas, problemas digestivos y otras complicaciones como diabetes mellitus.
En el caso de los enfermos que padecen la llamada mutación G551D, tienen una proteína defectuosa que causa desequilibrios en el flujo de cloro y agua a través de las membranas celulares, lo que provoca la acumulación de esa mucosidad.
Kalydeco es una píldora que se toma dos veces al día ingerida con alimentos que contengan grasa y ayuda a mejorar la función de la proteína producida por el gen CFTR y, en consecuencia, mejora la función pulmonar y otros aspectos relacionados con la fibrosis quística como el aumento de peso.
La FDA, que aprobó la píldora para pacientes a partir de los seis años, subraya que solo es efectiva para los pacientes que portan la mutación G551D y no funciona con los pacientes que tienen dos copias de la mutación F508 en el gen CFTR, que es la más común en los pacientes con fibrosis.
enero 31/2012 (EFE)
Tomado del Boletín de Prensa Latina: Copyright 2012 «Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.»
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