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Una nueva estrategia terapéutica ha servido para corregir la hemofilia A en perros, según muestra un estudio que se publica en «Nature Communications«.
El trabajo, dirigido por David Wilcox, de la Facultad de Medicina de Wisconsin (Estados Unidos), es el primero en demostrar que es posible curar la enfermedad en un modelo animal grande mediante una terapia génica de células madre hematopoyéticas dirigida a las plaquetas.
Los investigadores consiguieron que los perros no sufrieran ningún episodio de hemorragia grave durante 2,5 años, lo que consideran que constituye un paso fundamental hacia la obtención de una solución definitiva para los pacientes con hemofilia A grave.
Plaquetas
Tal y como recuerdan los autores, esta enfermedad está asociada a una deficiencia en el factor VIII de coagulación y afecta a uno de cada 10 000 hombres.
Los experimentos realizados en tres perros afectados permitieron generar y almacenar factor VIII en las plaquetas, algo que aún no se había logrado en este tipo de animales.
La hipótesis de la que partieron los científicos fue la siguiente: dado que las plaquetas activadas median la respuesta primaria al daño vascular, el almacenamiento de factor VIII de coagulación en estas células podría dar lugar a un tratamiento inducido localmente para mantener la homeostasis.
Emplearon un vector lentiviral que contenía el gen promotor ITGA2B, que dirige la expresión específica del factor VIII en las plaquetas. Esto permitió el almacenamiento y liberación del factor de coagulación.
Los dos perros en los que se consiguió producir mayores cantidades de factor VIII gracias a la terapia génica fueron los que no experimentaron ningún episodio de hemorragia durante el periodo de seguimiento.
Ninguno de los tres animales -a los que se administró medicación inmunosupresora durante un intervalo de hasta 90 días- desarrolló anticuerpos frente al factor VIII tras la terapia génica.
diciembre 26/2014 (Diario Médico)
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