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Estudian nuevo tratamiento con edición génica para la distrofia muscular rara

Una investigación ha conseguido corregir, con tecnología de edición génica CRISPR-Cas9, la mutación del gen causante de la distrofia muscular LGMD D2 en células de pacientes afectados por este trastorno, también conocido como distrofia muscular de la transportina, lo que supone un potencial tratamiento para esta enfermedad ultrarrara que afecta especialmente a población española. Read more

marzo 6, 2023 | Dra. María Elena Reyes González | Filed under: Enfermedades raras, Farmacología, Genética clínica | Etiquetas: distrofia muscular LGMD D2, edición génica CRISPR-Cas9 |

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