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La biofarmacéutica SOM Biotech –ubicada en el Parque Científico de Barcelona (PCB) y especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias del sistema nervioso– ha iniciado la fase clínica de un innovador tratamiento para los movimientos coreicos asociados a la enfermedad de Huntington: el compuesto SOM3355, un fármaco que actualmente se comercializa para la hipertensión arterial.
La nueva actividad terapéutica del medicamento fue descubierta por SOM Biotech mediante su plataforma informática basada en algoritmos de inteligencia artificial y, después de los prometedores resultados de los ensayos preclínicos, inician el estudio de fase IIa de prueba de concepto en humanos con objeto de determinar la eficacia y seguridad del compuesto en la reducción de los movimientos coreicos en 30 pacientes con enfermedad de Huntington durante un periodo de 6 meses.
El ensayo está coordinado por el neurólogo Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica San Pablo y de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo de Barcelona, y se realizará paralelamente en tres centros más: el Hospital Clínico de Barcelona, el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital Universitario Valle de Hebrón, bajo el liderazgo de Esteban Muñoz, Matilde Calopa y Josep Gàmez, respectivamente.
Según datos aportados por la compañía, la prevalencia de esta enfermedad es de entre 6 y 8 por cada 10 000 personas en los países occidentales, y la mayor parte de los afectados la desarrollan entre los 35 y los 55 años. La esperanza de vida es larga, entre 15 y 20 años, durante los cuales la enfermedad progresa de forma gradual y lenta, generando una gran discapacidad funcional, social y familiar.
Prevalencia
Afecta a unas 2500 personas en España y unas 78 000 en el mundo. No tiene ningún tratamiento que modifique la progresión y los medicamentos disponibles son sintomáticos con efectos secundarios.
“Actualmente el tratamiento del trastorno del movimiento en la enfermedad de Huntington se ve limitado por los efectos secundarios de los fármacos empleados. SOM3355 ofrece una alternativa prometedora para mejorar las herramientas disponibles para tratar esta patología. El ensayo clínico que ahora iniciamos tiene un diseño doble-ciego y aleatorizado que permitirá comprobar objetivamente la capacidad del fármaco para mejorar los movimientos anormales. La participación de cuatro centros de nuestro entorno facilitará el reclutamiento del número suficiente de enfermos y garantiza la objetividad de los resultados. Por otro lado, este estudio demuestra la competitividad y la importancia de la colaboración entras las compañías biocientíficas y los hospitales y centros de investigación del país”, afirma el coordinador del ensayo, Jaume Kulisevsky.
julio 19/2018 (diariomedico.com)
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