feb
17
Una jornada presenta estudios sobre la inserción en las células madre de la médula ósea de la versión funcional de los genes que están mutados en estos pacientes.
Expertos en hematología han compartido, en el transcurso de una jornada, su experiencia en la marcha de protocolos de terapia génica hematopoyética, un tratamiento destinado a pacientes con enfermedades monogénicas que afectan al sistema hematopoyético, que es el encargado de producir células sanguíneas. La base de los estudios de terapia génica que se han presentado radica en insertar en las células madre de la médula ósea de los pacientes la versión funcional de los genes mutados, y que son, por tanto, responsables de estas enfermedades.
«La terapia génica de enfermedades monogénicas ha experimentado un progreso enorme en estos años, tanto en términos de seguridad como de eficacia. Este avance es especialmente evidente en aproximaciones basadas en la corrección de células madre hematopoyéticas con nuevos vectores retrovirales y lentivirales», ha explicado el coordinador de la jornada e investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, del CIBERER y del IIIS de la Fundación Jiménez Día, el doctor Juan Bueren.
La reunión ha sido organizada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.
La encargada de inaugurar la jornada han sido la directora de AEMPS, Belén Crespo, y el director científico de CIBERER, Francesc Palau, tras lo cual han intervenido investigadores del University College de Londres, del Hospital Necker de París, del Hospital San Raffaele de Milán y de Genethon (Every, Francia). El secretario general de Sanidad y Consumo del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, José Javier Catrodeza Sanz, ha clausurado el evento.
El programa ha incluido la exposición del doctor Bueren sobre el ensayo de terapia génica en anemia de Fanconi que se está desarrollando con subvención del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y de la Comisión Europea en el Hospital Niño Jesús de Madrid y el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, así como en otros hospitales europeos. Otro de los fines del encuentro ha sido promover la inclusión de pacientes españoles en ensayos internacionales de terapia génica hematopoyética.
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