Científicos de la Universidad de Harvard han logrado manipular la hemoglobina para devolverla a un estado fetal que posibilite el tratamiento de las hemoglobinopatías.Existen pruebas de que trastornos como la anemia falciforme, causada por la mutación de un gen esencial para la génesis de hemoglobina adulta, podrían tratarse revirtiendo la proteína a su estado fetal. Sin embargo, los científicos no habían sido capaces de desentrañar los mecanismos que inducen esa transformación. Ahora lo ha logrado el laboratorio de Takahiro Maeda, de la Universidad de Harvard, tal y como muestra el estudio que se publica en el último número de «Science«.

Los investigadores han identificado proteínas que permiten manipular la hemoproteína para convertirla en hemoglobina de tipo fetal (HbF). El trabajo parte de la sospecha de que un factor de transcripción, conocido como factor relacionado con la leucemia/linfoma (LRF), podría jugar un papel importante en la diferenciación de la hemoglobina fetal a la adulta, que se produce inmediatamente después del nacimiento.

En un modelo murino se constató que el bloqueo de ZBTB7A, el gen que codifica LRF, impulsaba la expresión de genes relacionados con la producción de HbF, pero no de aquellos implicados en la hemoglobina adulta. La eliminación de ese mismo gen en humanos también condujo a un incremento de las proteínas HbF.

Éxito en modelo murino
El equipo también investigó el papel de BCL11A, un factor de transcripción cuya vinculación con HbF está documentada y que se sabe que no puede reprimir HbF. La obtención de ratones carentes tanto de ZBTB7A como de BCL11A condujo a una concentración de HbF que representaba en torno al 91-94 por ciento de la hemoglobina total, superior a la que se conseguía con la inhibición de cada gen por separado.

Con estos resultados, los científicos aventuran que las terapias dirigidas a las dos proteínas que codifican estos genes podrían conformar una vía para inducir la producción de hemoglobina de tipo fetal en pacientes con hemoglobinopatías.
enero 20/2016  (Diario Médico) 

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