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Ensayos clínicos con un compuesto conocido como AC220 proporcionan resultados esperanzadores para el futuro desarrollo de fármacos dirigidos contra la mutación del gen FLT3, clave en el tratamiento de la enfermedad.
La clave para tratar una de las formas más comunes de leucemia puede estar en las mutaciones en un gen llamado FLT3, según una investigación dirigida por científicos de la Universidad de California, en San Francisco (UCSF). El trabajo se publica en Nature (doi:10.1038/nature11016).
«Estas mutaciones son de alta importancia para la supervivencia de las células leucémicas que las protegen», afirma el doctor Neil Shah, quien dirigió la investigación. «Nuestros resultados», prosigue Shah, «también identifican las mutaciones resistentes a los medicamentos en el FLT3, las cuales representan objetivos de alto valor para el desarrollo futuro de fármacos».
Los investigadores trabajaron con ocho pacientes con leucemia que participaban en un ensayo clínico con un compuesto conocido como AC220, el primer inhibidor clínicamente activo del FLT3. Los ocho pacientes recayeron después de lograr remisiones con AC220.
En colaboración con Pacific Biosciences, una compañía de Menlo Park, en California, se adaptó una tecnología de secuenciación para detectar, de forma más sensible y precisa, las mutaciones resistentes a los medicamentos. El equipo demostró que, en los ocho casos, una o más de estas mutaciones evolucionaron en el momento en que la enfermedad resistente al AC220 continuó desarrollándose.
Ahora, los científicos están buscando compuestos que puedan dirigirse específicamente a estas mutaciones resistentes al AC220, y ya han identificado varios candidatos, uno de los cuales está siendo evaluado en un ensayo clínico en la UCSF por Catherine Smith, que trabaja en el laboratorio de Shah y es coautora del artículo.
abril 16/2012 (JANO.es)
Catherine C. Smith, Qi Wang, Chen-Shan Chin, Sara Salerno, Lauren E. Damon, Mark J. Levis, et. al. Validation of ITD mutations in FLT3 as a therapeutic target in human acute myeloid leukaemia. Nature, publicado abril 15/2012.
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