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Agencia, industria e investigadores analizan sus posibles aplicaciones, como enfermedades cerebrales y medulares, algunas enfermedades genéticas y la inmunoterapia en cáncer.
Las aplicaciones terapéuticas de la tecnología de ARNm han cobrado gran protagonismo durante la pandemia de SARS-CoV-2, pero el desarrollo de la mayoría de las vacunas frente a la covid es solo una parte de lo que la citada tecnología puede aportar al tratamiento de enfermedades; ni siquiera es la primera de las aplicaciones terapéuticas exploradas en una investigación que se remonta ya a un par de décadas atrás, en que empezó a explorarse como vía para reemplazar proteínas defectuosas, con la vista puesta principalmente en el cáncer.
Esas otras aplicaciones fuera de la inmunización frente al citado virus, tienen aún recorrido por hacer, aunque no cabe duda de que se trata de una tecnología «muy prometedora», según Steffen Thirstrup, director médico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Thirstrup ha analizado las principales conclusiones de una reunión multilateral organizada por la EMA para poner en común con representantes de la industria farmacéutica e investigadores académicos el potencial y retos que ofrece la tecnología de ARNm. En ella se han identificado una serie de prometedoras aplicaciones de la tecnología, «como una amplia variedad de patologías cerebrales y medulares, incluidas algunas enfermedades genéticas, y la inmunoterapia en cáncer, tanto estándar -dirigida un grupo de población con una misma patología- como muy personalizada, en la que cánceres individuales o de pacientes concretos son la base para desarrollar una terapia» ha señalado el portavoz de la EMA .
Frente al cáncer, no son vacunas
Cuando se trata del cáncer, a menudo se denomina a este tipo de desarrollos terapéuticos basados en tecnología de ARNm como vacunas frente al cáncer, pero Thirstrup introduce un matiz acerca de esta terminología que puede dar lugar a malas interpretaciones, y señala que «las vacunas frente a enfermedades infecciosas, como la del VPH, que previenen la enfermedad y también el cáncer que se puede desarrollar como consecuencia de esa infección» no son equiparables a la inmunoterapia que se logra mediante el uso de ARNm en cáncer, puesto que «no nos referimos a vacunas que puedan prevenir el cáncer, sino a productos que estimulan al sistema inmune para que mejore su lucha frente a un cáncer ya existente. Yo prefiero hablar de inmunoterapia en cáncer».
En concreto, Thirstrup ha explicado que «ha llevado un tiempo ver cómo atacar al cáncer con esta tecnología, porque este se desarrolla en el organismo y, por tanto, elude al sistema inmune, así que la capacidad de encontrar objetivos terapéuticos únicos frente a ese cáncer y no frente al resto del organismo ha sido un reto, y es al desarrollo de estos antígenos específicos frente a tumores hacia dónde va la investigación».
El director médico de la EMA señala que hay dos tipos de desarrollos basados en ARNm frente al cáncer. Por un lado, el uso más estándar de la terapia de ARNm en cáncer es aquel en el que la tecnología se dirige contra antígenos tumorales que se encuentran en todos los cánceres de un órgano determinado y en todos los pacientes con ese cáncer. «En este ámbito se puede desarrollar una tecnología de ARNm con la que estimular la respuesta inmune de los pacientes para que reaccione frente a ese antígeno, y contribuir así a matar las células cancerígenas».
«El otro desarrollo -ha añadido-, y en el que está la gran promesa en cáncer, es el que explora la posibilidad de hacer una biopsia de un cáncer concreto en un paciente determinado y posteriormente una secuenciación genética en el laboratorio para identificar proteínas únicas para ese cáncer en ese paciente en particular, y así de manera rápida desarrollar una terapia de ARNm que se dirija específicamente a ese cáncer de ese paciente. Esta aproximación equivale a usar el cáncer de un paciente concreto para desarrollar una terapia altamente personalizada».
En la actualidad hay desarrollos en los dos campos, y Thirstrup no puede anticipar aún cuál completará primero el desarrollo; «creo que hay interés comercial en ambos». «A amplia escala -ha añadido- puede ser interesante desarrollar terapias que se conviertan en estándar, porque las muy individualizadas probablemente serán muy caras de desarrollar y no se podrán ofrecer en todos los hospitales, lo que puede generar desigualdades en el acceso».
Otro reto abordado en la conferencia es el de la fabricación de este tipo de terapias, no solo a la hora de escalarlas desde la investigación hasta la elaboración de un producto, sino también el reto que supone fabricar un producto cuando solo se trata a muy pocas personas, que es el caso de muchas enfermedades muy raras a las que se puede dirigir esta tecnología.
También en enfermedades raras
Annemieke Aartsma-Rus, experta en la tecnología de ARNm e investigadora de Centro Médico de la Universidad de Leiden (Países Bajos), ha explicado que la mayoría de las enfermedades raras se producen por una mutación en un único gen que da lugar a una proteína tóxica o a la carencia de una proteína. «En ese contexto, optimizar la tecnología es muy importante porque son grupos muy pequeños de pacientes, así que no se pueden hacer los ensayos clínicos masivos. Si podemos construir a partir de lo que se sabe por su empleo en otras patologías será muy importante para acelerar procesos».
Aartsma-Rus ha recordado que en Europa hay aprobados diferentes tipos de medicamentos basados en ARNm, y la cantidad difiere si se incluyen las vacunas frente a covid. «Si nos centramos solo en los que se dirigen al ARN que el propio organismo produce, hay ocho medicamentos», entre los cuales, «probablemente el mejor ejemplo sea Spinraza» –nusinersen-, de Biogen, aprobado por la EMA en 2017 para atrofia muscular espinal, que en los casos más graves tiene unos años esperanza de vida de unos dos años por la falta de una proteína específica, y en los que el tratamiento permite restablecer la producción de la proteína. «Dependiendo de la rapidez o frecuencia del tratamiento, su efecto terapéutico es muy grande; es un muy buen ejemplo del potencial de esta tecnología».
Thirstrup ha añadido, por último, que en la EMA hay en la actualidad aproximadamente cien interacciones con industria y academia sobre este tipo de productos, lo que es una clara muestra de lo que supone esta tecnología».
febrero 11/2023 (Diario Médico)
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