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Investigadores de España, Suiza, Francia, Argentina y Honduras acaban de publicar en la revista Science Translational Medicine una nueva terapia basada en virus para combatir el retinoblastoma, un tumor de la retina que afecta principalmente a niños.
Aunque son necesarios más estudios, el tratamiento ha obtenido resultados prometedores en modelos de ratón y en un ensayo clínico piloto.
“El retinoblastoma es el cáncer de la retina de los niños pequeños”, afirma en palabras recogidas por DiCYT Ángel Montero Carcaboso, del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) de Barcelona. El 11 por ciento de los tumores malignos en los niños menores de un año son retinoblastomas y se diagnostican cada año 8000 nuevos casos en todo el mundo.
En la actualidad, explica el investigador, cuando está indicada la preservación ocular, los niños reciben una primera quimioterapia intraarterial que se aplica a través de un largo y fino catéter introducido por la arteria femoral (en la ingle), conducido hasta la arteria oftálmica para, una vez allí, administrar localmente la quimioterapia. En ciertas ocasiones, además, se inyecta directamente quimioterapia dentro del ojo, en el humor vítreo.
Sin embargo, en un 30 por ciento de los casos el tumor no responde a ninguno de estos dos tratamientos y los oftalmólogos no tienen otra opción que extirpar el ojo afectado para evitar que el cáncer se extienda a otros órganos del cuerpo, ya que entonces las posibilidades de curación son bajas.
“La extirpación quirúrgica de los ojos tiene como consecuencia la pérdida de visión. Los pacientes con enfermedad en ambos ojos corren el riesgo de quedarse ciegos si los tratamientos de quimioterapia no funcionan. Para estos pacientes se necesitan nuevas terapias que actúen por mecanismos que dejen intacta la retina, a la vez que eliminan el tumor”, subraya Montero Carcaboso.
Un virus selectivo
La mayoría de los casos de retinoblastoma resultan de la inactivación del gen RB1, que normalmente desempeña un papel crítico como supresor tumoral. El equipo investigó un tratamiento llamado VCN-01, en colaboración con la compañía biotecnológica VCN Biosciences, que emplea un virus que infecta y mata las células cancerígenas que albergan una ruta RB1 disfuncional.
En el artículo los investigadores demuestran la eficacia del tratamiento en modelos celulares y animales para eliminar tumores previamente resistentes a la quimioterapia. También confirman, experimentalmente, una eficacia superior a la quimioterapia en diversos tipos celulares de retinoblastoma, obtenidos de tumores de pacientes cuyos ojos habían sido previamente enucleados (extirpados). Asimismo, han comprobado la inocuidad del tratamiento con VCN-01 intraocular sobre la retina sana de conejos y, como resultado final, diseñaron un ensayo clínico fase 1 en pacientes con retinoblastoma resistente a la quimioterapia. En el trabajo se exponen resultados en los dos primeros pacientes que recibieron el virus VCN-01 por inyección intraocular.
“El tratamiento consiste en inyectar un virus modificado genéticamente dentro del ojo afectado por el tumor”, señala el investigador. “El virus selecciona, ataca y destruye las células cancerígenas y se está aplicando a niños cuyos tumores no responden a los tratamientos convencionales con el fin de eliminar selectivamente el tumor y conservar la visión de los pacientes”, agrega.
Los investigadores observaron que el virus se replicó con éxito en células tumorales sin causar inflamación sistémica. Unos hallazgos que, en conjunto, justifican un mayor desarrollo del VCN-01 como tratamiento potencial.
febrero 1/2019 (dicyt.com)
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