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Investigadores españoles han desarrollado una nueva terapia para la enfermedad de Wilson. El nuevo tratamiento, llamado VTX801, corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara, un trastorno hereditario que causa que haya demasiado cobre en los tejidos del cuerpo. Se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018.
Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han diseñado un método de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción de un gen.
La terapia consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.
Con este método, Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones.
En el proceso de desarrollo de su innovadora estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE), hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado.
González Aseguinozala señala que su investigación “se ha centrado en esta enfermedad porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar al pacientes son más inmediatas. No obstante, el potencial de esta estrategia abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”.
Una inyección con años de beneficio
La enfermedad de Wilson es causada por la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30 000 personas en el mundo.
Su tratamiento actual intenta mitigar su progreso y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global.
“Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, asegura González Aseguinozala. A su vez, “consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”.
Según la investigadora, los exitosos resultados en ratones con un estado avanzado de la enfermedad y el acuerdo con Vivet “nos han permitido optimizar el vector VTX801 y su sistema de producción para poder obtenerlo en grandes cantidades en grado clínico”.
Una vez los investigadores comprueben la seguridad y eficacia del nuevo fármaco, se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos con VTX801 a finales de 2018.
mayo 22/2017 (agenciasinc.es)
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Long-term metabolic correction of Wilson’s disease in a murine model by gene therapy.
Viral Vector-Mediated Antisense Therapy for Genetic Diseases
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